Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare Per evitare che alcune forme di #lipodistrofia siano confuse con l’obesità, è importante che i medici sappiano riconoscere questa malattia. Guarda l'intervista al prof. Luca Busetto, del Dipartimento di Medicina dell’ @UniPadova youtu.be/zpq0vcYDutA
About 15 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #ScreeningNeonatale per la SMA: la sua importanza per la comunità dei pazienti Guarda l'intervista a @daniela_lauro presidente di @FamiglieSMA #GiochiamodiAnticipo Il VIDEO bit.ly/2KBkUnb pic.twitter.com/NO8kovwhCr
About 17 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Nasce lo “Spazio Hopen”, un punto di riferimento per le famiglie che combattono ogni giorno contro una malattia genetica rara e sconosciuta. #FondazioneHopen bit.ly/2KAS46F
About 18 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Scarsa conoscenza da parte degli stessi medici, ritardo diagnostico e costi sociali enormi a carico dei pazienti. Riuniti a Messina i massimi esperti delle #Malattierare endocrino-metaboliche. bit.ly/35ik6vg
About 21 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare “Sono pochi i fondi per la ricerca sulle #malattierare , occorre una strategia condivisa.” Il messaggio lanciato da @francescapasi DG @Telethonitalia in occasione di una recente audizione alla Camera. bit.ly/2Kxd2Dr
1 day ago.

Il diabetologo, direttore del Diabetes Research Institute (DRI), è in Italia per un ciclo di letture organizzato da Fondazione Sigma Tau

ROMA - L’Italia è un paese in grado di formare grandi scienziati, molti di questi oggi vivono e lavorano all’estero.  Fondazione Sigma-Tau ha deciso di guardare a loro e di ospitarli in Italia per un ciclo di letture scientifiche. Il primo ospite del 2013 mostra chiaramente l’alto livello degli scienziati scelti: è il prof. Camillo Ricordi, diabetologo di fama internazionale, Professore di Ingegneria Biomedica, Microbiologia e Immunologia presso l'Università di Miami e presidente del Diabetes Research Institute Federation.

Il suo nome è legato all’invenzione della macchina che ha permesso di isolare un gran numero di cellule insulari necessarie al trapianto nei pazienti diabetici e allo sviluppo di altre strategie innovative nel settore dei trapianti, tanto da aver ottenuto nel 2011 il premio Top D-Life “per aver segnato un progresso altamente significativo nella cura del diabete”.
Il ciclo di incontri del prof. Ricordi organizzato da Fondazione Sigma Tau è cominciato l’8 aprile scorso, con partenza da Pavia, è passato per l’Ismett di Palermo ed è infine approdato venerdì 12 aprile all’Università di Tor Vergata per una lettura dal titolo “Dalla Prevenzione alle Terapie Avanzate. Nuove Strategie per affrontare la Pandemia Diabete” di cui riportiamo una sintesi.

“La crescita della spesa sanitaria legata al trattamento di patologie che oggi affliggono l’umanità – ha spiegato Ricordi -  ha ormai raggiunto in alcuni paesi livelli di insostenibilità economica. Negli USA, per esempio, la spesa per la cura della salute ha superato il 17% del PIL, mentre in Italia spendiamo circa il 9.3% del PIL, di cui circa il 7.1% di fondi pubblici, ben al di sotto della media OCSE tra i più bassi livelli dell'EU-15. L’Italia avrebbe quindi l’opportunità di spendere non solo meglio ma anche un pò di più, investendo ad esempio in prevenzione, ricerca e nelle fondamentali infrastrutture/ ammodernamento tecnologico, in particolare nell’area “Information and Communication Technology” (ICT). Mentre investimenti in prevenzione offrono la possibilità di generare risparmi tre volte superiori ai costi futuri delle malattie prevenute, le Terapie Avanzate offrono l’opportunità di sviluppare strategie terapeutiche efficaci. L’obiettivo centrale è quello di prolungare la spettanza di vita sana, in assenza delle malattie croniche degenerative, che sono oggi associate non solo ad un abbassamento della qualità di vita, ma anche a un aumento spesso insostenibile dei costi economici ad esse riferiti”.

