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OssMalattieRare Alcune storie, spesso non vengono raccontate, tra queste quelle dei #RareSibling , fratelli e sorelle di persone con #MalattieRare . Domani vi presenteremo un libro che parla di loro. Vi aspettiamo! Auditorium Ministero della Salute, Lungotevere Ripa, Roma pic.twitter.com/y5abDYpOJH
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OssMalattieRare #IPF : lo studio IRENE, Italian Real-world Esbriet National Experience, conferma i risultati degli studi sperimentali sulla sicurezza della terapia per la #FibrosiPolmonareIdiopatica e sulla capacità di rallentare il decorso della patologia. bit.ly/37mRsLt
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OssMalattieRare B-Pioneers, il primo hackathon promosso da @biogen e @wireditalia che ha l’obiettivo di migliorare la vita delle persone con SMA. bit.ly/2KC19fh
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OssMalattieRare #Amiloidosi hATTR: l’efficacia della terapia con oligonucleotidi antisenso. Guarda l'intervista al dr. Marco Luigetti, neurologo Fondazione Policlinico Gemelli di Roma. #hATTR #Amyloidosis youtu.be/N4aLTqvSq7g
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OssMalattieRare Per evitare che alcune forme di #lipodistrofia siano confuse con l’obesità, è importante che i medici sappiano riconoscere questa malattia. Guarda l'intervista al prof. Luca Busetto, del Dipartimento di Medicina dell’ @UniPadova youtu.be/zpq0vcYDutA
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Cervello

Lo sviluppo del farmaco era stato inizialmente interrotto: nuovi dati mostrano una riduzione nel declino clinico dei pazienti

Dopo un confronto con la Food and Drug Administration (FDA) americana, Biogen ha annunciato in questi giorni l'intenzione di richiedere, negli USA, l’approvazione regolatoria di aducanumab, un trattamento sperimentale per la malattia di Alzheimer in fase precoce. Lo studio di Fase III EMERGE ha raggiunto il suo endpoint primario dimostrando una significativa riduzione nel declino clinico, e Biogen ritiene che i risultati ottenuti nello studio di Fase III ENGAGE su un sottoinsieme di pazienti che hanno ricevuto una sufficiente esposizione a dosi elevate di aducanumab, supportino i risultati ottenuti dallo studio EMERGE.

EMERGE (1638 pazienti) ed ENGAGE (1647 pazienti) sono due studi clinici di Fase III che hanno valutato l’efficacia e la sicurezza di due diversi i dosaggi di aducanumab. Questi studi sono stati interrotti il 21 marzo 2019 a seguito dei risultati di un’analisi di futilità prestabilita, basata su un insieme ristretto di dati. L’analisi di futilità infatti prendeva in considerazione dati disponibili al 26 dicembre 2018, ottenuti da 1748 pazienti che avevano completato il periodo di studio di 18 mesi, dai quali emergeva che verosimilmente entrambi gli studi non avrebbero raggiunto l’endpoint primario. Le analisi di futilità sono comuni negli studi clinici su vasta scala e utilizzano dei modelli statistici per tentare di prevedere l’esito degli studi stessi sulla base di una serie di ipotesi e criteri prestabiliti.

Dopo l’interruzione degli studi EMERGE ed ENGAGE, si è reso disponibile un insieme di dati più ampio proveniente da 3285 pazienti, 2066 dei quali hanno avuto l’opportunità di completare tutti i 18 mesi di trattamento. Tali dati, provenienti da una nuova analisi estesa, hanno mostrato un risultato diverso rispetto a quello ottenuto dall’analisi di futilità. Nello specifico, la nuova analisi ha mostrato che il risultato dell’endpoint primario dello studio EMERGE è statisticamente significativo. Biogen ritiene che i dati ottenuti da un sottoinsieme dello studio ENGAGE supportino i rilievi emersi dallo studio EMERGE, benché ENGAGE non abbia raggiunto il suo endpoint primario. Biogen ha interpellato consulenti esterni e la FDA su questi risultati differenti e sulle loro implicazioni.

“Questo ampio insieme di dati rappresenta la prima volta in cui uno studio di Fase III ha dimostrato che la rimozione della beta-amiloide aggregata può ridurre il declino clinico della malattia di Alzheimer, dando nuova speranza ai pazienti e alle loro famiglie e alla comunità scientifica”, hanno commentato Anton Porsteinsson, William B. e Sheila Konar, professori di psichiatria, neurologia e neuroscienze, direttori della University of Rochester Alzheimer's Disease Care, Research and Education Program (AD-CARE), e principali sperimentatori. “Vi è una grandissima esigenza medica non soddisfatta: la comunità della malattia di Alzheimer sta aspettando questo momento. Desidero complimentarmi con Biogen, la FDA, la comunità medica e i pazienti e i loro partner dello studio per la costanza con cui hanno lavorato per rendere realtà l’annuncio di oggi”.

I dati emersi dalla nuova analisi mostrano che aducanumab è farmacologicamente e clinicamente attivo, dimostrando un effetto dose-dipendente nel ridurre gli accumuli di proteina beta amiloide nel cervello e nel rallentare il declino clinico misurato tramite la scala Dementia Rating-Sum of Boxes (CDR-SB). I pazienti che hanno ricevuto aducanumab negli studi clinici hanno ottenuto significativi benefici nei parametri cognitivi e in funzioni come la memoria, l’orientamento e il linguaggio. I pazienti hanno ottenuto anche benefici nelle attività della vita quotidiana, tra cui la gestione delle finanze personali, l’esecuzione dei lavori domestici come le pulizie, la spesa e il bucato, e la gestione degli spostamenti in modo autonomo fuori casa. In entrambi gli studi, il profilo di sicurezza e di tollerabilità di aducanumab è stato coerente con gli studi precedenti.

“Di fronte a una patologia così devastante, che colpisce decine di milioni di persone del mondo, l’annuncio di oggi rappresenta davvero una speranza nella lotta contro la malattia di Alzheimer. Si tratta del risultato di una ricerca innovativa che testimonia la tenacia di Biogen a perseguire la scienza lavorando nell’interesse dei pazienti”, ha commentato Michel Vounatsos, Amministratore Delegato di Biogen. “Siamo fiduciosi di poter offrire ai pazienti la prima terapia che riduce il declino clinico causato dalla malattia di Alzheimer e le potenziali implicazioni di questi risultati in patologie che presentano caratteristiche simili”.

Sulla base del confronto con la FDA, Biogen prevede di presentare la richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio di aducanumab negli Stati Uniti all’inizio del 2020 e continuerà a dialogare con le autorità regolatorie di altri Paesi tra cui anche l’Europa. Se approvato, il farmaco diventerebbe la prima terapia autorizzata per ridurre il declino clinico nella malattia di Alzheimer e sarebbe anche il primo trattamento a dimostrare che la rimozione di beta-amiloide genera benefici clinici.

Biogen, inoltre, punta a rendere disponibile aducanumab a tutti i pazienti precedentemente arruolati negli studi di Fase III, a quelli che hanno partecipato all’estensione a lungo termine dello studio di Fase Ib PRIME e allo studio EVOLVE. A tal fine, l’azienda lavorerà in modo tempestivo con le autorità regolatorie e i principali centri ospedalieri che partecipano alla sperimentazione.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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