La terapia genica sperimentale ha ricevuto il riconoscimento della FDA sulla base dei positivi risultati preliminari di uno studio di Fase II/III

Cambridge (U.S.A.) – bluebird bio ha annunciato che la statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha assegnato la designazione di 'terapia fortemente innovativa' (Breakthrough Therapy) a Lenti-D per il trattamento di pazienti con adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD), una malattia neurologica ereditaria rara e gravissima. La terapia genica sperimentale Lenti-D ha già ottenuto la designazione di farmaco orfano da parte della FDA e dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), nonché la designazione di Rare Pediatric Disease da parte della FDA per il trattamento dell'adrenoleucodistrofia (ALD).

La designazione di Breakthrough Therapy è progettata per accelerare lo sviluppo e la revisione di un farmaco destinato a trattare, da solo o in combinazione con uno o più medicinali, una malattia grave o pericolosa per la vita quando prove cliniche preliminari indicano che il farmaco può determinare un miglioramento sostanziale rispetto alle terapie esistenti.

“La nascita di bluebird è stata ispirata dalla possibilità di sviluppare una terapia genica unica per i ragazzi affetti da questa forma potenzialmente fatale di adrenoleucodistrofia”, ha detto il dr. David Davidson, responsabile dello staff medico di bluebird bio. “Con Lenti-D speriamo che le cellule staminali emopoietiche autologhe modificate mantengano questi ragazzi in vita e liberi dalle principali disabilità funzionali, evitando al contempo molti dei rischi per la sicurezza propri dell'attuale standard di cura, il trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche. La designazione di Breakthrough Therapy da parte della FDA per Lenti-D ci avvicina ancora di più alla realizzazione di questa missione di portare nuova speranza ai pazienti e alle famiglie colpite da questa malattia devastante. Non vediamo l'ora di continuare a lavorare a stretto contatto con la FDA e con l'EMA per accelerare lo sviluppo di Lenti-D come trattamento per la CALD”.

La designazione di Breakthrough Therapy per la terapia genica sperimentale Lenti-D è supportata dai dati preliminari dello studio di Fase II/III Starbeam (ALD-102), in corso su ragazzi con CALD minori di 17 anni che non hanno un fratello donatore compatibile. I risultati ottenuti su 17 pazienti sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine nell'ottobre 2017 e hanno mostrato che 15 dei 17 pazienti (l'88%) infusi con Lenti-D sono rimasti in vita e privi di gravi disabilità funzionali a 2 anni dal trattamento. I risultati hanno anche dimostrato che il profilo di sicurezza di Lenti-D rimane costante con la chemioterapia mieloablativa. Inoltre, non si sono verificati casi di fallimento dell'innesto, di malattia del trapianto contro l'ospite o di mortalità correlata al trattamento, né vi è stata alcuna evidenza di oncogenesi inserzionale.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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