Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare Ritardo di sette anni della progressione della malattia per le persone con #sclerosimultipla primariamente progressiva (SMPP) e mantenimento di un basso numero di lesioni per le persone affette da sclerosi multipla recidivante. I nuovi dati sulla terapia: bit.ly/2yzmKl8 pic.twitter.com/kW4cAwry6T
About 21 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Francesco Cucuzza, consigliere #FedEmo , ha conosciuto i due mondi dell' #emofilia : quello precedente all'avvento dei nuovi farmaci e quello attuale, in cui i millennials “possono condurre una vita paragonabile ai giovani non emofilici”. #Haemodol bit.ly/2lo7G0h pic.twitter.com/VfrOgwyuhN
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Il dolore si può trattare correttamente e addirittura prevenire. Proprio per questo nasce il progetto #Haemodol , una nuova alleanza tra esperti: bit.ly/2MJR2EA Più del 50% dei pazienti con #emofilia convive col dolore cronico. Tutti i numeri in questa #infografica pic.twitter.com/yRmUlKIlsj
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Proprietà terapeutiche della #cannabis : @WHO avvia il percorso di revisione. Lo annuncia l' @ass_coscioni , presente alla sessione dedicata a Ginevra. bit.ly/2tgyxQ3 pic.twitter.com/Ag9and5rE2
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #Generationnow , cambiamento e evoluzione dei medici millennials nell’era dell’integrated care. Domani a Milano la presentazione del progetto ideato e sviluppato da @havaslifeitaly con il partner @IpsosItalia e realizzato con il supporto di @SanofiIT . bit.ly/2HYK7E3 pic.twitter.com/ycfXjVvF4V
1 day ago.

Novartis ha annunciato nei giorni scorsi che la US Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Gilenya (fingolimod) per il trattamento di bambini e adolescenti, dai 10 fino ai 18 anni, con forme recidivanti di sclerosi multipla (SMR), che diventa così la prima terapia modificante la malattia indicata per questi pazienti. Questa approvazione estende la fascia di età per fingolimod, che in precedenza era stato approvato per pazienti con SMR a partire dai 18 anni. Nel dicembre 2017 la FDA aveva concesso a fingolimod la designazione di Breakthrough Therapy (“terapia fortemente innovativa”) per l’indicazione pediatrica.

“Ora disponiamo finalmente di un trattamento approvato dalla FDA per bambini e adolescenti con SM recidivante”, ha dichiarato la dottoressa Brenda Banwell, direttrice della divisione di neurologia presso il Children’s Hospital di Philadelphia e co-ricercatore responsabile dello studio registrativo che ha supportato l’approvazione per l’indicazione pediatrica. “Le recidive ripetute sono più comuni nei giovani con SM rispetto agli adulti: si tratta pertanto di una notizia incoraggiante per i giovani pazienti e per le loro famiglie”.

“Da quando – nella sua veste di prima terapia orale modificante la malattia – ha rivoluzionato il trattamento della SM recidivante, fingolimod è diventato un pilastro del trattamento dei pazienti adulti”, ha affermato Paul Hudson, CEO di Novartis Pharmaceuticals. “L’annuncio odierno è il risultato del nostro approccio pionieristico alla malattia, e siamo lieti che il nostro continuo impegno a migliorare le cure e l’assistenza di tutte le persone affette da SM abbia reso disponibile un’opzione terapeutica attesa a lungo e specificamente approvata per i pazienti più giovani”.

L’approvazione di fingolimod nella popolazione pediatrica è stata supportata da PARADIGMS, uno studio multicentrico di sicurezza ed efficacia di Fase III, randomizzato, in doppio cieco, condotto con fingolimod vs interferone beta-1a e progettato specificamente per i bambini e gli adolescenti con SMRR. L’endpoint primario ha dimostrato che fingolimod ha ridotto il tasso di recidive (annualizzato) dell’82% (p <0,001) per un periodo fino a due anni rispetto alle iniezioni intramuscolari di interferone beta-1a nei bambini e negli adolescenti (a partire dai 10 anni) con SM recidivante. Il profilo di sicurezza di fingolimod in questo studio è stato generalmente coerente con quello osservato negli studi clinici condotti in precedenza negli adulti.

PARADIGMS (NCT01892722) è uno studio di Fase III, randomizzato e multicentrico, di durata flessibile (fino a due anni), condotto in doppio cieco per valutare la sicurezza e l’efficacia di fingolimod orale rispetto a interferone beta-1a nei bambini e negli adolescenti con diagnosi confermata di sclerosi multipla (SM); lo studio sarà seguito da una fase di estensione in aperto di cinque anni. Lo studio ha arruolato 215 bambini e adolescenti con SM di età compresa tra 10 e 17 anni, con un punteggio della Expanded Disability Status Scale (EDSS) tra 0 e 5.5. I pazienti sono stati randomizzati a ricevere fingolimod per via orale (0,5 mg o 0,25 mg, a seconda del peso corporeo) una volta al giorno, oppure interferone beta-1a per via intramuscolare una volta alla settimana.

L’endpoint primario dello studio era la frequenza delle recidive nei pazienti trattati fino a 24 mesi (tasso di recidive annualizzato). Gli endpoint secondari hanno incluso il numero di lesioni T2 nuove o di nuovo allargamento e quello di lesioni T1 rilevate attraverso mezzo di contrasto, nonché le proprietà farmacocinetiche e di sicurezza di fingolimod, tutti parametri misurati nel corso dell’intero periodo di trattamento. Lo studio di Fase III PARADIGMS è stato condotto presso 87 siti in più di 26 Paesi ed è stato progettato in collaborazione con la US Food and Drug Administration, l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e l’International Pediatric Multiple Sclerosis Study Group.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Amedeo Cencelli, 59 - 00177 Roma | Piva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni