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La vita straordinaria di John Crowley, presidente di Amicus Therapeutics: i due figli, affetti da malattia di Pompe, secondo i medici non avrebbero superato i due anni. Ora Patrick ne ha 18 e Megan 20: la ragazza è stata ospite del Presidente Trump nel suo primo discorso al Congresso

CRANBURY (U.S.A.) – "Non aspettare un miracolo. Fanne uno": così recita lo slogan di lancio del film “Misure straordinarie”, che racconta la vita di John Crowley, presidente e amministratore delegato della casa farmaceutica Amicus Therapeutics. E lui, che proprio oggi ha compiuto 50 anni, un miracolo l'ha fatto: ha creato dal nulla un'azienda in grado di sviluppare un farmaco che potesse salvare la vita dei suoi due figli, affetti da una malattia rara e gravissima.

Fino a dieci anni fa i bambini nati con la malattia di Pompe non superavano i primi due anni di vita. Megan e Patrick, invece, hanno 20 e 18 anni, e la ragazza, studentessa del secondo anno all'Università di Notre Dame, è stata ospite del Presidente Trump in occasione del suo primo discorso a una sessione congiunta del Congresso, lo scorso 28 febbraio, Giornata delle Malattie Rare.

Crowley, di origini italiane e irlandesi, cresce nel New Jersey: il padre, ufficiale di polizia, muore in un incidente in servizio quando John aveva otto anni; la madre lavorava come segretaria e cameriera. Il suo percorso accademico è fulminante: prima di compiere trent'anni ha già collezionato una laurea in Affari Esteri alla Georgetown University, una in Giurisprudenza all'Università di Notre Dame e un Master in Business Administration presso la Harvard Business School; nello stesso periodo lavora prima per uno studio legale e poi per una società di consulenza. Per due anni frequenta anche l'Accademia Navale degli Stati Uniti di Annapolis, per completare più tardi la sua formazione militare diventando ufficiale dell'intelligence nella Riserva della Marina.

A 23 anni sposa Aileen, e dal matrimonio nascono tre figli, ma la vita della famiglia Crowley viene sconvolta da una notizia terribile: due di loro, Megan e Patrick, sono affetti da glicogenosi di tipo II, detta anche malattia di Pompe. Una patologia neuromuscolare rara, cronica e debilitante, spesso mortale, che colpisce circa 10.000 persone nel mondo e 300 in Italia.

Il disturbo, che appartiene alla famiglia delle malattie da accumulo lisosomiale, è caratterizzato dal mancato smaltimento del glicogeno, la riserva energetica dei muscoli, che si accumula e danneggia il cuore, i muscoli di gambe e braccia e quelli della respirazione. I bambini colpiti dalla malattia sono caratterizzati da ipotonia muscolare e ingrossamento del cuore: la morte, in genere, sopraggiunge entro il primo anno di vita per insufficienza cardiaca. I malati che superano i due anni sono invece costretti in sedia a rotelle e, nei casi più gravi, devono usare un supporto meccanico per respirare.

Ma John Crowley non si lascia vincere dalla disperazione: lascia il suo lavoro precedente e ne trova subito un altro, nella compagnia farmaceutica Bristol-Myers Squibb. In questo modo può dedicarsi alla ricerca e raccogliere fondi per la patologia. Ma i progressi della scienza sono troppo lenti, e i suoi figli non possono aspettare: deve fare qualcosa in più. Così, nel 2000, insieme al ricercatore William Canfield, fonda una piccola compagnia farmaceutica, la Novazyme, che ha un unico obiettivo: sviluppare un farmaco per la malattia di Pompe. Dopo un anno l'azienda viene acquisita per 137,5 milioni di dollari dal colosso Genzyme, allora la terza società biotecnologica al mondo, della quale Crowley diventa vice presidente e responsabile del programma di ricerca sulla malattia di Pompe.

La sua missione si realizza nel 2003, quando i figli Megan e Patrick possono finalmente ricevere la terapia di sostituzione enzimatica sviluppata nei laboratori di Genzyme guidati dal padre. Il farmaco, chiamato Lumizyme o Myozyme, viene assunto per via endovenosa due volte la settimana e riesce a ridurre la dimensione del cuore dei bambini e a migliorare la loro forza muscolare.

Crowley, intanto, lascia Genzyme per diventare presidente e amministratore delegato di Orexigen, e l'anno successivo di Amicus. Oggi la compagnia biotech, fondata nel 2002, ha più di 300 dipendenti e sei sedi in Europa, fra cui una a Milano. Oltre che per la malattia di Pompe, si dedica allo sviluppo di farmaci per altre due patologie devastanti: la malattia di Fabry e l'epidermolisi bollosa.

Nonostante una vita così piena di impegni e di emozioni, Crowley ha trovato il tempo di dedicarsi anche alla politica: più volte è stato fatto il suo nome come candidato al Senato nelle fila dei Repubblicani. Nel corso degli anni ha collezionato un gran numero di premi e riconoscimenti per le sue attività nel campo legale e biofarmaceutico, nonché per il suo impegno filantropico.

La storia della sua vita è stata raccontata dalla giornalista premio Pulitzer Geeta Anand nel libro “La cura: come un padre ha raccolto 100 milioni di dollari e si è opposto all'establishment medico nel tentativo di salvare i suoi figli”, dal quale è stato tratto il film “Misure straordinarie”, con Harrison Ford nei panni del suo socio, il dottor William Canfield. Cinquant'anni di dolori e di successi, nella vita di Crowley. E una gioia insperata: poter accarezzare la figlia ventenne, mentre fra gli applausi del Congresso il presidente Trump la definisce “un miracolo”.