Il progetto della Foundation for the National Institutes of Health vuole identificare i biomarcatori e valutare i risultati clinici per agevolare la diagnosi e lo sviluppo di terapie
Grazie ad un progetto della Foundation for the National Institutes of Health (FNIH) nasce la più grande fonte di dati sulla sclerosi laterale amiotrofica (SLA), che consentirà di accelerare l'identificazione dei biomarcatori e la valutazione dei risultati clinici, con l'obiettivo di arrivare a una diagnosi precoce e allo sviluppo veloce di farmaci per le persone che vivono con la malattia.
Gestita dalla FNIH, la Accelerating Medicines Partnership nella sclerosi laterale amiotrofica (AMP ALS) - così si chiama il progetto - riunisce le risorse e le competenze dell’Istituto Nazionale dei Disordini Neurologici e dell’Ictus (NINDS) a quelle dei National Institutes of Health (NIH), della Food and Drug Administration (FDA), del Critical Path Institute (C-Path) e di altre parti interessate del mondo accademico, aziende di scienze della vita, fondazioni e gruppi incentrati sui pazienti per affrontare le enormi sfide legate alla diagnosi, alla comprensione e al trattamento della malattia. AMP ALS è supportato da un impegno complessivo di circa 60 milioni di dollari.
Il team di ricerca raccoglierà e centralizzerà i dati sulla SLA attuali e futuri in un portale della conoscenza basato su cloud e liberamente accessibile. Avendo accesso a queste risorse collettive e sfruttando i campioni biologici esistenti e i dati clinici, compresi quelli provenienti dalla tecnologia sanitaria digitale, i ricercatori si concentreranno sull’identificazione e la convalida di biomarcatori e bersagli terapeutici specifici della SLA. Affronteranno inoltre la necessità di valutare i risultati clinici nuovi o modificati, compresi i risultati riferiti dai pazienti.
Attualmente il tempo medio per la diagnosi di SLA è di 12 mesi. I biomarcatori sono fondamentali per la diagnosi precoce della malattia, prima che compaiano i sintomi, consentendo possibili interventi e una migliore qualità della vita. Inoltre - sottolineano i promotori - una volta convalidati, i dati aiuteranno a monitorare la progressione della malattia e la risposta dei pazienti al trattamento, miglioreranno la progettazione degli studi clinici e porteranno potenzialmente a trattamenti farmacologici più efficaci e personalizzati.
La SLA è una malattia neurologica degenerativa e fatale, con poche opzioni terapeutiche e al momento nessuna cura. Nessun trattamento disponibile arresta o inverte la progressione della patologia. Coloro che vivono questa esperienza, compresi famiglie, operatori sanitari e persone ad alto rischio genetico di sviluppare la malattia in futuro, stanno collaborando al progetto quinquennale fornendo le loro prospettive: le conoscenze sui bisogni più urgenti delle persone affette da SLA, o a rischio di svilupparla.
AMP ALS aiuterà quindi a definire gli obiettivi diagnostici e terapeutici estremamente necessari e porterà speranza ai pazienti e alle loro famiglie, che si trovano ad affrontare questa difficile malattia.
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