“Il diabete – ha proseguito l’esperto - in particolare è responsabile del 10-15% della spesa sanitaria e mentre per il diabete di tipo 1 (autoimmune) bisogna intensificare la ricerca per una cura definitiva, nel diabete di tipo 2 è importante programmare interventi strategici per la prevenzione che potrebbe considerevolmente diminuire l'impatto sociale ed economico di questa patologia mediante educazione e interventi preventivi fin dall'età della scuola dell'obbligo, a partire dalla nutrizione e stile di vita. Si tratta tuttavia di strategie integrate complesse che richiedono un impegno coordinato a tutti i livelli, dalla scuola alla famiglia, dall'industria alimentare alla distribuzione dei pasti nelle mense, dai comuni ai piani strategici nazionali. In questa direzione il piano sulla malattia diabetica rilasciato recentemente dal Ministero della Salute Italiano rappresenta un primo passo importante, anche se andrebbero definiti meglio gli interventi concreti per promuovere la ricerca di una cura definitiva all'interno dell'obiettivo 3 del piano strategico, piuttosto che rimedi palliativi a una patologia in aumento epidemico. E' comunque incoraggiante che si accenni alla promozione dell'attività di ricerca sui diabete per incrementare le conoscenze sui fattori di ri¬schio, le cause e la cura del diabete, con particolare riferimento al miglioramento del coordinamento delle attività di ricerca italiane sui diabete attraverso la col¬laborazione interdisciplinare e la creazione di infrastrutture comuni atte ad agevolare l'impe¬gno italiano a favore della ricerca sui diabete”.

“La ricerca per la cura delle forme più gravi di diabete (tipo 1 - autoimmune) dove le cellule produttrici di insulina vengono selettivamente distrutte per un malfunzionamento del sistema immune del paziente stesso, potranno beneficiare in maniera significativa della recente rivoluzione biotecnologica, che ha aperto nuovi orizzonti nel campo delle terapie biologiche molecolari, dell’ingegneria tissutale, della terapia genica, delle terapie cellulari. In questa direzione – ha detto Ricordi -  le Terapie Avanzate e la medicina rigenerativa potrebbero rappresentare anche per il diabete la prossima grande rivoluzione tecnologica, dopo quelle legate allo sviluppo del software, delle comunicazioni e dell’energia rinnovabile. Protocolli di rigenerazione e riparazione tissutale sono già stati sperimentati in clinica mediante l’uso di cellule progenitrici espanse in vitro, di cellule staminali mesenchimali, come ad esempio quelle di origine placentare o derivate dal tessuto adiposo. E’ di queste settimane, per es., l’annuncio che un team del Regenerative Medicine Institute di Galway in Irlanda ha dimostrato come l’impiego di cellule staminali mesenchimali favorisca la guarigione delle ulcere diabetiche nei mammiferi. Tali protocolli sono tuttora in fase di sperimentazione pre-clinica per la possibile differenziazione in vitro di cellule produttrici di insulina che potrebbero venir utilizzate a scopi terapeutici. I trapianti di cellule produttrici di insulina (trapianti di isole pancreatiche) per il trattamento delle forme più gravi di diabete di tipo 1 sono ormai arrivati alla soglia della registrazione FDA negli USA e sono già stati approvati in Canada, Inghilterra e Svizzera. Centri italiani impegnati in questa direzione che afferiscono alla Diabetes Research Institute (DRI) Federation (www.diabetesresearch.org) e The Cure Alliance (www.thecurealliance.org) includono il San Raffaele e l’Ospedale Niguarda a Milano, l’ISMETT di Palermo, il San Raffaele Pisana di Roma e il Sant’Orsola – Università di Bologna. Nuovi protocolli di induzione di tolleranza immunitaria concentrano ora gli sforzi anche sulla possibilità di correggere patologie autoimmuni come il diabete di tipo 1 e di effettuare trapianti d’organo, tessuti e cellule senza dover ricorrere all’uso cronico di farmaci immunosoppressori. Collaborazioni di centri accademici della DRI Federation/The Cure Alliance con l’Italia stanno permettendo lo sviluppo di nuove Terapie Avanzate nel campo del diabete, delle malattie infiammatorie e nelle malattie autoimmuni.
Tuttavia – ha sottolineato -  a fronte di grandi opportunità innovative nel campo delle Terapie Avanzate e della medicina rigenerativa, esistono oggi gravi impedimenti allo sviluppo di nuove cure, imposti da una sempre crescente complessità regolamentare e dai costi e tempi di sviluppo ad essa associati, che sono sempre più insostenibili non solo da realtà accademiche, ma anche da parte di piccole e medie industrie farmaceutiche e biotecnologiche. Purtroppo questa situazione costituisce oggi anche un deterrente agli investimenti nel settore ed una delle sfide maggiori che la comunità scientifica, industriale e regolamentare dovranno affrontare e risolvere assieme. La sicurezza del paziente nel rispetto delle line guida regolamentari deve rimanere centrale, ma la riduzione del rischio non può rappresentare l’unico elemento determinante. Andrebbero attentamente valutati anche i costi associati al rallentamento dello sviluppo di cure, e non mi riferisco soltanto a quelli economici, ma anche a quelli legati alla mortalità e alla morbidità che incidono su tutti, ogni anno durante il quale lo sviluppo di soluzioni terapeutiche è rallentato”.

Articoli correlati



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

Multichannel Project Partner

logo fablab

La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni