La Commissione Europea ha ampliato l’indicazione del farmaco, già autorizzato per gli adulti dal 2013
Parma – I bambini affetti da ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH) potranno essere trattati con lomitapide a partire dai 5 anni di età. La Commissione Europea ha infatti approvato l’estensione dell’indicazione del farmaco orale (nome commerciale Lojuxta), già in commercio sul territorio italiano da oltre una decade, in associazione a una dieta a basso contenuto di grassi. L’annuncio è stato diffuso da Chiesi Global Rare Diseases.
L’ipercolesterolemia familiare omozigote è una rara malattia genetica caratterizzata da livelli estremamente elevati di colesterolo fin dalla nascita. Nelle persone affette da HoFH, le arterie tendono a ostruirsi precocemente e i livelli di colesterolo LDL, il cosiddetto “colesterolo cattivo”, possono superare di oltre dieci volte i valori considerati accettabili, aumentando in modo significativo il rischio di gravi malattie cardiovascolari, aterosclerosi precoce ed eventi cardiaci. Per questo motivo, la diagnosi e il trattamento tempestivi sono fondamentali, anche se molti pazienti restano ancora non diagnosticati o non adeguatamente trattati.
La lomitapide viene utilizzata, in associazione a una dieta povera di grassi, all'attività fisica e ad altri trattamenti, per ridurre i livelli di colesterolo LDL negli adulti – e ora anche nei bambini dai 5 anni di età – affetti da HoFH. Quando possibile, la diagnosi deve essere confermata geneticamente; devono inoltre essere escluse altre forme di iperlipoproteinemia primaria e le cause secondarie di ipercolesterolemia, come la sindrome nefrosica o l’ipotiroidismo.
L’approvazione europea si basa sui risultati dello studio di Fase III APH-19, multicentrico, in aperto e a singolo braccio, che ha coinvolto 43 pazienti pediatrici di età compresa tra 5 e 17 anni affetti da HoFH. Il trial ha raggiunto l’endpoint primario, dimostrando una riduzione media del 53,5% dei livelli di colesterolo LDL rispetto al basale alla settimana 24. Sono state inoltre osservate riduzioni significative del colesterolo non-HDL, del colesterolo totale, del colesterolo VLDL, dell’apolipoproteina B e dei trigliceridi, che costituivano gli endpoint secondari dello studio.
Gli eventi avversi osservati sono stati perlopiù di grado lieve e transitori. Effetti collaterali di particolare interesse sono stati riportati in cinque pazienti (12%): due casi di natura gastrointestinale e tre di natura epatica. È stato segnalato un solo evento avverso grave correlato, consistente in un aumento degli enzimi epatici, risolto con una nuova titolazione della dose. Nel complesso i risultati hanno confermato il profilo di sicurezza già noto di lomitapide.
“Questa approvazione della Commissione Europea rappresenta un importante traguardo per i bambini affetti da HoFH e per le loro famiglie”, ha dichiarato Mitch Goldman, Senior Vice President Ricerca e Sviluppo di Chiesi Global Rare Diseases. “La HoFH è una patologia che può provocare danni cardiovascolari irreversibili fin dai primi anni di vita e, nonostante le opzioni terapeutiche esistenti, permane un importante bisogno clinico insoddisfatto nei pazienti più giovani. Con l'estensione dell’indicazione di lomitapide ai bambini dai 5 anni di età, è ora disponibile per le famiglie e per i medici una nuova opzione terapeutica supportata dai dati dello studio clinico di Fase 3 APH-19. Questa approvazione riflette il nostro impegno nel garantire che le persone affette da malattie rare non vengano trascurate in nessuna fase della vita”.
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