Farmaci

Il farmaco è un inibitore della via di segnalazione Ras-ERK, un potenziale bersaglio per trattare alcune encefalopatie genetiche

Londra (REGNO UNITO) e Durham (U.S.A.) – Distrofia miotonica congenita, sindrome di Rett e sindrome di Phelan-McDermid: sono queste le tre patologie sulle quali si sta attualmente concentrando la ricerca della società farmaceutica AMO Pharma. In un recente aggiornamento, l'azienda ha comunicato che, nell'ambito della distrofia miotonica congenita, continua a procedere lo studio cardine di Fase II/III REACH-CDM. Allo stesso tempo la società sta portando avanti anche delle promettenti ricerche al fine di trovare un trattamento per i disturbi a esordio infantile associati al ritardo dello sviluppo neurologico.

Nel 2021, infatti, saranno annunciati i risultati di uno studio di Fase II sul farmaco AMO-01, sviluppato per i pazienti affetti da sindrome di Phelan-McDermid ai quali è stata diagnosticata anche l'epilessia. I dati includeranno approfondimenti sull'efficacia e la sicurezza, compresa la durata del beneficio. Questa ricerca è attualmente in corso presso la Mount Sinai School of Medicine di New York e il Texas Children’s Hospital di Houston. Recentemente il dr. Michael Snape, Chief Scientific Officer di AMO Pharma, ha fornito un aggiornamento su questo programma in alcune interviste pubblicate su Drug Discovery News, Drug Development and Delivery e BioSpace.

Come ha riportato Snape, la via di segnalazione ERK, che si trova nelle cellule di tutto il corpo, è nota per essere disregolata in pazienti con molte forme di tumori solidi. Di conseguenza, questo percorso è stato per molti anni un obiettivo nella ricerca sul cancro. Questo stesso percorso ERK è noto anche per svolgere un ruolo importante nel neurosviluppo e potrebbe essere un potenziale bersaglio per trattare alcune encefalopatie genetiche, una serie di disturbi dello sviluppo rari o ultra-rari frequentemente associati a ritardo dello sviluppo, difficoltà di apprendimento, sintomi dello spettro autistico ed epilessia.

Il farmaco AMO-01 è un inibitore della via Ras-ERK ed è attualmente in fase di sviluppo in uno studio di Fase II che valuterà i potenziali benefici nella sindrome di Phelan-McDermid. “Ci auguriamo che il nostro lavoro identifichi e confermi nuovi approcci della ricerca clinica nell'ambito del sistema nervoso centrale”, ha dichiarato il dr. Michael Snape. “Questi approcci potrebbero trasformare questo settore, portare a una migliore qualità della ricerca e a terapie più mirate, progettate per ridurre il carico di malattia prendendo di mira la biologia sottostante ai disturbi del neurosviluppo”.

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