La FDA, la massima autorità in materia di farmaci negli Usa, non ha digerito bene gli studi clinici sul liprotamase, un enzima pancreatico sostitutivo prodotto con tecnica ricombinante e oggetto di studi fin dal 2000. Il farmaco, attualmente prodotto dalla casa farmaceutica americana Lilly, avrebbe dovuto aiutare nel processo digestivo e di assorbimento dei cibi le persone affette da  insufficienza pancreatica esocrina (IPE), di cui sono affetti circa l’85 per cento dei malati di fibrosi cistica ma anche da pacreatite cronica o cancro al pancreas. La settimana scorsa la FDA, infatti,  con 9 voti contrari e soli 3 favorevoli, ha ritenuto che non vi fossero sufficienti prove di efficacia, bloccando l’approvazione e richiedendo così nuovi studi.


Tra le conseguenze delle Fibrosi Cistica ci sono problemi digestivi e di malassorbimento. Una delle cause è che gli enzimi prodotti dal pancreas non riescono a raggiungere l’intestino a causa  dell’eccessiva densità delle secrezioni che dovrebbero trasportarli. Questo rende necessario per la maggior parte dei malati, fin da bambini, una terapie a base di enzimi sostitutivi  che riducono il problema di assorbimento rendendo possibile una crescita normale.
Esistono diversi tipi di enzimi sostitutivo, e la casa farmaceutica americana Lilly ne stava appunto studiando uno nuovo, il liprotamase, un farmaco prodotto con tecnica ricombinante e con una storia lunga e particolare.
A cominciarne lo studio nel 2000 era infatti stata una piccola casa farmaceutica in start up, la Altus, nata dallo sforzo della Cystic Fibrosis Foundation. Per motivi finanziari la casa farmaceutica era passata di mano in mano fino ad arrivare, nel luglio dello scorso anno, nelle mani dell’azienda americana che aveva così acquisito anche il farmaco ancora in fase di approvazione ma che sembrava aver dato buoni risultati agli studi di fase tre, che non sono però bastati per l’approvazione da parte della FDA.
Per leggere la relazione del gruppo di studio della FDA clicca qui.

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