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Si tratta del primo e unico farmaco modificante la malattia approvato per i cittadini europei affetti da sclerosi multipla primariamente progressiva in fase iniziale

Monza - Roche ha annunciato in data odierna che la Commissione Europea (CE) ha accordato l’autorizzazione all’immissione in commercio di ocrelizumab per il trattamento di pazienti con forme recidivanti attive di sclerosi multipla, definite da caratteristiche cliniche o radiologiche, nonché di pazienti affetti da sclerosi multipla primariamente progressiva in fase iniziale e con caratteristiche radiologiche tipiche di attività infiammatoria. In Europa, la sclerosi multipla colpisce indicativamente 700.000 persone, delle quali circa 96.000 presentano la forma primariamente progressiva, altamente disabilitante.

La sclerosi multipla (SM) è una malattia cronica che colpisce circa 2,3 milioni di persone in tutto il mondo e per la quale attualmente non esiste una cura. La SM insorge quando il sistema immunitario aggredisce in modo anomalo la guaina mielinica del midollo spinale e del nervo ottico, provocando infiammazione. Il conseguente danno nervoso può causare molteplici sintomi, tra cui debolezza muscolare, affaticamento e problemi di vista, determinando, in ultima istanza, possibile disabilità. Un obiettivo importante nel trattamento della sclerosi multipla è quello di ridurre il prima possibile l’attività della malattia per rallentare la velocità di progressione della disabilità.

Alla diagnosi, la maggior parte dei soggetti affetti da SM manifesta una forma recidivante o una primariamente progressiva.
La sclerosi multipla recidivante (SMR) comprende la sclerosi multipla recidivante remittente (SMRR), la forma più comune di malattia (circa l'85% dei casi di SM), caratterizzata da fasi in cui si manifestano nuovi episodi, con segni o sintomi (ricadute), o da un peggioramento, entrambi seguiti da periodi di recupero.
La sclerosi multipla primariamente progressiva (SMPP) è una forma debilitante della malattia che si presenta in circa il 15% dei casi di SM. E' caratterizzata da un costante peggioramento dei sintomi, generalmente senza periodi distinti di remissione e successiva ricaduta. Nella SMPP, la disabilità si accumula due volte più velocemente rispetto alla SMR.

Ocrelizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato, progettato per colpire in maniera selettiva i linfociti B CD20+, un tipo specifico di cellule immunitarie considerate tra le principali responsabili del danno alla mielina, e all’assone della cellula nervosa, che si osserva nella sclerosi multipla.
Ocrelizumab viene somministrato per infusione endovenosa ogni sei mesi e non prevede la conduzione di analisi di routine tra i dosaggi. La prima somministrazione viene effettuata con due infusioni da 300 mg a due settimane di distanza l’una dall’altra. Le successive somministrazioni avvengono con infusione singola da 600 mg.

L’approvazione di ocrelizumab nell’UE si basa sui dati ricavati da tre studi di Fase III del programma sperimentale ORCHESTRA, i quali hanno soddisfatto l’endpoint primario e quasi tutti i principali endpoint secondari.

Dai dati ottenuti in due studi identici di Fase III su forme recidivanti di SM (OPERA I e OPERA II) è emerso che ocrelizumab ha dimostrato un’efficacia superiore, con l’80% circa dei pazienti libero da recidive e una progressione della malattia significativamente più lenta rispetto a interferone beta-1a ad alte dosi, nell’arco del periodo di trattamento controllato di due anni. Ocrelizumab ha inoltre determinato un aumento significativo delle possibilità dei pazienti di non presentare nessuna evidenza di attività di malattia (NEDA) pari al 64% nello studio OPERA I e all’89% nello studio OPERA II rispetto a interferone beta-1a ad alte dosi (p < 0,0001 e p < 0,0001).

In uno studio separato di Fase III sulla SMPP (ORATORIO), ocrelizumab è stato il primo e unico trattamento a rallentare la progressione della disabilità in misura significativa e a ridurre i segni dell’attività di malattia a livello cerebrale (lesioni alla risonanza magnetica) rispetto al placebo, con un follow-up mediano di tre anni. Le probabilità dei pazienti trattati con ocrelizumab di manifestare progressione della disabilità per tre e sei mesi si sono rivelate rispettivamente inferiori del 24 e del 25% (p = 0,0321 e p = 0,0365). Rispetto al placebo, ocrelizumab ha inoltre rallentato in misura significativa, del 29,4%, la progressione della compromissione della deambulazione valutata mediante il test del cammino Timed 25-Foot Walk (p = 0,0404).

Gli effetti indesiderati più comuni associati a ocrelizumab in tutti gli studi di Fase III sono stati reazioni all’infusione e infezioni delle alte vie respiratorie, perlopiù di intensità da lieve a moderata.

L’approvazione odierna di ocrelizumab nell’Unione Europea rappresenta una notizia straordinaria. Questo farmaco potrebbe costituire una vera e propria svolta nella concezione e nel trattamento attuale della sclerosi multipla”, ha affermato Gavin Giovannoni, Professore di neurologia presso Barts and The London School of Medicine and Dentistry, Queen Mary University of London. “Prima di ocrelizumab, le persone affette da sclerosi multipla primariamente progressiva, che spesso devono affidarsi a un bastone o a una sedia a rotelle, lasciano il lavoro o sono assistiti da altre persone, non disponevano di un trattamento approvato che rallentasse la progressione della malattia. Di frequente, le persone con forme recidivanti di SM sono costrette a scendere a difficili compromessi tra sicurezza e maggiore efficacia. Ocrelizumab viene somministrato ogni sei mesi e non prevede monitoraggi onerosi. Auspichiamo che ciò consentirà ai pazienti di vivere la propria vita senza pensare al trattamento tutti i giorni od ogni settimana”.

“Per i cittadini europei che convivono con la sclerosi multipla, l’approvazione odierna di ocrelizumab da parte della Commissione Europea rappresenta un grosso passo avanti nel trattamento della malattia”, ha dichiarato Sandra Horning, MD, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche.

L’uso di ocrelizumab è stato approvato in vari Paesi in Nord America, Sud America, Medio Oriente ed Europa orientale, nonché in Australia e Svizzera. Ad oggi, sono state trattate con ocrelizumab circa 30.000 persone.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

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