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OssMalattieRare Correggere il genoma, produrre cellule modificate o tessuti ingegnerizzati: la ricerca italiana è protagonista della rivoluzione biomedica in atto. Domani a Roma, l'evento @TerapieAvanzate : At² - Advanced talks on Advanced therapies #At2Talks bit.ly/31HlBlX
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OssMalattieRare La #terapiagenica per la #betatalassemia si sta rivelando efficace nel lungo tempo. Lo confermano gli ultimi risultati clinici presentati da @bluebirdbio in occasione del 24° Congresso della @eha_hematology . #EHA24 #RareDisease bit.ly/2x2dx0T pic.twitter.com/ChlAOA0j9C
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OssMalattieRare Sono stati proclamati i vincitori del concorso “Insieme per la ricerca”, promosso da @Telethonitalia e @PearsonItalia , rivolto a tutte le scuole italiane di ogni grado e ordine. bit.ly/31Ee1Zg pic.twitter.com/2ewynZ4ouU
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OssMalattieRare Da oggi online il primo approfondimento OMaR dedicato ai diritti dei malati oncologici. #Tumorirari e #Invalidit%C3%A0Civile : quali diritti e quali prestazioni? bit.ly/31GImpX pic.twitter.com/JNp0bgY6Tr
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OssMalattieRare In Italia sono 5.077 i pazienti con #emofilia . Il Rapporto 2017 del Registro Nazionale Coagulopatie Congenite. bit.ly/2IPswRs pic.twitter.com/WdtQI54c6U
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SVIZZERA – Roche ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accolto la domanda di approvazione (BLA, Biologics License Application) per atezolizumab, una nuova immunoterapia in via di sperimentazione per il trattamento dei pazienti affetti da un tumore al polmone non a piccole cellule (NSCLC) che sia in fase localmente avanzata o metastatica e risulti positivo alla proteina PD-L1 (ligando di morte programmata 1). Dato che la FDA ha anche accettato di concedere la revisione prioritaria per il farmaco, valuterà la sua approvazione tramite processo accelerato.

Atezolizumab, noto anche come MPDL3280A, è un anticorpo monoclonale progettato per inibire la proteina PD-L1 e stimolare una reazione antitumorale del sistema immunitario. Nel corso di diversi studi clinici, tra cui la sperimentazione di Fase II denominata BIRCH, atezolizumab ha dimostrato positivi risultati di sicurezza ed efficacia in individui con NSCLC.

La decisione della FDA in merito all'approvazione del farmaco dovrebbe arrivare entro il 19 ottobre di quest'anno. In caso di parere positivo, atezolizumab sarà impiegato per il trattamento di pazienti che sono affetti da NSCLC in progressione durante o dopo un precedente regime di chemioterapia comprensivo di platino.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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