Una nuova tappa della terapia RNAi sperimentale di Alnylam verso il trattamento di una malattia rapidamente progressiva, debilitante e fatale

Cambridge (U.S.A.) – Alnylam Pharmaceuticals, azienda leader nella tecnologia di RNA interference (RNAi) ad uso terapeutico, ha annunciato che la statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha accettato la sua domanda di registrazione di nuovo farmaco (NDA) per patisiran, una terapia RNAi sperimentale che ha come bersaglio la transtiretina (TTR) per il trattamento dell'amiloidosi ATTR ereditaria (hATTR). La FDA ha anche concesso all'azienda la revisione prioritaria (Priority Review) di patisiran e ha fissato come data di azione l'11 agosto 2018.

“Siamo lieti di aver ricevuto lo status di Priority Review per patisiran e non vediamo l'ora di continuare a lavorare a stretto contatto con la FDA durante il processo di revisione”, ha dichiarato Eric Green, Vice Presidente e General Manager del programma TTR di Alnylam. “Insieme alla precedente concessione di Breakthrough Therapy, la Priority Review sottolinea la solida evidenza del potenziale di patisiran e l'urgente necessità di un trattamento approvato dalla FDA per l'amiloidosi hATTR, una malattia aggressiva, rapidamente progressiva, debilitante e fatale”. Da parte della FDA, patisiran ha ottenuto anche la designazione di farmaco orfano per l'amiloidosi ATTR.

Il 25 gennaio scorso, Alnylam ha annunciato che l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha accettato la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) e ha avviato la revisione del farmaco. In precedenza, patisiran aveva ottenuto da parte dell'EMA la valutazione accelerata.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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