Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare Tante novità per l' @AsMacrodattilia , a cominciare dal nome: “Associazione Italiana Macrodattilia e PROS Onlus” Federica Borgini: “Ci dedicheremo a tutto lo spettro di queste patologie, accomunate da mutazioni somatiche nello stesso gene”. bit.ly/2RKm6Jy
About 5 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Uno straordinario intervento, il primo di questo tipo in Europa. Un bronco 3D impiantato al @bambinogesu restituisce il respiro a un bimbo di 5 anni. #3DBioprinting bit.ly/2PbkNS1
About 7 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare 16 milioni di euro per la ricerca. L’unione di forze tra Equiter e @Telethonitalia ha dato vita a due innovative start-up in ambito biomedico. @Tigem_Telethon bit.ly/34envdQ
About 10 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Sembrava una comune influenza, ma dopo qualche mese e ripetute visite mediche, si è rivelata essere la #malattiapolmonare da micobatteri non tubercolari #NTM La storia di Francesco bit.ly/2t2Z85S
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare A Milano il più importante congresso internazionale sulla #Porfiria Francesca Granata, biologa affetta da protoporfiria eritropoietica e membro dell’ #IPPN , è intervenuta evidenziando il fondamentale ruolo del ‘paziente esperto’. bit.ly/35e3Lbx @IPPN_Education #ICPP pic.twitter.com/Mceybu6RYm
1 day ago.

Famiglie SMA ha avviato una raccolta fondi per supportarne la distribuzione

Entro un mese, la società Biogen metterà gratuitamente a disposizione di circa duecento bambini con atrofia muscolare spinale (SMA) il farmaco nusinersen (ex IONIS SMNRx o ISIS SMNRx), un nuovo trattamento che ha già dimostrato promettenti risultati di sicurezza ed efficacia e che le varie agenzie di regolamentazione stanno attualmente valutando per l'approvazione. In base al decreto sull'uso compassionevole, i destinatari di questo programma di accesso allargato sono i pazienti con SMA1, la forma più grave di atrofia muscolare spinale.

Al momento sono cinque i centri clinici italiani che erogheranno il farmaco: il Gemelli a Roma, il Gaslini a Genova, il Centro NEMO di Messina e quello di Milano e il Bambin Gesù di Roma. La terapia si somministra tramite iniezione intratecale, secondo un protocollo che prevede tre infusioni nel primo mese e poi una ogni quattro mesi. Allo stato attuale, ognuno dei cinque centri designati è in grado di accogliere quattro o cinque bambini al mese.

Al fine di rendere informate tutte le famiglie potenzialmente interessate, verranno contattati tutti i centri clinici e verranno sfruttati il registro dei pazienti, le reti associative e i media disponibili. Un apposito comitato che soprassiederà alla gestione della procedura è stato predisposto dall'associazione Famiglie SMA, e sarà quest'ultimo a definire i criteri di priorità e la destinazione ai vari centri dei singoli bambini. È composto da clinici, esperti della patologia e rappresentanti di famiglie, pazienti e associazioni (a questi ultimi spetterà il compito di supervisionare le procedure).

In questa prima fase è innanzitutto necessario comporre un elenco di pazienti con SMA1, per lo più neonati e bambini, che sia più completo possibile. Successivamente, il comitato analizzerà la lista, stabilendo le priorità di accesso al farmaco di mese in mese. Nuovi inserimenti possono avvenire in ogni momento. Per rispettare le norme sulla privacy è obbligatorio che le famiglie dei pazienti interessati inviino un'e-mail a Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo., chiedendo di essere contattate dal comitato.

Fino all'8 ottobre è in corso la campagna nazionale di raccolta fondi dell'associazione Famiglie SMA, che sta ottenendo una larga eco grazie all'efficace spot di Checco Zalone, e che è legata al progetto SMArt (Servizio Multidisciplinare di Accoglienza Radicato nel Territorio) un'iniziativa dedicata a migliorare l’assistenza dei pazienti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA). In modo particolare, il denaro raccolto servirà a supportare la distribuzione del farmaco dal punto di vista logistico, provvedendo a quanto necessario per gli spostamenti delle famiglie e per il potenziamento dei centri clinici. Per questo è fondamentale contribuire alla campagna, continuando ad inviare SMS al numero 45599.

Per informazioni:
E-mail: Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.

Articoli correlati



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

Multichannel Project Partner

logo fablab

La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni