Secondo recenti notizie, la biotech americana Sarepta Therapeutics starebbe subendo un brusco crollo in borsa a causa del fatto che il deposito all’Fda del farmaco eteplirsen tarderà almeno fino a metà del 2015 o forse anche oltre, mentre si pensava potesse avvenire entro la fine dell’anno.
Eteplirsen è un farmaco rivolto al trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) che, in studi precedenti, aveva mostrato ripristino dell’espressione di distrofina e un miglioramento del test del cammino dei 6 minuti (6MWT).

Ora, però, le autorità regolatorie americane hanno chiesto maggiori dati per poter decidere sulla registrazione del prodotto. Serviranno più dati di imaging della distrofina, dati long term a 168 settimane e anche maggiori conferme sulla sicurezza del prodotto.

 

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