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Milano – Ocrelizumab, una nuova soluzione terapeutica per il trattamento della sclerosi multipla, è ora disponibile in Italia a carico del SSN: la molecola ha infatti ricevuto l’approvazione di AIFA per la rimborsabilità in fascia H ed è erogabile solo in ambito ospedaliero, come pubblicato in Gazzetta Ufficiale. L’utilizzo in Italia di ocrelizumab è oggi possibile grazie a un lungo percorso di studi e di sperimentazioni, che ne hanno dimostrato il potenziale terapeutico, e a una serie di approvazioni da parte delle autorità regolatorie in ambito sanitario: da ultima, l'autorizzazione del farmaco in Europa.

In Italia sono quasi 118.000 le persone con sclerosi multipla e ogni anno si registrano 3.400 nuove diagnosi, quasi una ogni tre ore, che nella maggior parte dei casi colpiscono giovani tra i 20 e i 40 anni con una frequenza oltre due volte superiore nelle donne. La patologia può manifestarsi in diverse forme, principalmente quella a ricadute e remissioni e quella progressiva, rispettivamente nell’85% e nel 15% dei casi. Essa implica complicazioni fisiche che nell’80% dei casi portano a forme anche gravi di disabilità, che impattano in maniera rilevante sulla vita e sulla quotidianità delle persone colpite da sclerosi multipla: una persona su 2 evidenzia che i sintomi le hanno impedito di svolgere il lavoro per cui era qualificata o che avrebbe voluto svolgere, un paziente su 3 dichiara di essere stato costretto a lasciare il lavoro a causa della patologia, uno su 5 ha difficoltà a integrarsi e a vivere nella società.

I dati sull'efficacia e sulla sicurezza a lungo termine di ocrelizumab sono coerenti con il suo profilo beneficio-rischio favorevole sia per la sclerosi multipla recidivante (SMR) che per la forma primariamente progressiva (SMPP); ocrelizumab viene così a costituire la prima soluzione terapeutica che, coniugando all’elevata efficacia un profilo di sicurezza favorevole, può essere impiegata, con importanti benefici, fin dalle fasi precoci della patologia. Da un’analisi condotta sul periodo di estensione in aperto degli studi, inoltre, è emerso che quattro anni di trattamento continuo con ocrelizumab hanno comportato nella SM recidivante una riduzione sostenuta dell’attività di malattia sottostante. Tale riduzione è stata osservata anche nei pazienti che sono stati trattati con ocrelizumab per due anni, a seguito di un precedente trattamento di due anni con interferone. Nelle persone con sclerosi multipla primariamente progressiva, ocrelizumab può ritardare di sette anni l’insorgenza della necessità di impiegare la sedia a rotelle. Due nuovi studi di Fase IIIb su ocrelizumab nella SMPP utilizzeranno, inoltre, nuovi endpoint per valutare la funzione dell'arto superiore e la progressione della disabilità.

“Si tratta di una vera rivoluzione copernicana: questo è un giorno che resterà nella storia della sclerosi multipla”, spiega Giancarlo Comi, Direttore del Dipartimento di Neurologia e dell’Istituto di Neurologia Sperimentale (INSPE), Università “Vita-Salute San Raffaele” IRCCS Ospedale San Raffaele, Milano. “Ocrelizumab ha la peculiarità unica di attaccare un tipo specifico di linfociti B, ovvero quelli che esprimono il recettore CD20. È noto che queste cellule svolgono un ruolo chiave nell’aggressione che il sistema immunitario scatena contro le cellule nervose e la guaina mielinica che le ricopre, causa dei sintomi che si associano alla sclerosi multipla. I dati ottenuti nell’ambito degli studi registrativi hanno dimostrato l’elevata potenza del farmaco, la cui efficacia è risultata superiore a quella dell’interferone b-1a ad alte dosi, il trattamento più frequente per le forme di malattia in ricaduta e remissione, nel ridurre l’attività clinica e sub-clinica di malattia. Ocrelizumab, grazie al suo profilo peculiare di efficacia e sicurezza, viene a colmare importanti bisogni insoddisfatti nella gestione delle forme recidivanti della sclerosi multipla e nello stesso tempo costituisce il primo ed unico trattamento per le forme primariamente progressive.”

