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Monaco di Baviera, Germania  – Il Lupus eritematoso sistemico, o semplicemente lupus, è una malattia autoimmune: il sistema immunitario attacca per errore dei tessuti perfettamente sani. Colpisce 5 milioni di persone del mondo, molti dei quali vedono seriamente ridotta la loro qualità di vita. Ci sono terapie efficaci nel fermarne la progressione? Al momento no, ma le cose stanno per cambiare. Sviluppato dalla immunologa francese Sylviane Muller (64 anni) presso il Centro nazionale della ricerca scientifica, il nuovo farmaco – che dovrebbe entrare in commercio nel 2018 – è stato annunciato come la parola fine per il lupus. Questa terapia colpisce le cause cellulari della malattia senza gli effetti collaterali negativi finora associati ai farmaci oggi in uso.

Per questo Sylviane Muller è stata inserita fra i finalisti dell’European Inventor Award 2017 nella categoria Ricerca. I vincitori della 12ª edizione del premio saranno annunciati nel corso di una cerimonia che si terrà a Venezia il 15 giugno.
“La scoperta di Sylviane Muller è una rivoluzione nel trattamento di una malattia finora incurabile che colpisce la qualità di vita di milioni di persone. Per la prima volta le persone con lupus eritematoso sistemico hanno la speranza di una terapia specifica che ne ferma la progressione”, ha detto il presidente dello European Patent Office, Benoît Battistelli, annunciando i finalisti dello European Inventor Award 2017, “inoltre la start-up co-fondata da Sylviane Muller per portare sul mercato il suo brevetto offre una superba illustrazione del potenziale economico delle invenzioni brevettate”.

Sylviane Muller è giunta alla sua scoperta nel 2001 analizzando le cause del lupus a livello cellulare nel suo laboratorio presso l'Istituto di biologia molecolare e cellulare a Strasburgo. “A quel tempo non stavamo esattamente cercando di sviluppare una terapia; volevamo solo trovare un modo per diagnosticare il lupus. Abbiamo scoperto che uno specifico peptide (una corta catena di aminoacidi) rallentava enormemente o sviluppo della malattia”, racconta la scienziata. Un elemento comune nella genesi delle varie forme di lupus eritematoso è la presenza di linfociti CD T-4. Sylviane Muller e i suoi collaboratori hanno scoperto un modo per difendere le cellule dai T-4, “Certi peptidi reagiscono con le cellule dei pazienti con lupus rendendole immuni all'attacco”, spiega.

Il brevetto risolve un annoso problema della terapia delle malattie autoimmuni. Il lupus si manifesta quando il sistema immunitario, che ha il compito di difendere il corpo da minacce esterne, attacca tessuti e processi sani del suo stesso corpo. Le terapie attualmente usate sopprimono interamente il sistema immunitario, il che apre le porta a infezioni. Anche la terapia con gli steroidi, non essendo specifica, porta significativi effetti collaterali se utilizzata per lungo tempo. Il peptide sintetico, cuore dell'invenzione della Muller, chiamato P140, invece di agire come immunosoppressore, agisce come immunomodulatore modificando la risposta immunitaria che porta al lupus ma lasciando intatto il resto del sistema immunitario.

La prevalenza del lupus eritematoso varia da 40 a 70 persone per ogni 100 mila. Nel 90% dei casi sono donne, soprattutto fra i 15 e i 45 anni. La malattia è complessa anche da diagnosticare. I sintomi sono dolore alle giunture, perdita di capelli e arrossamenti cutanei che possono manifestarsi a fasi alterne e variare da paziente a paziente. Gli esperti stimano che oltre il 60% delle persone con lupus non ricevano terapie adeguate e questo causa ulteriori sofferenze. Se non è trattato, il lupus può rovinare la funzionalità del cuore, delle ossa, del sangue, di polmoni e reni. Nell’80-90% dei casi avere il lupus non riduce la speranza di vita ma a volte scatena estese infezioni che riducono la longevità.

L'invenzione di Muller promette di avere un importante impatto sulle persone con lupus nel mondo. Il meccanismo di azione e stato provato su ampie popolazioni di pazienti e questo potrebbe ridurre il costo rispetto a terapie che vanno realizzate su misura per ogni persona.
Dopo aver richiesto il brevetto principale nel 2001, Muller ha co-fondato due società per portarlo nella pratica clinica: Neosystem (poi chiamata Polypeptide France) nel 1986 e ImmuPharma nel 2002. “Ottenere un brevetto è molto importante perché senza di esso non è possibile farsi apprezzare e riscuotere l'interesse di una Casa farmaceutica o di una grande azienda”, spiega Sylviane Muller.

Il farmaco sarà commercializzato da ImmuPharma con il nome Lupuzor e, in questa attività, il co-fondatore e presidente Robert Zimmer, ha giocato un ruolo importante. Lupuzor che dovrebbe essere disponibile nel 2018 negli Usa e in cinque paesi europei, è stato salutato come un salto di qualità nel mercato globale dei farmaci.
ImmuPharma stima che le vendite annuali di Lupuzor possano raggiungere i 940 milioni di euro. Del resto gli analisti stimano che nel 2025, nei soli sette maggiori mercati mondiali, si spenderanno 3 miliardi di euro per curare il lupus.


Inoltre, il meccanismo che sta dietro l’invenzione dell’immunologa francese può essere utilizzato per produrre terapie specifiche per altre malattie, autoimmuni e non.
Avendo studiato il lupus per oltre 30 anni, la Muller è considerata una autorità internazionale sulle malattie autoimmuni. Il suo nome figura in due dozzine di brevetti (16 dei quali presso lo European Patent Office) e su 330 pubblicazioni.
Dopo il dottorato in Scienze a Strasburgo ha lavorato come ricercatrice al Max-Planck Institute for Immunobiology a Friburgo, in Germania. Oggi è Direttore di ricerca al Centro nazionale della ricerca scientifica e guida 50 ricercatori al laboratorio di immunologia e chimica terapeutica dell'Istituto di biologia molecolare e cellulare di Strasburgo che dirige dal 2001.

Muller attribuisce il successo del suo laboratorio all'aver affiancato le migliori menti in diversi campi: dalla medicina alla fisiologia, dalla biochimica alla chimica computazionale. La formula sembra funzionare e le scoperte della Muller hanno ottenuto diversi riconoscimenti: il premio Apollo-B di Roche nel 2007, la medaglia d'argento del CNRS nel 2010, la CNRS Innovation Medal nel 2015 e, lo scorso anno, il Grand Prix Léon Velluz istituito dalla Accademia delle scienze francese.
Muller continua a preferire il lavoro in laboratorio a quello di manager in azienda: “io penso che ciascuno debba rimanere dove è più forte e io ho deciso di restare a far ricerca in laboratorio”, dice.



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