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OssMalattieRare #Amiloidosi hATTR: come diagnosticarla precocemente? Guarda l’intervista alla prof.ssa Chiara Briani, neurologa dell'Azienda Ospedaliera di Padova. #hATTR #amyloidosis . youtu.be/pYUNEFzzj6E
About 17 hours ago.
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OssMalattieRare Dal 3° Rapporto @osFarmaciOrfani presentato oggi. Circa il 90% delle #malattierare non ha ancora terapia spiega @effemacchia coordinatore di OSSFOR. Occorre adottare per i #FarmaciOrfani la stessa procedura in vigore per i farmaci innovativi. bit.ly/2Qb96vF
About 19 hours ago.
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OssMalattieRare Cosa vuol dire vivere con la #fenilchetonuria ? E quali sono le problematiche ancora aperte? Alcune risposte arrivano dalla @official_espku International Conference. bit.ly/2NCEaCT
1 day ago.
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OssMalattieRare Ricerca, sviluppo dei #FarmaciOrfani e qualità dei livelli di assistenza. La voce delle associazioni dei pazienti affetti da malattie rare in merito alle nuove proposte di legge che sono al vaglio della politica. bit.ly/36SUbMm
1 day ago.
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OssMalattieRare La raccolta e condivisione dei dati sull’ #acidosi tubulare renale distale è fondamentale per la gestione e il monitoraggio del paziente. Guarda l'intervista alla dott.ssa Francesa Becherucci, dell'Ospedale Meyer di Firenze. @2019Ipna youtu.be/ODzUUXHM28I
4 days ago.

SVIZZERA – Roche ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accolto la domanda di approvazione (BLA, Biologics License Application) per atezolizumab, una nuova immunoterapia in via di sperimentazione per il trattamento dei pazienti affetti da un tumore al polmone non a piccole cellule (NSCLC) che sia in fase localmente avanzata o metastatica e risulti positivo alla proteina PD-L1 (ligando di morte programmata 1). Dato che la FDA ha anche accettato di concedere la revisione prioritaria per il farmaco, valuterà la sua approvazione tramite processo accelerato.

Atezolizumab, noto anche come MPDL3280A, è un anticorpo monoclonale progettato per inibire la proteina PD-L1 e stimolare una reazione antitumorale del sistema immunitario. Nel corso di diversi studi clinici, tra cui la sperimentazione di Fase II denominata BIRCH, atezolizumab ha dimostrato positivi risultati di sicurezza ed efficacia in individui con NSCLC.

La decisione della FDA in merito all'approvazione del farmaco dovrebbe arrivare entro il 19 ottobre di quest'anno. In caso di parere positivo, atezolizumab sarà impiegato per il trattamento di pazienti che sono affetti da NSCLC in progressione durante o dopo un precedente regime di chemioterapia comprensivo di platino.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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