Il percorso era iniziato a gennaio, grazie a un lavoro multidisciplinare coordinato dal Brotzu
Il primo paziente con talassemia major sottoposto in Sardegna a terapia genica è stato recentemente dimesso in buone condizioni e, nell'ultimo mese, non ha avuto necessità di trasfusioni. Gli esami mostrano inoltre un progressivo incremento dell'emoglobina totale e dell'emoglobina fetale prodotta grazie alle cellule staminali geneticamente modificate.
Il paziente, selezionato sulla base delle caratteristiche genetiche e cliniche dalla Struttura di Microcitemia e Anemie rare dell'Ospedale Microcitemico, è stato sottoposto nel mese di gennaio al prelievo delle cellule staminali ematopoietiche presso il Centro Trasfusionale dell'Ospedale San Michele. Le cellule sono state quindi inviate per la modifica genetica e, una volta rientrate all'ARNAS G. Brotzu, criopreservate presso la criobanca dell'Ospedale Businco dal Laboratorio Specialistico di Ematologia.
Nel mese di giugno il paziente è stato ricoverato presso il Centro Trapianti di Midollo Osseo del Businco, dove ha ricevuto le proprie cellule staminali geneticamente modificate. Dopo il periodo di degenza è stato dimesso in buone condizioni.
“È un risultato straordinario per la nostra sanità e, soprattutto, per le persone che convivono con la talassemia. Un traguardo che dimostra come anche in Sardegna sia possibile garantire l’accesso alle terapie più avanzate e trasformare l’innovazione scientifica in nuove possibilità di cura”, dichiara la presidente della Regione Sardegna e assessora ad interim della Sanità, Alessandra Todde.
“La Sardegna conosce il peso della talassemia più di altri territori. Per questo - aggiunge la Presidente - abbiamo combattuto affinché la nostra regione potesse accedere, per la prima volta, al Fondo nazionale per i farmaci innovativi e ne difenderemo ad ogni costo la dotazione destinata alla Sardegna. Abbiamo inoltre scelto di investire direttamente sull’innovazione, affiancando risorse regionali a quelle nazionali, perché l’accesso alle cure deve essere determinato dalle condizioni cliniche delle persone”.
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