Thousand Oaks (USA) – Amgen ha annunciato i dati positivi sulla sopravvivenza globale (OS) che emergono dall’analisi finale dello studio clinico di Fase III ASPIRE. Lo studio ha raggiunto l’endpoint secondario chiave della OS, dimostrando che l’aggiunta di carfilzomib a lenalidomide e desametasone (KRd) riduce del 21% il rischio di morte rispetto a lenalidomide e desametasone da soli (Rd) e allunga la sopravvivenza di 7,9 mesi nei pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario (la OS mediana è stata di 48,3 mesi per KRd, contro i 40,4 mesi per Rd). Questi risultati sono stati presentati in occasione del congresso 2017 dell’American Society of Hematology (ASH) tenutosi ad Atlanta (USA) dal 9 al 12 dicembre.

“Sebbene siano stati fatti significativi passi avanti nel trattamento del mieloma multiplo recidivato o refrattario, gran parte degli studi clinici si è focalizzata su quanto a lungo un nuovo trattamento può aiutare a prevenire la ripresa della malattia invece che puntare sulla sopravvivenza”, dichiara Keith Stewart, M.B., Ch.B. alla Mayo Clinic (Arizona) e sperimentatore principale dello studio ASPIRE. “I risultati di ASPIRE sono fra i primi a dimostrare un vantaggio significativo in termini di sopravvivenza globale con l’aggiunta di carfilzomib al trattamento con lenalidomide e desametasone nei pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario. I dati supportano l’uso precoce di carfilzomib come terapia efficace alla prima recidiva, a prescindere che il paziente sia stato trattato in precedenza con bortezomib o sottoposto a trapianto”.

“I regimi terapeutici che utilizzano carfilzomib sono i primi e gli unici a dimostrare, in due studi di Fase III, una sopravvivenza globale superiore rispetto allo standard di cura attuale, riformulando le aspettative di vita per i pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario”, afferma David Reese, M.D., senior vice president of Translational Sciences and Oncology di Amgen. “Siamo lieti dei dati sulla sopravvivenza globale presentati quest’anno all’ASH: i risultati evidenziano il nostro impegno a sviluppare opzioni terapeutiche innovative in grado di aiutare i pazienti oncologici a vivere più a lungo”.  

L’analisi finale di ASPIRE include le analisi per sottogruppo in accordo alle precedenti linee di terapia, alla precedente esposizione a bortezomib o a trapianto alla prima recidiva. Tra questi tre gruppi, c’è stata una riduzione del rischio di morte dal 18 al 29% per KRd versus Rd, coerente con i risultati nella popolazione globale. La OS mediana è stata di 11,4 mesi più lunga per KRd versus Rd nei pazienti che avevano ricevuto una precedente linea terapeutica e di 6,5 mesi più lunga per i pazienti che erano stati sottoposti a due o più linee precedenti.

Il massimo miglioramento della OS (11,4 mesi) è stato osservato nei pazienti alla prima recidiva. Questa analisi della OS convalida l’utilizzo precoce di carfilzomib come terapia efficace alla prima ricaduta, a prescindere da una precedente esposizione a bortezomib o a trapianto. I pazienti trattati con KRd hanno riportato un miglioramento dello stato di salute complessivo, con un punteggio superiore dello stato di salute generale e della qualità di vita rispetto a quello dei pazienti trattati con Rd durante 18 cicli di trattamento, punteggio misurato con EORTC QLQ-C30, un questionario sulla qualità di vita validato per il mieloma multiplo.

La sopravvivenza globale è stata valutata anche in accordo allo stadio R-ISS, il Sistema Internazionale di Stadiazione aggiornato. Per i pazienti di stadio I R-ISS (KRd, n = 42; Rd, n = 46) la OS mediana non è stata raggiunta per KRd ed è stata di 58 mesi per Rd. Nei pazienti di stadio II R-ISS (KRd, n = 194; Rd, n = 195) la OS mediana è stata di 45,4 mesi per KRd e 41,2 mesi per Rd. Nell’esiguo numero di pazienti allo stadio III R-ISS (KRd, n = 37; Rd, n = 47) la OS mediana è stata di 23,3 mesi per KRd e 18,8 mesi per Rd.

I risultati relativi alla sicurezza emersi da ASPIRE si sono dimostrati coerenti con il già noto profilo di sicurezza di carfilzomib. Gli eventi avversi più comuni (maggiori o uguali al 20%) nel braccio trattato con carfilzomib sono stati diarrea, anemia, neutropenia, astenia, infezioni delle vie respiratorie superiori, piressia, tosse, ipokaliemia, trombocitopenia, spasmi muscolari, polmonite, nasofaringite, nausea, costipazione, insonnia e bronchite.

All’ASH 2017 sono stati presentati anche i risultati sulla sopravvivenza globale dello studio testa a testa di Fase III ENDEAVOR con carfilzomib più desametasone (Kd) versus bortezomib più desametasone: Kd si è dimostrato superiore a bortezomib nell’aumentare la sopravvivenza globale attraverso l’analisi di svariati sottogruppi di pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario, inclusi l’età, la linea terapeutica precedente e la previa esposizione a bortezomib.

I regimi terapeutici KRd e Kd utilizzati in questi studi sono attualmente approvati negli Stati Uniti, nell’Unione Europea e in altri Paesi, sulla base delle analisi primarie della sopravvivenza libera da progressione (PFS) negli studi ASPIRE ed ENDEAVOR, rispettivamente. I dosaggi di carfilzomib utilizzati per ASPIRE (27 mg/m2; 10 minuti d’infusione) ed ENDEAVOR (56 mg/m2; 30 minuti d’infusione) sono stati ottimizzati per ciascun regime terapeutico e corrispondono alle dosi attualmente approvate per le terapie KRd e Kd, rispettivamente.

Sulla base dei risultati di ASPIRE, Amgen ha sottoposto alla Food and Drug Administration statunitense una domanda supplementare di approvazione di nuovo farmaco al fine di includere i dati ASPIRE sulla OS nelle informazioni sul prodotto di carfilzomib.

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