Positiva la reazione della comunità scientifica internazionale
Santhera Pharmaceuticals ha annunciato risultati incoraggianti da un’analisi a lungo termine sui pazienti trattati con vamorolone, farmaco sviluppato per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). I nuovi dati, che includono le prime valutazioni dallo studio multicentrico e in aperto GUARDIAN, confermano l’efficacia e la buona tollerabilità del trattamento nel lungo periodo. Dai dati, raccolti su un periodo di circa cinque anni (e fino a otto anni di trattamento in alcuni casi), emerge che l’efficacia del farmaco è paragonabile a quella dei corticosteroidi tradizionali, come prednisone o deflazacort, attualmente considerati lo standard di cura.
La differenza più importante riguarda però la tollerabilità: i bambini trattati con vamorolone sembrano infatti mantenere una crescita normale, senza il rallentamento spesso causato dai corticosteroidi tradizionali; si osserva anche una minore incidenza di fratture vertebrali, una riduzione dei casi di cataratta e nessun caso di glaucoma. Inoltre, non sono emersi nuovi effetti indesiderati significativi. Rispetto al peso corporeo, non sono state osservate differenze rilevanti rispetto ai pazienti trattati con corticosteroidi, indicando un profilo sostanzialmente analogo sotto questo aspetto.
I risultati sono stati accolti con grande interesse dalla comunità clinica internazionale, che sottolinea come questi dati confermino la possibilità di mantenere nel tempo l’efficacia del trattamento riducendo alcuni degli effetti collaterali tipici dei corticosteroidi.
Tra gli esperti che hanno commentato lo studio, il professor Eugenio Mercuri, Professore di Pediatria e Neuropsichiatria Infantile presso l’Università Cattolica del Sacro Cuore, ha commentato: “Questi dati forniscono prove importanti che il trattamento a lungo termine con vamorolone offre un’efficacia duratura, con una sostanziale riduzione del rischio di fratture vertebrali e un miglioramento dell’altezza, in contrasto con quanto si osserva con i corticosteroidi convenzionali.”
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa originale (in lingua inglese).
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