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Se approvato, il farmaco diverrebbe la prima e unica terapia orale modificante la malattia indicata in Europa per bambini e adolescenti

Basilea (SVIZZERA) – Novartis ha annunciato oggi che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Madicinali (EMA) ha raccomandato l’approvazione di fingolimod (Gilenya®) per il trattamento di bambini e adolescenti dai 10 ai 17 anni con forme recidivanti-remittenti di sclerosi multipla (SMRR); il farmaco, se approvato, si prevede che diventerà la prima terapia orale modificante la malattia indicata per questi pazienti. La sclerosi multipla (SM) è una malattia cronica del sistema nervoso centrale che compromette il normale funzionamento del cervello, del nervo ottico e del midollo spinale, mediante infiammazione e perdita di tessuto.

Rispetto agli adulti, la popolazione di pazienti pediatrici sperimenta da due a tre volte più recidive, che sono spesso accompagnate da una prognosi più grave e da una disabilità più precoce rispetto alla SM con insorgenza in età adulta. Se sarà approvato, fingolimod affronterà l’urgente bisogno insoddisfatto di questi giovani pazienti. Questa autorizzazione alla commercializzazione estenderebbe la fascia di età dei pazienti idonei a fingolimod, uno dei trattamenti per la SM maggiormente prescritti in tutto il mondo, che prima, in Europa, era approvato solo per gli adulti con SMRR a partire dai 18 anni di età.

“La vita dei bambini – dallo sport alla scuola, fino alle relazioni sociali e familiari – viene impattata in modo estremamente significativo dall’esordio precoce della SM. Dobbiamo affrontare l’urgente necessità di trattamenti nuovi ed efficaci e, con fingolimod, potremmo ora disporre di un’opzione che può fare una differenza sostanziale per i pazienti pediatrici”, ha affermato Paul Hudson, Chief Executive Officer, Novartis Pharmaceuticals. “Questo parere positivo del CHMP è una testimonianza del nostro incessante impegno nel reinventare la cura della SM in tutte le fasce d’età. Siamo davvero entusiasti di avere fatto un passo in avanti verso la possibilità di rendere disponibile questo essenziale trattamento ai giovani pazienti con SM di tutta Europa”.

“L’odierna opinione positiva del CHMP rappresenta un fondamentale passo avanti per i bambini e gli adolescenti colpiti dalla SM”, ha dichiarato Pedro Carrascal, Presidente della European Multiple Sclerosis Platform. “I giovani pazienti europei e le loro famiglie, che da tempo sperano in un’efficace terapia modificante la malattia, potrebbero presto avere a disposizione una nuova opzione terapeutica per alleviare l’impatto devastante di questa patologia”.

L’opinione positiva del CHMP si basa su PARADIGMS, un studio clinico sulla SM – il primo del suo genere – specificamente progettato per i bambini e gli adolescenti dai 10 ai 17 anni. I risultati dello studio di Fase III, in doppio cieco, randomizzato e multicentrico, su fingolimod in confronto a interferone beta-1a, dimostrano che, rispetto a questo farmaco, fingolimod ha ridotto in modo significativo (82%) il tasso di recidiva annualizzato e ha ritardato il tempo alla prima recidiva. Inoltre, ha anche ridotto in modo significativo (53%) sia il numero di lesioni T2 (nuove o ampliatesi di recente) fino a 24 mesi, sia il tasso annualizzato di perdita di volume cerebrale (40%). I dati completi dello studio PARADIGMS sono stati recentemente pubblicati su The New England Journal of Medicine.

La Commissione Europea esaminerà il parere del CHMP e dovrebbe emettere la sua decisione finale entro tre mesi. La decisione sarà applicabile a tutti i 28 Stati Membri dell’Unione Europea, più Islanda, Norvegia e Liechtenstein. Lo scorso 11 maggio, fingolimod ha ricevuto l’approvazione della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per il trattamento di bambini e adolescenti con SM a partire dai 10 anni.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

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