Il farmaco, prodotto da Santhera è la prima terapia approvata per questa patologia: senza trattamento i pazienti erano destinati alla cecità nel giro di pochi mesi
LIESTAL (SVIZZERA) – I pazienti europei affetti da neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON) hanno finalmente a disposizione un trattamento efficace. L’azienda farmaceutica svizzera Santhera ha infatti annunciato il via libera, da parte della Commissione Europea, alla messa in commercio del farmaco idebenone. Questa molecola rappresenta il primo medicinale approvato per il trattamento della disabilità visiva nei pazienti adolescenti e adulti e sarà disponibile in tutti i 28 Stati membri dell’Unione Europea, in Norvegia, Islanda e Liechtenstein con il nome commerciale di Raxone.
Una speranza in più per i pazienti affetti da questa rara condizione: la LHON è infatti una malattia mitocondriale ereditaria a trasmissione materna che, se non trattata, di solito porta alla rapida, profonda e permanente cecità in soggetti altrimenti sani. Riconosciuta per la prima volta da Von Graefe e Leber circa 150 anni fa, è responsabile dei casi di invalidità visiva per una percentuale che va dallo 0,42 al 2%.
“I nostri dati dimostrano che il trattamento con idebenone può contrastare un’ulteriore perdita di visione e può promuoverne un recupero clinicamente rilevante”, ha detto Thomas Meier, amministratore delegato di Santhera. “L’approvazione europea di Raxone come un trattamento efficace per la LHON e come il primo farmaco approvato per una malattia mitocondriale è una tappa importante per Santhera, in quanto segna la nostra transizione verso una società farmaceutica con un prodotto sul mercato”.
La LHON è una condizione particolarmente devastante: “I malati, che sono altrimenti sani e spesso giovani, diventano bilateralmente ciechi nel giro di pochi mesi, e la maggior parte, se non trattata, rimarrà permanentemente cieca”, ha dichiarato Thomas Klopstock, Professore di Neurologia presso l’Università di Monaco di Baviera e coordinatore della rete tedesca per le malattie mitocondriali mitoNET. “Raxone rappresenta un importante passo avanti nel trattamento della malattia: la sua approvazione spiana la strada ai pazienti con LHON e permetterà loro di essere trattati e di realizzare un miglioramento significativo della loro acuità visiva”.
Raxone è un farmaco orale autorizzato a una dose giornaliera di 900 mg (somministrati in due compresse tre volte al giorno con il cibo). I dati di efficacia provengono principalmente dallo studio in aperto “Expanded Access Program” e dal trial “RHODOS”, randomizzato e controllato con placebo, i quali, insieme, hanno dimostrato che la perdita della vista può essere attenuata o invertita nei pazienti trattati con Raxone.
Nel corso della sperimentazione “RHODOS”, il farmaco è stato studiato su 85 pazienti con LHON, nei quali è stato confrontato con un placebo nell'arco di 24 settimane. La misura principale dell'efficacia era il miglioramento della visione, per lo più in base al numero di lettere che i pazienti sono stati in grado di leggere su una tabella da oculista standard. Alla fine dello studio, pubblicato sulla rivista scientifica Brain, i pazienti trattati con Raxone sono stati in grado di leggere in media da 3 a 6 lettere in più rispetto ai pazienti trattati con placebo.
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