Con l’acquisizione di Censa Pharmaceuticals, sarà PTC Therapeutics ad occuparsi dello sviluppo della molecola
South Plainfield (USA) – Un nuovo farmaco per il trattamento della fenilchetonuria si affaccerà a breve alla Fase III di sperimentazione: è la sepiapterina (CNSA-001), sviluppata dall'azienda biofarmaceutica Censa Pharmaceuticals. A portare avanti gli studi, però, sarà la biotech PTC Therapeutics, che nei giorni scorsi ha annunciato di aver siglato un accordo per acquisire Censa. La transazione dovrebbe concludersi nel secondo trimestre del 2020.
Il farmaco CNSA-001, una formulazione orale di sepiapterina sintetica, è stato ideato come possibile trattamento per le malattie metaboliche rare associate a difetti nelle vie biochimiche della tetraidrobiopterina (BH4), compresa la fenilchetonuria (PKU). La sepiapterina è un precursore della tetraidrobiopterina intracellulare, che è un cofattore enzimatico fondamentale coinvolto nella sintesi di numerosi prodotti metabolici. Lo studio di Fase II che ha valutato la molecola per la PKU ha raggiunto i suoi endpoint primari e secondari nel dicembre 2019 e il programma è ora pronto per la Fase III.
La fenilchetonuria è un difetto congenito del metabolismo principalmente causato da mutazioni nel gene che codifica per la fenilalanina idrossilasi (PAH), e dal conseguente accumulo tossico dell'amminoacido fenilalanina (Phe) nel cervello. Se non trattata, la malattia può dar luogo a disabilità gravi e irreversibili: deficit intellettivo, sviluppo ritardato, convulsioni, problemi comportamentali e disturbi psichiatrici. È stato dimostrato che la somministrazione di tetraidrobiopterina migliori la funzione dell’enzima PAH, con la conseguente riduzione della concentrazione plasmatica di fenilalanina. La molecola CNSA-001, in quanto precursore della tetraidrobiopterina, ha quindi il potenziale per affrontare i segni e i sintomi metabolici e neurologici di una vasta gamma di pazienti affetti da PKU.
“I risultati di uno studio clinico di Fase II su CNSA-001 hanno dimostrato riduzioni significative e clinicamente rilevanti nei livelli di fenilalanina rispetto all'attuale trattamento di prima linea”, ha affermato Stuart W. Peltz, Chief Executive Officer di PTC Therapeutics. “Riteniamo che abbia il potenziale per rivolgersi alla maggior parte dei pazienti con PKU, le cui condizioni non sono gestite adeguatamente con gli attuali trattamenti. Non vediamo l'ora di iniziare uno studio di Fase III nella PKU, in modo che i pazienti con questa condizione devastante possano avere al più presto una nuova opzione di trattamento orale”.
“Sono orgoglioso del team di Censa e dei suoi risultati, che finora dimostrano il potenziale ruolo di CNSA-001 nel trattamento delle malattie associate ai percorsi biochimici della tetraidrobiopterina”, ha dichiarato il dr. Jonathan Reis, Presidente e Chief Executive Officer di Censa Pharmaceuticals. “È il momento giusto per disporre di un'eccellente azienda biotecnologica come PTC Therapeutics, completamente integrata e focalizzata sul paziente, che si occupi dello sviluppo del farmaco in fase avanzata in modo che questo promettente composto diventi disponibile per i pazienti nel prossimo futuro”.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.
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