Più difficile la situazione per i Paesi in condizione di austerità, che chiedono di abbassare i costi per essere resi accessibili a tutti i malati

Una notizia riportata l'8 Aprile scorso su Bloomberg.it pone l'attenzione su un importante cambiamento di politica-sanitaria che coinvolge attualmente i Paesi Europei. I medicinali per il trattamento delle malattie rare attirano l’attenzione delle case farmaceutiche che ambiscono ad entrare in un mercato esclusivo. Infatti, se da un parte la ricerca medica e lo sviluppo sul mercato dei farmaci orfani sono finanziariamente svantaggiosi per le aziende farmaceutiche, la legge prevede per tali compagnie una serie di riduzioni fiscali e regime di monopolio per un periodo esteso sino a 7 anni dopo l'immissione in commercio.

Ciò al fine di stimolare le aziende a investire più fondi per la ricerca. Tra i farmaci orfani sviluppati dopo l'introduzione di questa legge, vanno ricordati quelli per il trattamento del glioma, del mieloma multiplo, della fibrosi cistica e della fenilchetonuria. Più di 70 terapie per le malattie rare sono state approvate in Europa dal 2000, quando la Commissione Europea ha introdotto incentivi finanziari per incoraggiare il loro sviluppo. Tali misure hanno seguito una legislazione simile negli Stati Uniti, dove più di 400 di tali prodotti sono stati approvati negli ultimi 30 anni, secondo la Food and Drug Administration.

Ora il panorama sta cambiando. Alcuni Paesi avanzano la richiesta di abbassare i costi di tali medicinali, che sono talmente alti da non essere accessibili a tutti i malati. Quest'anno, ad esempio, i Paesi Bassi hanno chiesto tagli nei prezzi delle terapie di sostituzione enzimatica e tra i prodotti interessati c’è il farmaco Myozyme (Sanofi). Altro esempio è quello dell’Irlanda che ha ottenuto una riduzione significativa del costo del medicinale Kalydeco (Vertex Pharmaceuticals Inc.) per il trattamento della fibrosi cistica. Cosi come è accaduto per altri farmaci (per il diabete e le malattie cardiovascolari), i governi europei (in austerità) stanno applicando la stessa pressione ai cosiddetti farmaci orfani. Questa operazione sta mettendo i freni su un settore farmaceutico da 86 miliardi di dollari e gli Stati Uniti dovrebbero essere i prossimi ad aderire al taglio dei prezzi di questi farmaci.

"Il prezzo dei medicinali orfani è sottoposto a grande dibattito", ha detto Yann Le Cam, l'amministratore delegato di Eurordis, un gruppo con sede a Parigi che rappresenta i pazienti con malattie rare. "Abbiamo visto che i paesi che in passato permettevano un buon accesso ai medicinali orfani ora mettono in discussione la prosecuzione del rimborso."

Queste le parole di Mary Dunkle, vice presidente delle comunicazioni per la National Organization for Rare Disorders, un gruppo di pazienti-advocacy con sede a Danbury, nel Connecticut: "La scienza delle malattie rare sta avanzando molto rapidamente e noi vogliamo vedere questi risultati tradotti in trattamenti per le persone malate che attualmente non possono essere curate in alcun modo. Capiamo anche che, in questo momento, ci sono forze economiche al lavoro e vorremo vedere i prezzi stabiliti e mantenuti ad un livello sostenibile, in modo che tutti coloro che ne hanno bisogno possano beneficiarne."

Attualmente esistono, dunque, molti dibattiti tra le case farmaceutiche, gli Stati e le associazioni di pazienti affetti da malattie rare e in questo panorama attuale la Commissione europea, composta da 13 paesi  tra cui Francia, Italia, Spagna e Svezia, sta  valutando un piano per identificare i criteri necessari per stabilire il valore dei vari farmaci orfani. Secondo il piano, il valore sarebbe ponderato con criteri quali la rarità della malattia, la disponibilità di trattamenti alternativi, l'efficacia del farmaco, il tasso di risposta all'uso e il grado di certezza terapeutica.

Questo nuovo orientamento politico-sanitario concorda con gli ultimi risultati ottenuti nell'incontro di Eurordis con il Parlamento Europeo in occasione della Giornata delle Malattie Rare 2013, in cui è stata concordata l'abrogazione della direttiva Transperancy che ha l'obiettivo di garantire ai pazienti un accesso equo ai farmaci orfani.