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OssMalattieRare Dalla @RegioneMarcheIT un importante sostegno per le famiglie dei pazienti in età pediatrica affetti da una malattia rara: 1.000 euro al mese per i caregiver familiari. #MalattieRare bit.ly/2YKuTvb pic.twitter.com/Sc6r8pNeFL
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OssMalattieRare Il prof. @Ferdi_Squitieri , Responsabile U.R. e Cura #Huntington @cssmendel e Direttore Scientifico della @LirhOnlus spiega l’importanza di una terminologia appropriata per definire le forme ad esordio giovanile della Malattia di Huntington. bit.ly/2VVaMNH
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OssMalattieRare Un'associazione nata per tutti i giovani parenti di pazienti, con la speranza che nessuno viva più la solitudine che lo ha segnato a causa della malattia di #Huntington . Su @OggiScienza la storia di Marco, Presidente di #NoiHuntington . @LirhOnlus oggiscienza.it/2019/05/22/corea-huntington-testimonianza/
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OssMalattieRare Approvazione delle due formulazioni di tafamidis da parte della @US_FDA . Questo nuovo trattamento per la #Cardiomiopatia amiloide correlata alla transtiretina riduce la mortalità e la frequenza dei ricoveri ospedalieri. bit.ly/2WftUW3 pic.twitter.com/vfhmvKU5lW
1 day ago.

Il farmaco axicabtagene ciloleucel potrà essere impiegato per il trattamento di due aggressive forme di linfoma non-Hodgkin

Santa Monica (USA) – Insieme al farmaco tisagenlecleucel (Kymriah®), è arrivata in Europa una nuova terapia CAR-T: la Commissione Europea (CE) ha autorizzato l'immissione in commercio di axicabtagene ciloleucel (Yescarta®), un trattamento indicato per pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) o con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (PMBCL), recidivanti o refrattari, dopo due o più linee di terapia sistemica.

Il termine linfoma non-Hodgkin (NHL) definisce un gruppo di tumori del sistema linfatico che si sviluppano quando i linfociti, cellule che appartengono al sistema immunitario umano, subiscono un anomalo cambiamento e iniziano ad aumentare di numero in maniera incontrollata, rimpiazzando i linfociti sani, formando masse neoplastiche e compromettendo la normale capacità dell'organismo di combattere le infezioni. Il linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) è la forma più comune di NHL, mentre il linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (PMBCL) rappresenta un raro sottotipo di DLBCL. Entrambi costituiscono due complesse patologie tumorali, aggressive e molto spesso refrattarie al trattamento.

Axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) è un farmaco appartenente alla categoria delle terapie CAR-T, basate su linfociti T positivi al recettore antigenico chimerico (CAR, Chimeric Antigen Receptor), ed è stato sviluppato da Kite, società biofarmaceutica di proprietà di Gilead Sciences. Il trattamento, che utilizza cellule del sistema immunitario del paziente per combattere alcune forme di tumore del sangue, ha dimostrato di poter indurre una risposta completa (nessun tumore rilevabile) in una certa proporzione di pazienti con DLBCL o PMBCL recidivante o refrattario.

"Axicabtagene ciloleucel rappresenta un modo nuovo e stimolante di trattare il cancro, in grado di offrire una nuova opzione terapeutica per i pazienti europei con DLBCL o PMBCL", ha affermato il prof. Gilles Salles, Responsabile del dipartimento di Ematologia al South Lyon Hospital Complex (Lione, Francia). "La prognosi di molte persone affette da queste forme aggressive di linfoma non-Hodgkin, persone che non hanno risposto alle opzioni terapeutiche standard o che le hanno fallite, è assai sfavorevole, e c'è urgente bisogno di nuove terapie".

L'approvazione di axicabtagene ciloleucel è supportata dai risultati dello studio clinico ZUMA-1, a braccio singolo, condotto in soggetti adulti con NHL aggressivo e refrattario. Nello studio, il 72% dei pazienti (73/101) trattati con una singola infusione di axicabtagene ciloleucel ha risposto alla terapia, con il 51% (52/101) che ha ottenuto una risposta completa (valutata da un comitato di revisione indipendente ad un follow-up mediano di 15,1 mesi). A un anno dall'infusione, il 60% dei pazienti era vivo, mentre la sopravvivenza globale (OS) mediana non è stata raggiunta.

"Siamo orgogliosi di essere alla guida di questa nuova frontiera in oncologia, che ha permesso di rendere disponibile, alle persone colpite da aggressivi tumori del sangue, una terapia innovativa e personalizzata", ha dichiarato Alessandro Riva, MD, Vice Presidente Esecutivo di Gilead (Oncology Therapeutics & Head, Cell Therapy). "La nostra idea è che la terapia cellulare possa divenire la base per il trattamento di tutti i tipi di cancro. Il traguardo di oggi è un ulteriore passo avanti in questo entusiasmante e importante viaggio".

Importanti informazioni sulla sicurezza di axicabtagene ciloleucel

Il trattamento con axicabtagene ciloleucel può causare effetti indesiderati gravi o potenzialmente letali, quali sindrome da rilascio di citochine (CRS) o tossicità neurologiche. Nello studio ZUMA-1, il 12% dei pazienti ha evidenziato una CRS di grado 3 o superiore, e il 31% una neuro-tossicità di grado 3 o superiore. Complessivamente, il 98% dei pazienti si è ripreso da CRS e/o reazioni avverse neurologiche. I più comuni eventi avversi, di grado 3 o superiore, sono stati encefalopatia, infezioni da agenti patogeni non specificati, CRS, infezioni batteriche, afasia, infezioni virali, delirio, ipotensione e ipertensione.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

Per informazioni complete sul farmaco è possibile consultare il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (SmPC, Summary of Product Characteristics), che verrà pubblicato anche in lingua italiana sul sito dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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