I pazienti trattati con il farmaco hanno ottenuto una risposta piastrinica duratura rispetto a quelli sottoposti a placebo
Milano - Sono positivi i risultati dello studio di Fase III LUNA 3 che hanno dimostrato la capacità di rilzabrutinib (somministrato in dosaggio da 400 mg due volte al giorno per via orale) di raggiungere l'endpoint primario della sperimentazione, rappresentato dalla risposta piastrinica duratura in pazienti adulti con trombocitopenia immune (ITP) persistente o cronica. Il profilo di sicurezza di rilzabrutinib è risultato coerente con quello riportato in studi precedenti.
Lo studio LUNA 3 ha raggiunto l'endpoint primario dimostrando che una percentuale significativamente maggiore di pazienti trattati con rilzabrutinib ha ottenuta una risposta piastrinica duratura rispetto a quanti trattati con placebo. Questo risultato clinicamente e statisticamente significativo è stato ottenuto in una popolazione di pazienti con ITP primaria refrattaria a precedenti terapie. Complessivamente, i pazienti arruolati nello studio avevano una media di quattro terapie precedenti per la ITP e una conta piastrinica mediana al basale di 15.000/microlitro (i livelli fisiologici di conta piastrinica variano in genere da 150.000 a 450.000/microlitro). I risultati positivi sui principali endpoint secondari sottolineano, inoltre, il potenziale di rilzabrutinib nel fornire benefici clinicamente significativi ai pazienti affetti da ITP persistente e cronica.
La trombocitopenia immune (ITP) è una grave patologia ematologica autoimmune acquisita, caratterizzata dalla distruzione delle piastrine mediata da autoanticorpi e da un'alterata produzione di piastrine, causa di trombocitopenia (ovvero con una conta piastrinica inferiore a 100.000/microlitro) e di un aumento del rischio di episodi emorragici potenzialmente letali (come l'emorragia intracranica). Inoltre, i pazienti con diagnosi di ITP sono spesso affetti da condizioni quali affaticamento e disfunzioni cognitive che limitano la qualità di vita.
Grazie al suo duplice meccanismo d'azione, che riduce la produzione di autoanticorpi patogeni e diminuisce la distruzione piastrinica mediata dai macrofagi, l’inibitore della tirosin chinasi di Bruton rilzabrutinib può potenzialmente fronteggiare i meccanismi di base responsabili di un'ampia gamma di complicazioni dell'ITP.
LUNA 3 è uno studio di Fase III randomizzato e multicentrico che valuta l'efficacia e la sicurezza di rilzabrutinib rispetto al placebo in pazienti adulti e adolescenti affetti da ITP persistente o cronica. I pazienti sono stati trattati con rilzabrutinib 400 mg per via orale due volte al giorno o con placebo per un periodo di trattamento in doppio cieco da 12 a 24 settimane, seguito da un trattamento in aperto di 28 settimane e da un periodo di follow-up di sicurezza o di estensione a lungo termine di 4 settimane. Per il braccio di studio che valuta gli adolescenti il reclutamento dei pazienti è ancora in corso. I risultati dettagliati dello studio di Fase III LUNA 3 saranno presentati nel corso del 2024 in occasione dei principali congressi scientifici.
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