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Uno studio di Fase III mostra i benefici del farmaco rispetto al trattamento convenzionale con fosfato e vitamina D attiva

Novato (USA), Tokyo (GIAPPONE) e Londra (REGNO UNITO) – Lo studio clinico di Fase III sull'impiego di burosumab (Crysvita®) nel rachitismo ipofosfatemico legato all'X (o ipofosfatemia legata all'X, XLH) ha raggiunto il suo endpoint primario, dimostrando come, dopo 40 settimane di trattamento, il nuovo farmaco sia superiore alla terapia convenzionale per la XLH nell'indurre un miglioramento del rachitismo nei bambini colpiti da questa rara malattia scheletrica ereditaria. Il farmaco burosumab è stato recentemente approvato per il trattamento della XLH sia in Europa che negli Stati Uniti.

Burosumab è un anticorpo monoclonale IgG1 ricombinante completamente umano diretto contro l'ormone FGF23. La molecola è stata scoperta da Kyowa Hakko Kirin. Ultragenyx ha partecipato allo sviluppo clinico del farmaco e detiene i diritti di commercializzazione di burosumab negli Stati Uniti. Nel resto del mondo, i diritti di vendita del farmaco spettano a Kyowa Kirin International, una sussidiaria interamente controllata da Kyowa Hakko Kirin.

Lo studio clinico di Fase III su burosumab si è svolto in Europa, Canada, Australia, Giappone, Corea e Stati Uniti, coinvolgendo 61 pazienti con XLH di età compresa tra 1 e 12 anni. L'obiettivo della sperimentazione era di confrontare l'efficacia e la sicurezza di burosumab con la terapia orale convenzionale per la XLH, a base di fosfato e vitamina D attiva. L'endpoint primario dello studio era il cambiamento del rachitismo dopo 40 settimane di trattamento, valutato, in cieco, da tre radiologi pediatrici indipendenti attraverso la scala di punteggio RGI-C (scala d'impressione radiografica globale di cambiamento). Gli endpoint secondari dello studio includevano analisi di farmacodinamica e ulteriori valutazioni del rachitismo (mediante la scala RGI-C e il sistema di punteggio Thacher Rickets Severity Scoring), oltre alla misurazione dei cambiamenti nella velocità di crescita, nell'altezza e nella capacità di deambulazione dei pazienti, e all'accertamento dei risultati riferiti dai pazienti stessi in merito a dolore, affaticamento, funzionalità fisica e sicurezza del trattamento.

Prima dell'arruolamento nello studio, tutti i partecipanti hanno ricevuto la terapia convenzionale per la XLH per un periodo medio di circa 4 anni. I pazienti randomizzati nel gruppo di trattamento con burosumab hanno ricevuto una dose iniziale di 0,8 mg/kg, somministrata per via sottocutanea ogni 2 settimane, con un aumento di dosaggio fino a 1,2 mg/kg eseguito in cinque soggetti. I pazienti nel gruppo sottoposto a terapia convenzionale hanno ricevuto il regime standard locale basato su linee guida, con ottimizzazione continua del trattamento da parte del medico di ciascun paziente.

Risultati relativi al rachitismo

Lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario, dimostrando che burosumab è stato in grado di migliorare significativamente il rachitismo nei pazienti con XLH rispetto alla terapia convenzionale. Inoltre, la sostanziale guarigione del rachitismo (RGI-C ≥ +2,0) è stata rilevata nel 72% dei soggetti trattati con burosumab, rispetto al 6% dei pazienti sottoposti a terapia convenzionale.

La misurazione della gravità del rachitismo, attraverso il sistema di punteggio Thacher Rickets Severity Scoring, rivela che i pazienti trattati con burosumab hanno mostrato un miglioramento del rachitismo di 2,8 volte maggiore rispetto ai quelli che hanno ricevuto la terapia convenzionale.

Altri risultati dello studio

All'inizio dello studio, tutti i partecipanti avevano livelli medi di fosforo serico e livelli medi di riassorbimento renale di fosfato al di sotto dei limiti inferiori della norma. Nel gruppo dei pazienti trattati con burosumab, entrambi i livelli medi sono rientrati nel range di normalità, dall'inizio del trattamento fino alla settimana 40, mentre nel gruppo della terapia convenzionale sono rimasti al di sotto dei limiti inferiori della norma.

Dopo 40 settimane di trattamento, burosumab ha indotto anche un significativo miglioramento dei livelli medi di fosfatasi alcalina rispetto alla terapia convenzionale. Inoltre, i pazienti trattati con burosumab hanno mostrato, sempre rispetto alla terapia convenzionale, un miglioramento maggiore, sebbene non statisticamente significativo, nella crescita e nel test del cammino in 6 minuti.

Dati di sicurezza e tollerabilità

Il profilo di sicurezza di burosumab è apparso generalmente coerente con quello osservato in altre sperimentazioni del farmaco condotte su pazienti pediatrici con XLH. Nello studio di Fase III non si sono verificati decessi o interruzioni del trattamento. Tre eventi avversi gravi sono stati riportati nel gruppo burosumab e uno nel gruppo sottoposto a terapia convenzionale, ma nessuno di questi è stato considerato correlabile al trattamento. Il 45% dei soggetti trattati con burosumab ha mostrato reazioni nel sito di iniezione, nessuna delle quali si è rivelata grave. In entrambi i gruppi di pazienti non si sono verificati cambiamenti clinicamente significativi sia nei livelli serici medi di calcio e di ormone paratiroideo intatto, sia nei risultati degli esami ultrasonografici renali effettuati prima e dopo il trattamento.

"I risultati di questo importante studio controllato dimostrano quanto sia rilevante indirizzare la terapia per la XLH verso il processo patologico della perdita renale di fosfato", ha dichiarato il prof. Erik Imel, della Indiana University School of Medicine, ricercatore capo della sperimentazione. "Mentre la terapia standard non è in grado di intervenire sulla perdita renale di fosfato, burosumab agisce correggendo questo meccanismo allo scopo di migliorare i livelli serici di fosforo. Questa differenza è chiaramente importante per i risultati, come dimostrato in questo studio. Confrontando i pazienti trattati con burosumab con quelli sottoposti a terapia convenzionale, siamo finalmente in grado di dimostrare i benefici del nuovo farmaco in rapporto a parametri relativi al fosforo serico, al metabolismo osseo e ai miglioramenti scheletrici". I risultati completi dello studio di Fase III su burosumab saranno presentati in una delle prossime conferenze mediche.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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