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OssMalattieRare Domani, 25 Novembre, a #Roma , “dialoghi a #LimitiZero ” su #emofilia ! Qui tutte le info: bit.ly/2hDR8TQ @Limiti_Zero
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OssMalattieRare #Terapie : @APMARONLUS segnala casi di sostituzione arbitraria di farmaci con biosimilari! bit.ly/2zvJrH2 #OMARinforma
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OssMalattieRare Nevo melanocitico gigante, l'unico trattamento risolutivo è la #chirurgia : bit.ly/2zYLr9u #OMARinforma #malattierare
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Altri tumori rari

I titolari della Siropack insieme a Steven Babbi (al centro)Cesenatico (FC) - Steven Babbi non ha ancora 22 anni e da 11 è affetto da sarcoma di Ewing, una rara e grave forma tumorale che colpisce le ossa. Nonostante la malattia, Steven è riuscito a diplomarsi all’istituto professionale e dal febbraio dello scorso anno è terminalista presso la Siropack Italia srl, una ditta di Cesenatico che produce imballaggi: in azienda il ragazzo è benvoluto da tutti e anzi, quando dà il suo contributo, seppur con fatica, riesce persino a stimolare i suoi colleghi.

Ipsen e il suo partner Exelixis hanno annunciato che lo studio globale di Fase III CELESTIAL ha raggiunto l’endpoint primario di sopravvivenza globale (OS), con cabozantinib che ha ottenuto un risultato in termini di mediana di sopravvivenza globale statisticamente e clinicamente significativo in confronto al placebo nei pazienti affetti da carcinoma epatocellulare avanzato (HCC). Il Comitato Indipendente incaricato della revisione dei dati dello studio ha raccomandato l’interruzione dello stesso per efficacia a seguito della revisione della seconda analisi ad interim pre-pianificata.

Bayer ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato copanlisib 60 mg, in soluzione iniettabile, per il trattamento di soggetti adulti affetti da linfoma follicolare recidivato, che hanno ricevuto almeno due precedenti terapie sistemiche. L’approvazione accelerata per questa indicazione è stata concessa sulla base del tasso di risposta globale (ORR) ottenuto nei pazienti. Il mantenimento dell’approvazione per tale indicazione può essere subordinato alla verifica e alla descrizione del beneficio clinico in studi di conferma.

Parigi (FRANCIA) - Ipsen ha annunciato che l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha convalidato la domanda di variazione dell'autorizzazione all'immissione in commercio di Cabometyx® (cabozantinib), domanda riguardante l'aggiunta di una nuova indicazione nel trattamento in prima linea del carcinoma a cellule renali avanzato (aRCC). Cabozantinib è una molecola innovativa già approvata dall’EMA per gli adulti con aRCC precedentemente sottoposti a terapia diretta contro il fattore di crescita dell’endotelio vascolare (VEGF).

Summit e Cambridge (USA) - Celgene Corporation e Agios Pharmaceuticals hanno annunciato che il farmaco Idhifa® (enasidenib) è stato autorizzato dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria (R/R AML) e con mutazione dell'enzima 'isocitrato deidrogenasi-2' (IDH2) rilevata da un apposito test, approvato dalla stessa FDA. Enasidenib è il primo e unico inibitore orale mirato dell'IDH2.

La Food and Drug Administration (FDA) degli USA ha recentemente concesso la designazione di 'terapia fortemente innovativa' (Breakthrough Therapy) al farmaco durvalumab per il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) localmente avanzato, non operabile e libero da progressione in seguito a chemio-radioterapia a base di platino. Durvalumab (Imfinzi®) è un medicinale immuno-oncologico sviluppato in collaborazione da AstraZeneca e MedImmune.

Berlino (GERMANIA) – Bayer ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha autorizzato la commercializzazione del farmaco Stivarga® (regorafenib) per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma epatocellulare (HCC) precedentemente trattati con sorafenib. Regorafenib rappresenta la prima e unica terapia di seconda linea ad aver dimostrato un significativo miglioramento della sopravvivenza globale (OS) nei pazienti con HCC.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

GUIDA alle esenzioni per malattie rare

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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