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CRISPR

CRISPR-Cas9 - Immagine esemplificativaTraguardi raggiunti e promesse imminenti per l’editing genomico di nuova generazione

Una buona definizione di 'collage' è quella di un’opera realizzata mediante inserzione di pezzi, citazioni e contesti provenienti da varie altre opere, dello stesso autore o di altri autori. Con la terapia genica si può intervenire grossomodo alla stessa maniera, modificando le funzioni dei geni attraverso inserzioni e delezioni di frammenti di DNA. Naturalmente, per poter fare ciò è necessaria un’estrema conoscenza dei geni e delle loro funzioni.

Negli Stati Uniti, consistenti finanziamenti provenienti da organizzazioni di pazienti con DMD hanno permesso l’avvio di importanti progetti di ricerca preclinica e la creazione di una startup per portare la tecnologia Crispr in fase clinica. Se ne è parlato alla recente Conferenza Annuale di Parent Project Muscular Dystrophy

Sono sempre più numerose le organizzazioni di pazienti affetti da malattie invalidanti e senza cura che vedono nell’editing genomico una strada da percorrere per arrivare ad una soluzione terapeutica. La nuova tecnologia di ingegneria genetica basata sul sistema Crispr, definita anche come la nuova frontiera della terapia genica, agisce sul DNA e ha la potenzialità di correggere, in maniera precisa e definitiva, una o più mutazioni genetiche alla base della patologia. Dalla scoperta, nel 2011, di questa nuova tecnologia di editing genomico ad oggi, sono stati fatti passi da giganti e la ricerca si sta muovendo molto rapidamente dalla più basilare sperimentazione in laboratorio alla possibile applicazione in ambito clinico.

Foto di embrioneL'esperimento di editing genomico, effettuato in embrioni umani con la tecnica CRISPR, sposta i confini scientifici ed etici e apre una speranza alla cura delle malattie monogeniche

Portland (U.S.A.) – Un nuovo esperimento apre uno spiraglio di speranza per la cura delle oltre 10mila malattie provocate dalla mutazione di un solo gene. Il team guidato dal biologo della riproduzione Shoukhrat Mitalipov ha infatti utilizzato l'editing del genoma per correggere un gene che è causa di una condizione cardiaca potenzialmente fatale. Il gruppo, composto da ricercatori statunitensi, cinesi e sudcoreani, ha utilizzato in decine di embrioni umani il sistema di editing genomico CRISPR-Cas9, che consente agli scienziati di apportare precise modifiche genetiche con relativa facilità, per correggere una mutazione che è causa di malattia. Lo studio rappresenta un miglioramento significativo, in quanto a efficacia e accuratezza, rispetto ai tentativi precedenti da parte degli scienziati cinesi che per primi avevano sperimentato la tecnica sull'uomo (clicca qui per approfondimenti).

La nuova tecnologia Crispr ha grandi potenzialità ma presenta una serie di falle che ne limitano l’applicabilità, come il rischio di tagli imprevisti in punti non desiderati del DNA.
Una possibile soluzione arriva dai laboratori italiani del Centro per la Biologia integrata dell’Università di Trento

In questi ultimi anni la tecnologia Crispr-Cas9 sta rivoluzionando l’arte del 'taglia e cuci genetico' e la sua innovatività si può riassumere in quattro semplici aggettivi: veloce, precisa, economica e facile da usare. Non solo, può essere utilizzata su qualunque tipo di cellula: batterica, vegetale, animale e umana, e permette di manipolare il DNA in maniera molto versatile, dalla correzione di una singola lettera del codice genetico alla modifica di più geni contemporaneamente.

Gli esperti delle Accademie Nazionali americane della Medicina e delle Scienze hanno stabilito che l'editing su sperma, ovuli o embrioni “deve essere affrontato con cautela, ma cautela non significa divieto”

Per più di un anno, 22 dei maggiori esperti mondiali di medicina, genetica, bioetica e legge sono stati alle prese con le spinose questioni nate dai rivoluzionari progressi degli scienziati nella loro abilità di modificare il genoma umano. Fra loro, anche un italiano: il prof. Luigi Naldini, direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget). Lo scorso 14 febbraio gli esperti, convocati dalla National Academy of Sciences e dalla National Academy of Medicine, hanno pubblicato la loro relazione.

Naldini (TIGET): “l’applicazione di CRISPR alla linea germinale è il fronte più controverso. Le recenti Raccomandazioni non hanno chiuso le porte, ma è ancora presto e va prima avviato un meccanismo di consenso tra decisori politici e sociali”

L'evoluzione di sempre nuovi processi di sviluppo scientifici e tecnologici mette ogni giorno a disposizione di medici e ricercatori strumenti innovativi con cui combattere malattie fino a qualche tempo fa ritenute incurabili. In particolare, le tecniche di manipolazione del DNA hanno tagliato negli ultimi anni traguardi inauditi grazie a filoni di ricerca come quello sull'ingegnerizzazione delle cellule del sistema immunitario che, così riconvertite, si sono rivelate in grado di attaccare le cellule tumorali garantendo insperati successi sul piano terapeutico.

Benjamin RauchUna proteina inibitrice è in grado di agire come dispositivo di sicurezza, bloccando le applicazioni pericolose o fuori controllo di questa tecnologia ed evitando danni intenzionali o accidentali

SAN FRANCISCO (U.S.A.) – I ricercatori della University of California San Francisco hanno scoperto un modo per “spegnere” il sistema di editing genetico CRISPR-Cas9, tramite delle proteine recentemente identificate che sono prodotte da virus batterici. La tecnica ha il potenziale per migliorare la sicurezza e la precisione di queste applicazioni, sia nella ricerca di base che in quella clinica. Il nuovo studio, pubblicato sulla rivista Cell lo scorso 29 dicembre, è stato condotto da Benjamin Rauch, un ricercatore nel laboratorio del professor Joseph Bondy-Denomy, con altri cinque colleghi del dipartimento di Microbiologia e Immunologia dell'università californiana.



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