SLA: presto i dati di Fase III sul farmaco TUDCA

Il farmaco è stato sviluppato da Bruschettini Srl, Società di PIAM Farmaceutici, partner industriale del Consorzio Internazionale che ha condotto la sperimentazione

Roma – In occasione della Giornata Mondiale delle Malattie Rare 2024, Bruschettini Srl annuncia che il prossimo mese di giugno, a Stoccolma, verranno presentati i risultati ottenuti a conclusione dello studio clinico di Fase III sul farmaco a base di acido tauroursodesossicolico (TUDCA) con indicazione per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA).

I risultati del farmaco, che ha ottenuto la designazione Orfana da parte della Commissione Europea per il trattamento di questa patologia rara neurodegenerativa, verranno infatti illustrati nel corso del prossimo meeting dell’ENCALS - European Network to Cure ALS, dedicato a Università, Ospedali e Aziende che svolgono attività clinica e di ricerca sulla SLA.

La sclerosi laterale amiotrofica è una rara malattia neurodegenerativa a carattere progressivo che colpisce il sistema nervoso centrale e che interessa i motoneuroni, portando alla riduzione graduale delle capacità di muoversi in autonomia, comunicare, alimentarsi e respirare. In Italia si stimano circa 6.000 pazienti (30.000 in Europa) e la prevalenza è maggiore negli uomini: persone che hanno la stessa diagnosi ma che possono avere forme di malattia molto differenti tra loro, con un’aspettativa di vita che può andare da alcuni mesi a qualche decennio, mediamente 3 anni. Attualmente per la SLA in Europa è disponibile un solo farmaco, il riluzolo, non risolutivo: è evidente, quindi, l’urgente necessità di nuove opzioni terapeutiche in grado di contrastare il decorso di questa grave patologia neurodegenerativa.

Il trial di Fase III sul farmaco TUDCA – sostanza neuroprotettiva – è stato avviato nel 2019 per dimostrare l’efficacia del trattamento, e ha coinvolto 336 pazienti con SLA che sono stati arruolati in 25 centri situati in Italia, Francia, Germania, Olanda, Belgio, Irlanda e nel Regno Unito. Lo studio prevedeva una prima fase di 18 mesi di trattamento, condotta nella modalità “doppio cieco”, in cui i pazienti sono stati randomizzati per ricevere TUDCA o placebo in aggiunta alla terapia standard con riluzolo, a cui seguono altri 18 mesi di sperimentazione “in aperto” per la raccolta di ulteriori dati a lungo termine.

“Condivideremo con il network di Centri Europei che si occupano di sclerosi laterale amiotrofica i risultati di questo studio”, ha precisato Gabriele Nicolini, Direttore Medico di Bruschettini. “Siamo fortemente impegnati nella ricerca di soluzioni che migliorino la qualità di vita, e la prolunghino, dei pazienti affetti da SLA. Dopo anni di ricerca scientifica poter dare una nuova opportunità terapeutica a queste persone sarebbe sicuramente significativo, così come per le loro famiglie, e segnerebbe un passo in avanti per la medicina”.

Seguici sui Social

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Sportello Legale OMaR

Tutti i diritti dei talassemici

Le nostre pubblicazioni

Malattie rare e sibling

30 giorni sanità

Speciale Testo Unico Malattie Rare

Guida alle esenzioni per le malattie rare

Con il contributo non condizionante di

Partner Scientifici

Media Partner


Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni