Pierpaolo Sileri

Le istituzioni e le rappresentanze civiche, ma anche il mondo privato e della ricerca, esprimono parole di grande soddisfazione

Una nuova legge che rappresenta un vero e proprio punto di riferimento normativo per l’intera comunità italiana dei pazienti con malattie rare, che nasce non solo per migliorare la diagnosi e il trattamento di queste patologie e per garantire un’equa e uniforme assistenza alle persone che ne sono affette, ma anche per promuovere la ricerca scientifica di settore e lo sviluppo di farmaci orfani. Questo è ciò che rappresenta il cosiddetto Testo Unico Malattie Rare, che è stato approvato ieri, al Senato, in via definitiva: si tratta di un importante traguardo di civiltà per il nostro Paese, come testimonia l’unanime soddisfazione espressa dai rappresentanti della politica e delle istituzioni, e dai principali esponenti della scienza medica, dell’industria del farmaco e delle associazioni di pazienti.

 La LEGGE 10 novembre 2021, n. 175 è ora pubblicata in Gazzetta Ufficiale.

"L'approvazione del testo non è certo un punto di arrivo ma, al contrario, il dito premuto sullo start del timer per scandire i tempi della definizione e della emanazione dei relativi decreti attuativi, su cui metto il mio personale impegno", ha sottolineato il sottosegretario alla Salute, Pierpaolo Sileri. "Su questo sarà d'aiuto anche il Tavolo tecnico in tema di malattie rare, istituito su mio impulso presso il Ministero della Salute, che ha già individuato le priorità di azione e le possibili proposte di intervento su cui lavorare. Il Testo Unico sulle malattie rare - ricorda Sileri - ha avuto una genesi e uno sviluppo mediamente spedito ed è frutto di una proficua collaborazione interparlamentare, interistituzionale, che ha visto il contributo fattivo e continuo delle parti direttamente interessate, in primis le associazioni dei pazienti, che sono state ascoltate e coinvolte nella definizione di questa legge ".

L’approvazione del Testo Unico è “un segno di grande civiltà, che allinea il nostro Paese agli altri Paesi del mondo; una risposta tangibile della politica ai bisogni più stingenti dei malati rari, che si possono riassumere nella necessità di diagnosi, cura e ricerca”, ha commentato il prof. Bruno Dallapiccola, Direttore Scientifico dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. “I punti più qualificanti del documento appena approvato sono il sostegno alla ricerca, la produzione di farmaci orfani, l’aggiornamento dei Livelli Essenziali di Assistenza (LEA) con test diagnostici innovativi, l’erogazione delle terapie e dei servizi, superando, finalmente, le differenze regionali. Oggi, il 95% delle malattie rare non ha terapie efficaci e oltre l’80% delle patologie rare e ultrarare è geneticamente determinato: per questo motivo poter investire sulla ricerca significa individuare il difetto molecolare alla base di queste malattie e trovare la strada per contrastarlo. I malati rari hanno bisogno di cure innovative e solo con la ricerca saremo in grado di dare risposte tangibili”.

Sul tema della ricerca insiste anche Fondazione Telethon. “Siamo davvero felici che le istituzioni del nostro Paese abbiano voluto lanciare un segnale di interesse concreto per i pazienti e le famiglie che affrontano una malattia genetica rara e per la ricerca a loro dedicata. Proprio a causa della loro rarità, queste patologie tendono a essere trascurate dai finanziamenti pubblici e privati, motivo per il quale esistono realtà come la nostra Fondazione, che aprono strade per aumentare la conoscenza e dare vita a nuove cure”, ha affermato Francesca Pasinelli, Direttore Generale di Fondazione Telethon. “Tutti stiamo vedendo quanto grazie alla ricerca scientifica sia possibile illuminare di speranza la visione del futuro anche in periodi complessi come quello attuale. Per questo è un segno importante che le istituzioni abbiano voluto dare un sostegno a chi, durante una pandemia, è ancora più fragile e vulnerabile. Siamo certi che questo passaggio normativo possa essere foriero di un ulteriore rafforzamento del nostro sistema con il supporto a quelle realtà che ogni giorno si impegnano per dare risposte concrete a chi vive con una malattia genetica rara, contribuendo in generale alla conoscenza e al progresso scientifico”.

 

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Grande entusiasmo viene anche da rappresentanti delle organizzazioni civiche, in primis Cittadinanzattiva: “siamo soddisfatti dell’approvazione del Testo Unico sulle malattie rare, un testo importantissimo che prevede, tra l’altro, l’aggiornamento dell’elenco delle malattie rare, l’istituzione di un fondo economico dedicato ai pazienti e alle loro famiglie e caregiver, il potenziamento degli screening. Si tratta dunque di un importante passo avanti per migliorare il diritto all’accesso alle cure e alla prevenzione da parte dei cittadini”, ha dichiarato Anna Lisa Mandorino, segretaria generale di Cittadinanzattiva. “Ora lavoreremo, insieme alle tante organizzazioni del nostro CnAMC (Coordinamento nazionale Associazioni Malati Cronici e rari) perché quanto previsto sia applicato concretamente ed in maniera uniforme su tutto il territorio nazionale”.

