Dopo la bocciatura del farmaco da parte del CHMP, l’azienda ha deciso di avviare uno studio di Fase III per raccogliere ulteriori dati e rinnovare la richiesta di autorizzazione
Roche sta rilanciando il proprio impegno nello sviluppo della terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne, dopo una fase di incertezza regolatoria in Europa. Infatti, l’azienda intende riaprire il percorso di approvazione del farmaco sul mercato europeo grazie all’avvio di un nuovo studio clinico di Fase III, con l’obiettivo di raccogliere ulteriori evidenze scientifiche utili a sostenere una futura domanda di autorizzazione presso le autorità competenti.
Il trattamento al centro del progetto è delandistrogene moxeparvovec, una terapia genica somministrata in unica dose, sviluppata per favorire la produzione di micro-distrofina. Questo approccio mira a compensare la mancanza della proteina distrofina, responsabile della progressiva degenerazione muscolare tipica della Duchenne. Il farmaco è commercializzato negli Stati Uniti da Sarepta Therapeutics con il nome di Elevidys, mentre Roche ne detiene i diritti di sviluppo e distribuzione al di fuori del mercato statunitense.
Attualmente, Elevidys è già stato autorizzato in nove Paesi: Stati Uniti, Giappone, Brasile, Israele, Emirati Arabi Uniti, Oman, Bahrein, Qatar e Kuwait. Tuttavia, nel 2025 il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) aveva espresso un parere negativo riguardo alla sua approvazione nell’Unione Europea.
Il nuovo studio clinico, denominato EMBARK, coinvolgerà circa 100 ragazzi con diagnosi di Duchenne in fase iniziale e ancora in grado di camminare. La sperimentazione durerà circa 72 settimane e confronterà l’efficacia della terapia genica con un gruppo trattato con placebo, valutando sia la sicurezza che i benefici clinici.
L’obiettivo principale sarà misurare il miglioramento del parametro “time to rise”, cioè il tempo necessario per alzarsi da terra, considerato un indicatore importante della progressione della malattia e della funzionalità motoria. Questa scelta deriva anche dalle criticità sollevate in passato dall’EMA, che aveva evidenziato l’assenza di prove sufficienti di un beneficio funzionale diretto, nonostante la produzione di micro-distrofina osservata nei pazienti trattati.
Secondo Levi Garraway, Chief Medical Officer and Head of Global Product Development di Roche, l’avvio del nuovo trial rappresenta un passo importante e riflette la volontà di offrire nuove possibilità terapeutiche ai pazienti con Duchenne, con particolare attenzione all’Europa. L’azienda punta a generare dati più solidi e convincenti per sostenere una nuova richiesta di autorizzazione e ampliare la disponibilità del trattamento a livello globale.
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