Farmaci

Il farmaco è il primo inibitore del sistema del complemento a lunga durata d’azione autorizzato per la malattia

Milano - Alexion Pharma Italy ha annunciato l’approvazione della Commissione Europea per ravulizumab, primo e unico inibitore a lunga durata d’azione della proteina C5 del complemento somministrato ogni otto settimane, per il trattamento di pazienti adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN), con emolisi e uno o più sintomi clinici indicativi di elevata attività della malattia, nonché di pazienti adulti clinicamente stabili dopo il trattamento con eculizumab per almeno gli ultimi sei mesi.

La EPN è una malattia grave e ultra-rara che, se non trattata, può causare diversi sintomi e complicanze debilitanti, tra cui la trombosi, un disturbo che si manifesta quando all’interno di un vaso sanguigno si forma un coagulo di sangue che rallenta o ostruisce il flusso del sangue. Eventi trombotici gravi possono insorgere ovunque nell’organismo e determinare danno d’organo, ictus, infarto cardiaco e potenzialmente morte prematura.

“Oltre 10 anni dopo l’approvazione di eculizumab, ravulizumab ha significativamente dimostrato una equivalenza in termini di efficacia e sicurezza del trattamento in pazienti affetti da EPN, accompagnata da un chiaro miglioramento nella frequenza delle somministrazioni, ogni 8 settimane”, dichiara la professoressa Wilma Barcellini, Responsabile  UOS Fisiopatologia delle Anemie  presso la  Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano. “L’estensione dell’intervallo terapeutico, senza compromettere in alcun modo sicurezza ed efficacia, consente un monitoraggio clinico ottimale della malattia soprattutto per i pazienti giovani e affetti da EPN da molti anni. Questo comporta un risparmio di tempo dedicato alla cura di una malattia cronica con vantaggi lavorativi, familiari, sociali per pazienti prima vincolati alla somministrazione bisettimanale”.

La EPN può colpire uomini e donne di ogni estrazione, razza ed età, senza dare avvisaglie, con un’età media di insorgenza all’inizio dei 30 anni. Spesso la malattia non viene riconosciuta, con ritardi nella diagnosi che vanno da uno a oltre cinque anni. “Vogliamo migliorare la qualità di vita dei pazienti affetti da gravi malattie rare e delle loro famiglie, permettendo loro – afferma Anna Chiara Rossi, General Manager di Alexion Pharma Italy – di tenere sotto controllo più facilmente una patologia ultra-rara come la EPN. L’innovazione è il cuore del nostro impegno e siamo lieti di mettere ravulizumab a disposizione dei pazienti affetti da EPN, con la convinzione che possa diventare un nuovo standard di cura. Ravulizumab ha dimostrato, infatti, un’inibizione immediata e completa della proteina C5, mantenuta costante durante le otto settimane di intervallo di somministrazione, riducendo la frequenza degli accessi in ospedale con sole 6 o 7 infusioni annue, rispetto alle 26 con eculizumab”.

L’approvazione della Commissione Europea si basa sui risultati completi di due studi di Fase III, recentemente pubblicati sulla rivista Blood, che rappresentano il più vasto programma di Fase III mai condotto sulla EPN. In questi studi, che hanno incluso oltre 440 pazienti mai trattati prima con un inibitore del complemento o con malattia stabile in trattamento con eculizumab, l’efficacia di ravulizumab somministrato ogni otto settimane è risultata non-inferiore all’efficacia di eculizumab somministrato ogni due settimane per tutti gli 11 endpoint primari e secondari.

Il profilo di sicurezza di ravulizumab è risultato comparabile a quello di eculizumab. Analisi aggiuntive hanno dimostrato che ravulizumab fornisce un’inibizione completa e immediata della proteina C5, che si mantiene per le otto settimane che intercorrono tra le somministrazioni, e che elimina la riattivazione dell’emolisi associata a un’inibizione incompleta della proteina C5. Ad oggi, l’intero programma di sviluppo clinico per ravulizumab nell’EPN è rappresentativo di oltre 800 pazienti/anno di esperienza.

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato ravulizumab per pazienti adulti con EPN il 21 dicembre 2018.

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