Una ‘legge giusta’: così i membri del Parlamento descrivono, con diverse parole, questo Testo Unico. “Questa è una legge di iniziativa parlamentare a cui lavoriamo da oltre tre anni, approvata con un consenso trasversale e larghissimo delle forze politiche. É una legge importante perché finalmente definiamo in via organica le malattie rare e riconosciamo diritti a tutte le persone che ne sono affette”, ha dichiarato in un video, pubblicato sui suoi canali social, Lisa Noja, capogruppo di Italia Viva in Commissione Affari Sociali alla Camera. “Ora dobbiamo metterci a lavorare per vigilare affinché questa legge abbia gambe solide su cui camminare, a partire dall'approvazione degli atti che sono necessari per implementare le norme ivi contenute, tra cui l'istituzione del Fondo di solidarietà per i malati rari, l'approvazione del secondo Piano Nazionale sulle malattie rare e l'istituzione del Comitato Nazionale per le malattie rare. Questa legge dà una risposta importante ai malati rari, oltre 2 milioni di cittadini e cittadine che ogni giorno devono confrontarsi con un nemico subdolo che entra nelle loro vite, non li abbandona mai e rende difficile la quotidianità loro e delle loro famiglie. Con questa legge diciamo ai cittadini che hanno una malattia rara che di fronte a questo grande sforzo non sono soli, che le istituzioni sono loro vicine; e la cosa bella è che questa risposta l'abbiamo data tutti insieme, in un grande sforzo unitario del Parlamento”.

“Oggi abbiamo dato una speranza di vita migliore a tantissimi bambini, a due milioni di ammalati, alle loro famiglie ed ai caregiver, ma anche agli enti di ricerca ai quali sarà riconosciuto un credito d’imposta sulle spese sostenute”, ha evidenziato Paolo Russo, parlamentare di Forza Italia. “Sono orgoglioso di aver contribuito a scrivere una bella pagina di storia del Parlamento e, soprattutto, di aver presentato, il 23 marzo del 2018, e cioè appena 19 giorni dopo le elezioni, la proposta di legge poi confluita nel Testo Unico che ha ricevuto il definitivo via libera”.

Il Testo Unico sulle malattie rare è “un aiuto concreto ai pazienti e alle loro famiglie e un esempio di buona politica. Ora bisogna attuare le normative in tutte le regioni, mettere a sistema l'esistente, aggiornare il piano per le malattie e rare ogni tre anni”, ha affermato Annamaria Parente, presidente della Commissione Igiene e Sanità di Palazzo Madama. “Il testo è un nuovo inizio: la giustezza di un Servizio Sanitario si misura da come trattiamo le malattie rare”.

L’Italia, finalmente, si dota di uno strumento in grado di dare risposte concrete a migliaia di pazienti e famiglie colpite da malattie genetiche rare”, ha detto Vito De Filippo, componente della Commissione Affari Sociali della Camera. “Sul fronte fondamentale della ricerca, è stato introdotto l’istituzione di un fondo per gli studi preclinici e clinici; inoltre, ogni tre anni, verrà approvato un Piano Nazionale per le malattie rare. Auspico ora una veloce implementazione delle nuove norme per tutte le regioni”.

"Oggi, grazie alla tenacia della senatrice Paola Binetti, relatrice del Testo Unico sulle malattie rare, il nostro Parlamento si è dotato finalmente di una legge di civiltà che restituisce dignità alle persone con malattie rare e ai familiari”, ha spiegato in una nota Lorenzo Cesa, segretario nazionale UDC. “Si conclude oggi, dunque, una lunga battaglia che è stata sostenuta con forza da tutto il partito: adesso occorre però approvare i decreti attuativi".

“L’approvazione del Testo Unico sulle malattie rare in Commissione Igiene e Sanità del Senato è una grandissima soddisfazione”, ha dichiarato Daniela Sbrollini, senatrice e responsabile Cultura di Italia Viva. “Un passo avanti importante per rispondere alle necessità concrete dei malati, rimuovendo finalmente ogni diseguaglianza o discriminazione. La buona politica e il riformismo esistono e mettono fine all’indifferenza del sistema, migliorando la vita dei più fragili e delle loro famiglie”.

“E' una buona notizia che sia stato approvato in Senato, all'unanimità, il disegno di legge sulle malattie rare”, ha commentato su Facebook il Ministro della Salute, Roberto Speranza. “Prevede, tra l'altro, l'aggiornamento dell'elenco delle malattie, il potenziamento delle attività di screening e l'istituzione di un Fondo di solidarietà destinato a pazienti e famiglie. Il Servizio Sanitario Nazionale deve prendersi cura di tutti, anche di chi soffre delle patologie più rare”.

E infine, il plauso viene anche dal mondo farmaceutico, che nella ricerca e produzione di terapie per i malati rari ha un ruolo cruciale. “Con l’approvazione di questa legge, i malati rari sono meno ‘orfani’, e sono tenuti nella giusta considerazione”, ha affermato Massimo Scaccabarozzi, presidente di Farmindustria. “Sono diversi gli aspetti positivi: da un più veloce accesso ai farmaci, a misure che favoriscono la ricerca in Italia per nuove terapie. Un ruolo di primo piano avranno i decreti attuativi - sostiene il leader degli industriali del farmaco - che dovrebbero essere emanati al più presto per rendere operative le norme, superando così le differenze tra le varie Regioni in termini di omogeneità di accesso alle cure, spesso le uniche disponibili per i malati”.

Leggi anche: “Cosa prevede il Testo Unico Malattie Rare? Ecco la sintesi della Legge approvata

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