Anemia persistente e fatigue debilitante restano centrali nella vita dei pazienti. Clinici, associazioni e ricerca rilanciano il ruolo della terapia personalizzata e della voce del paziente
In occasione della Giornata Mondiale della Consapevolezza sull’Emoglobinuria Parossistica Notturna (EPN), che ricorre ogni anno il 12 ottobre, si è tenuto nei giorni scorsi un confronto, organizzato da Novartis, tra clinici, ricercatori e rappresentanti dell’associazionismo per rilanciare un obiettivo terapeutico concreto: raggiungere e mantenere i 12 g/dL di emoglobina, soglia minima considerata clinicamente sana. Un traguardo ancora lontano per molti pazienti, nonostante le terapie disponibili.
OBIETTIVO 12: UN TRAGUARDO CLINICO E SIMBOLICO
L’iniziativa “Obiettivo 12 nell’Emoglobinuria Parossistica Notturna” ha posto al centro il valore clinico e simbolico della soglia di 12 g/dL di emoglobina che, per chi convive con l’EPN, rappresenta molto più di un numero.
"In Italia si contano circa mille persone affette da questa patologia", spiega Camilla Frieri, ematologa presso l’AORN San Giuseppe Moscati di Avellino. "Molto spesso i pazienti hanno un’età media compresa tra i 30 e i 40 anni. Alla diagnosi si arriva con difficoltà perché l’ipotesi che si tratti di EPN viene presa raramente in considerazione, dato che i sintomi sono tanto ricorrenti da essere scambiati per spia di altre malattie: ecco perché è fondamentale fare formazione all’interno del personale medico-sanitario".
FATIGUE: IL SINTOMO INVISIBILE CHE PESA SU CORPO E MENTE
"Quello che notiamo come clinici è che, nonostante le terapie, il 50% dei pazienti continua a presentare anemia, mentre addirittura l’80% fa i conti con la fatigue, che impatta tantissimo sulla vita quotidiana", aggiunge Eros Di Bona, Direttore della UOC Oncoematologia dell’Ospedale San Bassiano. Sull’affaticamento da EPN è stato condotto uno studio etnografico da IQVIA Italia che ha coinvolto dieci pazienti tra i 24 e i 61 anni. Il 90% ha valutato il peso della fatigue tra 6 e 10, e il 50% tra 8 e 10 su una scala da 1 a 10.
"La fatigue è un sintomo invisibile, ma centrale e debilitante", spiega Anna Fazzini, Senior Researcher di IQVIA Italia. "Coinvolge sia il piano psicologico sia quello fisico, genera frustrazione e talvolta senso di inadeguatezza. Diventa difficile salire le scale, camminare su una strada in salita, ma anche fare la spesa o lavorare. Alcuni pazienti hanno dovuto lasciare la professione o optare per mansioni part-time, con un impatto generale anche sulla socialità. Molti rinunciano a comunicare la propria fatica al medico di riferimento perché temono che non verranno creduti".
DATI GLOBALI: LA FATIGUE COME SINTOMO PRIORITARIO
Uno studio internazionale ha coinvolto 32 pazienti da diversi Paesi. Il 91% ha indicato la fatigue come uno dei tre sintomi più fastidiosi, il 79% ha parlato di un senso di oppressione quotidiana, e il 97% ha difficoltà a svolgere attività fisiche di base. L’84% riferisce nebbia mentale con impatto sulla vita lavorativa. Eppure, il 50% dei pazienti italiani non riferisce la propria fatigue al medico, e il 40% ritiene che il clinico sia poco sensibile al problema.
IL RUOLO DEL PAZIENTE CONSAPEVOLE
"La voce del paziente è essenziale per comprendere l’impatto reale dell’EPN", afferma Sergio Ferini Strambi, Presidente di AIEPN Onlus, associazione nata nel 2010 per informare e supportare pazienti e caregiver. "Grazie ai progressi della ricerca, rispetto a venti anni fa abbiamo nuove terapie e modalità di somministrazione che contribuiscono a migliorare la qualità di vita. Il ruolo del paziente consapevole, aderente alla terapia e proattivo nel dialogo con il clinico diventa sempre più centrale per ottimizzare il percorso di cura".
TERAPIE PERSONALIZZATE E NUOVE PROSPETTIVE
"I bisogni clinici insoddisfatti nell’EPN hanno portato allo sviluppo degli inibitori prossimali del complemento, che agiscono precocemente nella cascata e controllano sia l’emolisi intravascolare che quella extravascolare", spiega Bruno Fattizzo, ematologo presso il Policlinico di Milano. "Con queste nuove opzioni terapeutiche, che potrebbero normalizzare l’emoglobina e risolvere sintomi debilitanti come la fatigue, diventa essenziale promuovere un approccio terapeutico personalizzato".
RICERCA, ACCESSO E VISIONE CONDIVISA
"Abbiamo affrontato l’EPN partendo dai bisogni clinici non ancora soddisfatti", ricorda Paola Coco, Chief Scientific Officer & Medical Affairs Head di Novartis Italia. "Era e resta importante trovare una soluzione terapeutica che possa sia mirare a un miglioramento dei risultati clinici sia innalzare il livello della qualità di vita dei pazienti, che spesso, in quanto molto giovani, hanno necessità di riprendere in mano la propria quotidianità".
Seguici sui Social