“Spesso il medico si trova ancora oggi a dover effettuare una scelta tra efficacia e sicurezza del trattamento, poiché i farmaci potenti rischiano di essere poco sicuri. Questo ritarda lo switch verso terapie ad alta efficacia e promuove invece l’utilizzo di terapie subottimali”, spiega Carlo Pozzilli, Professore Ordinario di Neurologia presso l’Università degli Studi di Roma “Sapienza" e Direttore del centro sclerosi multipla dell'Ospedale Sant'Andrea di Roma. “Il profilo di sicurezza favorevole di ocrelizumab ne consente l’utilizzo fin dalle fasi precoci della malattia, soprattutto nelle forme recidivanti, di maggiore impatto e ancora prive di una soluzione terapeutica in grado di coniugare efficacia e sicurezza. Questo farmaco inoltre viene somministrato per infusione endovenosa ogni sei mesi e non prevede la conduzione di analisi di routine tra i dosaggi. Questi aspetti ne confermano la sua grande semplicità di impiego: è un passo avanti straordinario rispetto agli approcci orali quotidiani e alle infusioni a cadenza mensile attualmente disponibili. Alla luce di queste caratteristiche, credo che ocrelizumab apporti un importante cambiamento per le persone con sclerosi multipla, sia per il rallentamento della progressione della patologia sia per un miglioramento della loro qualità di vita in generale."

La disponibilità di ocrelizumab in regime di rimborsabilità rappresenta un ulteriore passo in avanti e un importante riconoscimento delle autorità regolatorie che consentirà a migliaia di persone con sclerosi multipla di beneficiare di questo trattamento innovativo”, spiega Francesco Patti, Professore Associato di Neurologia presso Università di Catania, Responsabile Centro Sclerosi Multipla Policlinico "G. Rodolico" dell'Azienda Ospedaliera-Universitaria Policlinico V. Emanuele e Responsabile del Gruppo di Studio Sclerosi Multipla della Società Italiana di Neurologia (SIN). “La sostenibilità di ocrelizumab è il frutto di un percorso condiviso da tutti gli attori coinvolti e di un forte commitment per rendere immediatamente utilizzabile da tutte le persone con sclerosi multipla una terapia che determina benefici concreti. È imprescindibile, però, che si cerchi di garantire sin da subito e a tutti i pazienti un accesso al farmaco senza disparità tra le varie Regioni: nell’ottenimento di questo obiettivo, saranno proprio i decisori regionali a giocare un ruolo centrale.”

La disponibilità in Italia di ocrelizumab viene a costituire una risposta concreta per molte persone con sclerosi multipla e una soluzione terapeutica efficace sia per le forme recidivanti della patologia che, per la prima volta, per le forme primariamente progressive. Roche continuerà il suo impegno nei confronti delle persone con SM avviando, nel corso del 2018, due nuovi studi globali di Fase IIIb che valuteranno con nuovi endpoint l'efficacia di ocrelizumab in un numero elevato di persone con diverse forme di SM progressiva, tra cui le forme più avanzate di SMPP e lo spettro completo della SM progressiva (sclerosi multipla primariamente progressiva - SMPP, e sclerosi multipla secondariamente progressiva - SMSP).

“L’impegno di Roche ha consentito di rendere disponibile anche in Italia questa nuova soluzione terapeutica che costituirà, coniugando l’elevata efficacia al profilo di sicurezza favorevole, una vera svolta nel trattamento della sclerosi multipla”, dichiara Maurizio de Cicco, Presidente e Amministratore Delegato di Roche Italia. “Ad ocrelizumab, rimborsato in Italia dopo soli 9 mesi dall’approvazione europea, è stata di recente riconosciuta la forte innovatività da una prestigiosa giuria di farmacologi, con il conferimento del Prix Galien Italia 2018 per la categoria "farmaci biologici". Siamo davvero orgogliosi di poter introdurre in Italia un trattamento che sarà un’arma importante per tante persone che conducono quotidianamente la propria personale battaglia contro la sclerosi multipla, anche per chi ad oggi non aveva a disposizione una cura riconosciuta dalle autorità regolatorie”.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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