WASHINGTON (U.S.A.) – Alcuni anni fa, l'americana Cystic Fibrosis Foundation ha acquisito una società di biotecnologie con lo scopo di sviluppare farmaci più efficaci. Questa mossa, senza precedenti per un'associazione di pazienti, ha dato i suoi frutti con lo sviluppo di due nuovi farmaci per il trattamento della fibrosi cistica, Orkambi e Kalydeco, i primi a colpire la radice molecolare della malattia.

Le royalties di questi farmaci sono state vendute dalla Fondazione a Royalty Pharma per 3,3 miliardi di dollari, suscitando alcune critiche poiché appariva che la Fondazione volesse trarre profitto sulle spalle dei pazienti, che dovevano farsi carico dei costi elevati del farmaco. Ma la Fondazione ha risposto manifestando la sua volontà di investire nella ricerca il denaro proveniente dalle royalties.

Secondo un articolo pubblicato su Science Magazine, la Fondazione sta attualmente finanziando le attività di un nuovo laboratorio indipendente, CFF Therapeutics Lab, per accelerare la scoperta e lo sviluppo di nuovi medicinali. Questo laboratorio è nato per promuovere terapie per la fibrosi cistica principalmente attraverso la ricerca, e per “generare e condividere strumenti, saggi e composti primari, aumentando le probabilità dei suoi partner di trovare trattamenti”.

Secondo l'articolo “il laboratorio dedica circa il 70% della sua attività alla ricerca originale, mentre il resto è centrato sullo sviluppo di risorse per la comunità scientifica”. Il laboratorio, sorto a Lexington, Massachusetts, esplorerà anche possibili trattamenti utilizzando cellule staminali e strumenti di gene-editing.

Sportello legale

Malattie rare e coronavirus - L'esperto risponde

BufalaVirus: le false notizie su COVID-19

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Seguici sui Social

Invalidità civile e Legge 104, tutti i diritti dei malati rari

Invalidità civile e Legge 104, tutti i diritti dei malati rari

Gli Equilibristi. Come i Rare Sibling vivono le malattie rare

Gli Equilibristi. Come i Rare Sibling vivono le malattie rare

Partner Scientifici



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni