Mentre gli Huntington’s Days erano in pieno svolgimento, è giunta una notizia molto attesa: Ionis Pharmaceuticals ha annunciato che il farmaco sperimentale IONIS–HTTRx, disegnato per bloccare l’attività del gene responsabile della malattia di Huntington, può proseguire la sperimentazione.

“Siamo incoraggiati dal fatto che i dati di tollerabilità e sicurezza del farmaco IONIS–HTTRx nei gruppi sperimentali di Fase I/IIa sono tali da sostenere la continuazione della sperimentazione, prospettando che questa possa avvenire in condizioni 'aperte', cioè con tutti i pazienti messi in grado di ricevere il farmaco e senza più il gruppo controllo. Il passo successivo di questa sperimentazione sarà quello di condurre un secondo studio per comprendere se, diminuendo la produzione dell’huntingtina mutata, si verificherà anche un rallentamento della progressione della malattia”, ha affermato Frank Bennett, Vice-Presidente di Ionis Pharmaceuticals.

“Un primo traguardo importante è stato raggiunto”, dichiara la Prof.ssa Chiara Zuccato, ricercatrice del Laboratorio di Biologia delle Cellule Staminali e Farmacologia delle Malattie Neurodegenerative dell’Università degli Studi di Milano. “Le molecole antisenso, somministrare per la prima volta in un primo gruppo di pazienti con uno studio clinico iniziato nel 2015, non producono effetti collaterali nei pazienti. Con un trial 'aperto', i ricercatori avranno la possibilità raccogliere un numero maggiore di dati ed esaminare gli effetti del farmaco su un periodo di tempo più lungo”.

“Negli Huntington's Days del 2015 avevamo dato grande spazio a questa ricerca, ospitando Edward Wild del gruppo di Sarah Tabrizi, che a Londra hanno promosso la sperimentazione”, ha spiegato Claudio Mustacchi, Presidente di AICH Milano Onlus. “Anche al convegno di quest’anno abbiamo presentato questa avventura. Come sempre la prudenza è d’obbligo: si tratta solo di un risultato iniziale sulla sicurezza, ma in ogni caso è un risultato sull’uomo e non solo di laboratorio. E’ importante che l’Italia non resti isolata dalla ricerca internazionale: per questo abbiamo fondato Huntington Onlus e invitiamo tutti a dare forza alla rete italiana della malattia di Huntington”.