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CRISPR

Gli esperti delle Accademie Nazionali americane della Medicina e delle Scienze hanno stabilito che l'editing su sperma, ovuli o embrioni “deve essere affrontato con cautela, ma cautela non significa divieto”

Per più di un anno, 22 dei maggiori esperti mondiali di medicina, genetica, bioetica e legge sono stati alle prese con le spinose questioni nate dai rivoluzionari progressi degli scienziati nella loro abilità di modificare il genoma umano. Fra loro, anche un italiano: il prof. Luigi Naldini, direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget). Lo scorso 14 febbraio gli esperti, convocati dalla National Academy of Sciences e dalla National Academy of Medicine, hanno pubblicato la loro relazione.

Naldini (TIGET): “l’applicazione di CRISPR alla linea germinale è il fronte più controverso. Le recenti Raccomandazioni non hanno chiuso le porte, ma è ancora presto e va prima avviato un meccanismo di consenso tra decisori politici e sociali”

L'evoluzione di sempre nuovi processi di sviluppo scientifici e tecnologici mette ogni giorno a disposizione di medici e ricercatori strumenti innovativi con cui combattere malattie fino a qualche tempo fa ritenute incurabili. In particolare, le tecniche di manipolazione del DNA hanno tagliato negli ultimi anni traguardi inauditi grazie a filoni di ricerca come quello sull'ingegnerizzazione delle cellule del sistema immunitario che, così riconvertite, si sono rivelate in grado di attaccare le cellule tumorali garantendo insperati successi sul piano terapeutico.

Benjamin RauchUna proteina inibitrice è in grado di agire come dispositivo di sicurezza, bloccando le applicazioni pericolose o fuori controllo di questa tecnologia ed evitando danni intenzionali o accidentali

SAN FRANCISCO (U.S.A.) – I ricercatori della University of California San Francisco hanno scoperto un modo per “spegnere” il sistema di editing genetico CRISPR-Cas9, tramite delle proteine recentemente identificate che sono prodotte da virus batterici. La tecnica ha il potenziale per migliorare la sicurezza e la precisione di queste applicazioni, sia nella ricerca di base che in quella clinica. Il nuovo studio, pubblicato sulla rivista Cell lo scorso 29 dicembre, è stato condotto da Benjamin Rauch, un ricercatore nel laboratorio del professor Joseph Bondy-Denomy, con altri cinque colleghi del dipartimento di Microbiologia e Immunologia dell'università californiana.

USA – L'associazione statunitense Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) è da anni in prima linea nella lotta globale contro la distrofia muscolare di Duchenne (DMD), sostenendo attivamente i pazienti colpiti da questa rara malattia progressiva e finanziando i progetti di ricerca più innovativi, nella speranza di poter giungere il prima possibile ad una vera e propria cura definitiva. Proprio in questi giorni, PPMD ha avviato una nuova raccolta fondi che ha il principale obiettivo di supportare una serie di studi preliminari volti ad esplorare le potenzialità d'impiego della tecnica d'ingegneria genetica 'Crispr-Cas9' nello sviluppo di nuove terapie per la DMD.

È della Cina il primato mondiale per la prima applicazione sperimentale sull’uomo della tecnologia di editing genetico Crispr-Cas9

Una notizia preannunciata (leggi l’articolo su OMaR) che non coglie di sorpresa né la comunità scientifica né chi segue le vicende dell’editing genetico, ma che lascerà il segno nella storia delle biotecnologie in ambito biomedico. La vera sorpresa non è l’utilizzo di Crispr sull’uomo ma la velocità con la quale ci si è arrivati. In soli quattro anni si è passati da una scoperta fatta in laboratorio, a un dibattito internazionale e pubblico sulle importanti e controverse potenzialità di questa nuova tecnica di ingegneria genetica nel campo delle malattie e dell’agricoltura, fino alla sua prima applicazione sull’uomo.

Interessanti risultati ottenuti dai topi, ma la via dell’applicazione all’uomo è ancora lontana

Il cancro rappresenta una delle maggiori sfide per la medicina attuale e la comunità scientifica mondiale sta tentando ogni possibile strada per vincerlo. Tra queste, se pur per ora si sono mossi solamente i primi passi, c’è il ricorso alla tecnologia CRISPR – Cas9.

Il trial ha l’obiettivo di sconfiggere il tumore dei polmoni. La prima fase testerà la sicurezza della potenziale terapia

È passato solo un mese dall’annuncio che ha fatto il giro del mondo sull’approvazione negli Stati Uniti del primo studio clinico sull’uomo con la tecnologia Crispr-Cas9 e un altro colpo di scena cambia nuovamente il panorama dell’editing genomico. La Cina annuncia di essere pronta ad avviare un trial clinico con Crispr entro il mese di agosto, battendo così sul tempo gli americani e sorprendendo l’intera comunità scientifica.



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