Altri tumori rari

Roma – Takeda Pharmaceutical Company Limited ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha esteso l'attuale autorizzazione condizionale alla commercializzazione di brentuximab vedotin (Adcetris®) e ha approvato l'uso del farmaco per il trattamento dei pazienti adulti con linfoma cutaneo a cellule T (CTCL) CD30-positivo, precedentemente trattati con almeno una terapia sistemica. La decisione segue l’opinione positiva rilasciata del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) il 9 novembre 2017.

All’ultimo congresso dell’American Society of Hematology (ASH), tenutosi di recente ad Atlanta (USA), sono stati presentati i risultati dello studio multicentrico TRANSCEND sul trattamento con CAR T-cells liso-cel (lisocabtagene maraleucel) in pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B recidivante/refrattario, che ha dimostrato una percentuale di risposta obiettiva (ORR) dell'81%, con una percentuale di remissione completa del 63%.

Da uno studio multicentrico di Fase II, presentato all’ultimo congresso dell’American Society of Hematology (ASH) da Jia Ruan, del Weill Cornell Medicine and New York Presbyterian Hospital di New York (USA), è emerso che la combinazione di lenalidomide più rituximab è sicura come terapia iniziale e di mantenimento per i pazienti con linfoma a cellule mantellari.

Antonella Isacchi, Paola Magnaghi e Roberta Bosotti, Nerviano Medical SciencesL'importante risultato è stato raggiunto in Italia, grazie al lavoro di Nerviano Medical Sciences e Fondazione IRCSS Istituto Nazionale dei Tumori

Le colture cellulari si possono paragonare ad un esploratore che per primo si inoltri in un territorio sconosciuto al fine di definirne i confini. I risultati degli esperimenti sulle colture cellulari, un po’ come i dati raccolti dall’esploratore, sono fondamentali per portare sulle carte la geografia di un mondo nuovo. E una delle ultime frontiere da esplorare è quella del cordoma, un raro tumore maligno a crescita lenta che rappresenta l’1-4% dei tumori dell’osso e che interessa, principalmente, le regioni della colonna vertebrale nella base cranica e nella zona sacrale.

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato l’estensione di indicazione di Cabometyx® (cabozantinib) compresse per il trattamento dei pazienti con carcinoma a cellule renali avanzato (aRCC), la più comune forma di tumore del rene negli adulti. Cabozantinib è un farmaco sviluppato in collaborazione dalle società Exelixis e Ipsen.

Sanofi e Regeneron Pharmaceuticals hanno annunciato i primi risultati positivi provenienti dallo studio clinico di Fase II EMPOWER-CSCC 1, attualmente in corso per valutare il farmaco cemiplimab in pazienti con carcinoma cutaneo a cellule squamose (CSCC) in fase avanzata, il secondo tumore della pelle per mortalità dopo il melanoma. Cemiplimab è un anticorpo monoclonale completamente umano in fase sperimentale, creato per legarsi alla proteina PD-1 (proteina di morte cellulare programmata 1).

Mario Capasso (Università di Napoli “Federico II”): “la nuova frontiera è sicuramente definita dal ricorso alla terapia personalizzata, con lo sviluppo di farmaci inibitori diretti contro le proteine alterate da specifiche mutazioni genetiche”

Spesso accade che da una perdita dolorosa nasca un’opportunità preziosa per molti. È il caso dell’Associazione Mawu (Marsilio always with us), una Onlus fondata in ricordo di Marsilio, un ragazzo strappato troppo presto alla vita dal neuroblastoma, un tumore maligno dell’età infantile che però, in casi molto rari, può colpire anche l’adulto. Si tratta di una malattia per certi versi sconosciuta e, purtroppo, molto pericolosa.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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