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Milano – A fine maggio 2017, i ricercatori e i medici dell’Ospedale San Raffaele hanno avviato il primo studio clinico al mondo per il trattamento della sclerosi multipla progressiva con infusione di cellule staminali neurali (clicca qui per approfondire la notizia). Mentre lo studio, finalizzato a valutare la sola sicurezza del trattamento, procede senza complicazioni (il primo gruppo di 3 pazienti è già stato trapiantato), i ricercatori dell’Unità di Neuroimmunologia del San Raffaele svelano in laboratorio l’ingrediente chiave alla base dell’efficacia delle staminali del cervello.

Secondo il lavoro, pubblicato sulla prestigiosa rivista The Journal of Clinical Investigation e coordinato dal professor Gianvito Martino (capo dell’Unità di Neuroimmunologia, nonché direttore scientifico dell’istituto), le cellule, una volta infuse, riducono l’infiammazione nel cervello dovuta alla malattia attraverso il rilascio di una proteina poco conosciuta, il TGF-beta2, che è appunto in grado di interferire con l’attivazione aberrante del sistema immunitario tipica della malattia.

L’efficacia del trapianto di cellule staminali neurali nei topi affetti da EAE, il modello sperimentale di sclerosi multipla, è nota da tempo. La scoperta, frutto del lavoro del gruppo di Gianvito Martino dei primi anni 2000, è arrivata quest’anno al banco di prova sull’uomo, con l’avvio presso l’Ospedale San Raffaele del primo studio clinico per testare la sicurezza dell’infusione delle staminali del cervello (STEMS) in pazienti con sclerosi multipla progressiva. La strategia adottata dalle cellule staminali per combattere l’infiammazione del sistema nervoso è però ancora poco chiara: comprenderla può migliorare il loro utilizzo e, potenzialmente, aprire la strada a nuove terapie.

Lo studio appena pubblicato individua la proteina TGF-beta2 rilasciata dalle staminali, capace di modificare il comportamento di alcune cellule del sistema immunitario da pro- ad anti-infiammatorio. La trasformazione indotta in queste cellule è fondamentale, perché nella sclerosi multipla sono loro ad attivare i linfociti T, diretti responsabili del danno cerebrale. In sostanza, tramite TGF-beta2, le cellule staminali interferiscono nella catena di comando che porta all’aggressione del tessuto nervoso.

“L’azione delle cellule staminali è indotta dai segnali rilasciati dal tessuto danneggiato in cui vengono trapiantate ed è dovuta al rilascio di varie molecole tra cui quella da noi identificata: le staminali sono paragonabili a cavalli di Troia che rilasciano le giuste molecole nella giusta quantità a seconda di dove si trovano e del tipo di danno che devono affrontare”, spiega Gianvito Martino. “Nello studio dimostriamo tuttavia che TGF-beta2 ha un ruolo fondamentale e necessario: senza di lei tutta l’azione terapeutica sarebbe certo indebolita”.

La ricerca è stata svolta con il sostegno della Fondazione Italiana Sclerosi Multipla (FISM), dall’associazione Amici del Centro Sclerosi Multipla (ACeSM) Onlus dell’Ospedale San Raffaele, da BMW Italia e dalla Fondazione Cariplo, che hanno seguito lo sviluppo della terapia STEMS fin dal principio. Conclude Martino: “Mentre stiamo verificando la sicurezza della terapia con cellule staminali nelle persone con sclerosi multipla, dobbiamo nondimeno continuare lo studio in laboratorio per poter sfruttare al meglio il loro potenziale curativo”.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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