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Si tratta di nusinersen, molecola appartenente alla classe degli oligonucleotidi antisenso. In due studi di Fase III, i pazienti trattati con il farmaco hanno raggiunto alcuni importanti traguardi motori. Nei neonati, la sopravvivenza è aumentata del 47%

Cambridge (U.S.A.) – La Commissione Europea ha rilasciato giovedì scorso l'autorizzazione all'immissione in commercio per il farmaco nusinersen (nome commerciale Spinraza®), destinato al trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 5q. L'annuncio è dell'azienda farmaceutica Biogen.

La SMA 5q è la forma più comune della malattia e rappresenta il 95% circa di tutti i casi di SMA. Spinraza è il primo trattamento approvato nell'Unione Europea per la SMA, una delle principali cause genetiche di morte nei neonati, caratterizzata da una debolezza muscolare progressiva e debilitante. Il farmaco è stato esaminato nell'ambito del programma di valutazione accelerata dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), che ha lo scopo di velocizzare il processo di revisione di una terapia potenzialmente destinata a pazienti con esigenze mediche insoddisfatte.

“Oggi ci uniamo agli individui e alle famiglie affette da SMA in tutta Europa per celebrare l'approvazione di Spinraza. Sulla base del solido profilo di efficacia e sicurezza dimostrato negli studi clinici, riteniamo che il farmaco avrà un impatto significativo sui neonati, i bambini e gli adulti che vivono con questa malattia devastante”, ha dichiarato Michel Vounatsos, amministratore delegato di Biogen. “Come parte della nostra missione per migliorare la vita di coloro che sono affetti da SMA, rimaniamo fermi nel nostro impegno a lavorare con professionisti sanitari, gruppi di sostegno e agenzie governative, per garantire che le persone in grado di trarre vantaggio da Spinraza ottengano l'accesso a questo importante trattamento il più rapidamente possibile”.

L'approvazione di Spinraza si basa principalmente sui risultati di due studi cardine, multicentrici e controllati, che includono i dati finali del trial ENDEAR (SMA a esordio neonatale) e dell'analisi ad interim del trial CHERISH (SMA a insorgenza infantile o adolescenziale). Entrambi gli studi hanno dimostrato l'efficacia clinicamente significativa e il favorevole profilo rischio-beneficio del farmaco. L'approvazione è stata supportata anche da dati open-label in individui pre-sintomatici e sintomatici con SMA di tipo 1, 2 e 3, o con probabilità di sviluppare la malattia.

Nello studio ENDEAR, una percentuale maggiore di pazienti, statisticamente significativa, ha raggiunto una risposta motoria prestabilita nel gruppo Spinraza (51%) rispetto al gruppo di controllo con trattamento simulato (0%). Alcuni bambini del gruppo Spinraza hanno raggiunto importanti traguardi motori, tra cui il controllo completo della testa, la capacità di rotolare, sedersi e stare in piedi. Inoltre, i bambini trattati hanno dimostrato una riduzione del 47% nel rischio di morte o di ventilazione permanente.

Nell'analisi ad interim dello studio CHERISH si è verificato un miglioramento clinicamente e statisticamente significativo della funzione motoria nei bambini con SMA a insorgenza infantile o adolescenziale (a rischio di sviluppare il tipo 2 o il tipo 3) trattati con Spinraza rispetto ai bambini non trattati. I miglioramenti sono stati misurati con la scala Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE), uno strumento affidabile e convalidato, appositamente progettato per valutare la funzione motoria nei bambini con SMA. In base ai dati raccolti, è stata registrata una differenza di trattamento di 5,9 punti nella variazione media, dal basale al mese 15, nel punteggio HFMSE. I dati di fine studio, apparsi coerenti con quelli ricavati dall'analisi ad interim, sono stati presentati lo scorso aprile a Boston, al meeting annuale dell'American Academy of Neurology.

I risultati clinici generali supportano l'efficacia e la sicurezza di Spinraza in una vasta gamma di individui con SMA, mostrando miglioramenti significativi nello sviluppo motorio e nella riduzione del rischio di morte nei neonati”, ha affermato il prof. Jan Kirschner, del Medical Center University di Friburgo, Germania. “Questi progressi senza precedenti portano nuova speranza a una comunità di pazienti che finora non disponeva di trattamenti approvati per contrastare la perdita di funzione motoria nel tempo. Con Spinraza stiamo vedendo miglioramenti motori che non erano mai stati rilevati nel corso naturale della malattia”.

Spinraza è un farmaco che deve essere somministrato mediante iniezione intratecale, che rilascia la terapia direttamente nel liquido cerebrospinale intorno al midollo spinale, dove i neuroni motori degenerano negli individui con SMA a causa di insufficienti livelli della proteina SMN (Survival Motor Neuron).

Spinraza ha dimostrato un favorevole profilo rischio-beneficio. Trombocitopenia, tossicità renale e anomalie della coagulazione, compresa la trombocitopenia acuta grave, sono state osservate dopo somministrazione per via sottocutanea o endovenosa di altri oligonucleotidi antisenso (ASO). Esiste il rischio di reazioni avverse correlate alla procedura di puntura lombare (ad esempio mal di testa, mal di schiena e vomito).

La tempistica della disponibilità di Spinraza nell'Unione Europea varierà da Paese a Paese, a seconda del rimborso locale e dei percorsi di accesso. Biogen sta lavorando con i sistemi sanitari e le agenzie governative di tutta l'UE per assicurare l'accesso dei pazienti al farmaco.

Nel 2016, in risposta all'urgente necessità di trattamento per i più gravi pazienti con SMA, Biogen ha sponsorizzato uno dei più grandi Programmi di Accesso Esteso (EAP), pre-approvazione e gratuiti, per una malattia rara. Grazie all'EAP, più di 350 soggetti ammissibili con SMA neonatale (a rischio di sviluppare il tipo 1) hanno iniziato e portato avanti il trattamento con Spinraza in 17 Paesi europei, inclusa l'Italia (Clicca qui per maggiori informazioni).

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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