USA - Alnylam Pharmaceuticals ha annunciato di aver completato l'arruolamento di pazienti nello studio ENDEAVOUR, un trial clinico di Fase III che valuterà l'impiego del farmaco revusiran per il trattamento della cardiomiopatia amiloide familiare (FAC), una malattia rara che appartiene alla categoria delle amiloidosi legate alla transtiretina (amiloidosi legate a TTR). I risultati dello studio dovrebbero giungere entro i primi mesi del 2018.

ENDEAVOUR è un processo di sperimentazione randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, in cui verrà testata la sicurezza e l'efficacia di revusiran su un totale di 206 pazienti affetti da FAC. I partecipanti saranno suddivisi in due gruppi e sottoposti a 500 mg giornalieri di revusiran o placebo, per un periodo di trattamento di 18 mesi. I due endpoint co-primari dello studio sono rappresentati dalla variazione della distanza percorsa a piedi in 6 minuti di tempo (6-MWD) e dalla riduzione dei livelli di transtiretina (TTR), parametri che verranno valutati nei partecipanti rispetto al basale. I pazienti che completeranno il trial ENDEAVOUR potranno passare alla successiva fase di sperimentazione in aperto, denominata ENDEAVOUR-OLE.

Revusiran è un farmaco sperimentale basato sull'innovativa tecnica di 'RNA interference' (RNAi), ed è sviluppato in collaborazione da Alnylam e da Sanofi Genzyme.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa di Alnylam.

Sportello legale OMaR

Speciale Testo Unico Malattie Rare

Malattie rare e coronavirus - L'esperto risponde

Speciale Vaccino Covid-19

7 Giorni Sanità

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Seguici sui Social

Nico è così

"Nico è così" - Un romanzo che dà voce ai giovani con emofilia

Partner Scientifici

Media Partner



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni