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I dati sono stati presentati in occasione del Congresso annuale della European Society of Cardiology (ESC), tenutosi a Barcellona (Spagna) dal 26 al 30 agosto scorsi

Parsippany e Cambridge (USA) – The Medicines Company e Alnylam Pharmaceuticals hanno annunciato i positivi dati di sicurezza ed efficacia provenienti dallo studio clinico ORION-1, un trial di Fase II che è tuttora in via di svolgimento per la valutazione del farmaco sperimentale inclisiran nel trattamento dell'ipercolesterolemia. I risultati in questione sono stati raccolti nel corso del primo anno di sperimentazione e includono informazioni complete sul periodo di follow-up finora seguito dai partecipanti, fornendo indicazioni sul dosaggio di inclisiran che verrà utilizzato nell'imminente programma di sviluppo di Fase III del farmaco.

Inclisiran è una terapia di RNA interference (RNAi) GalNAc-coniugata, in via di sperimentazione per il trattamento dell'ipercolesterolemia. Il farmaco ha come obiettivo terapeutico l'enzima PCSK9, coinvolto nel metabolismo del recettore LDL. Al contrario degli anticorpi monoclonali anti-PCSK9 (MAbs), che contrastano l'enzima legandosi ad esso nel sangue, inclisiran agisce inibendo la sintesi di PCSK9 nel fegato. Il farmaco è sviluppato in collaborazione da Alnylam Pharmaceuticals e The Medicines Company.

ORION-1 è uno studio di Fase II, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, per la valutazione di iniezioni sottocutanee di inclisiran, singole o multiple, in 512 pazienti con malattia cardiovascolare aterosclerotica (ASCVD) o con disturbi associati al rischio di ASCVD, come l'ipercolesterolemia familiare o il diabete. L'obiettivo dello studio è quello di verificare l'efficacia del farmaco nell'indurre una diminuzione dei livelli di colesterolo LDL (LDL-C, noto anche come 'colesterolo cattivo'), confrontando diverse dosi di inclisiran e investigando il potenziale terapeutico del farmaco in un regime di dosaggio a bassa frequenza. I pazienti inclusi nella sperimentazione manifestavano elevati livelli di LDL-C nonostante fossero già sottoposti a farmaci ipolipemizzanti alla massima dose tollerabile.

I risultati di efficacia di inclisiran mostrano un significativo abbassamento dei livelli di LDL-C ottenuto con una dose iniziale da 300 mg somministrata il giorno 1 e il giorno 90, dopo di che la riduzione media di LDL-C è risultata del 56% al giorno 150 e del 51% al giorno 180. Nel primo semestre di follow-up, dal giorno 90 al giorno 270, la riduzione media di LDL-C calcolata nel tempo è stata del 51%, con una minima variabilità intra-paziente. In base ai robusti dati raccolti, i prossimi studi clinici di Fase III su inclisiran dovrebbero valutare il farmaco in una dose iniziale da 300 mg (al giorno 1 e al giorno 90) seguita da una dose di mantenimento da 300 mg ogni sei mesi.

Nello studio ORION-1, non sono stati finora evidenziati sostanziali problemi di sicurezza associati al farmaco inclisiran, che ha continuato a dimostrare un profilo di eventi avversi simile a quello del placebo. Durante il periodo di osservazione esteso, comprendente la fase di follow-up fino ad oggi trascorsa, non sono stati registrati decessi o effetti collaterali gravi. L'impiego di inclisiran non è stato associato ad alcuna anomalia nei valori degli enzimi epatici, né a neuropatia, alterazione della funzionalità renale o trombocitopenia. Infine, non è stato riscontrato lo sviluppo di alcun tipo di anticorpi neutralizzanti la terapia.

“Il nuovo meccanismo di azione di inclisiran è basato su RNA interference (RNAi), una tecnica che è stata premiata con il Nobel e che permette al farmaco di inibire la sintesi di PCSK9 e di ridurre il colesterolo LDL anche a basse dosi”, spiega il principale investigatore dello studio clinico ORION-1, il professor Kausik Ray, dell'Imperial College di Londra (Regno Unito). “Questo trattamento è potenzialmente in grado di offrire una diminuzione sostenuta di LDL-C con meno iniezioni rispetto agli anticorpi monoclonali anti-PCSK9, che richiedono da 12 a 26 somministrazioni all'anno”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



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