Ipofosfatemia

Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare #Duchenne , sollevati dubbi di sicurezza sul farmaco golodirsen. L'azienda è già pronta a reagire e incontrarsi con Food and Drug Administration degli USA. bit.ly/2Hk6UfQ pic.twitter.com/lEpa6cQK2o
About 15 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Un team dell’Istituto Nazionale Tumori Regina Elena ha pubblicato di recente, sulla rivista Journal of Neuro-Oncology, i risultati di uno studio in Fase II che mostrano i benefici di un chemioterapico su pazienti con glioma maligno in recidiva. #Cancro bit.ly/2NiVcGl pic.twitter.com/8mWd51boZx
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Le #malattierare sono tali solo singolarmente: in totale colpiscono oltre 350 milioni di persone in tutto il mondo, di cui circa la metà sono bambini. "Collaborazione" è il metodo più efficace per combatterle. L'approfondimento bit.ly/2ze3B5M pic.twitter.com/Uq9FkQt81v
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Buone notizie dall'Indianapolis (U.S.A.) per l' ultra-rara iperossaluria secondaria. Il farmaco sperimentale ALLN-177 è efficace e tollerabile in Fase II. Tutti i dettagli qui: bit.ly/33HUOqz pic.twitter.com/RtrAIqwj34
3 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Tumore alla vescica, è il quarto più frequente negli uomini. Uno studio italiano valuterà l'impiego della radioterapia adiuvante. La sperimentazione è condotta dai ricercatori dell'Istituto Clinico dell'Humanitas di Milano. bit.ly/31I8K1W pic.twitter.com/8sce2yat4D
6 days ago.
HIV

Nuovi studi valutano una serie di agenti che potrebbero avere un ruolo nell'eliminazione del serbatoio virale

Foster City (USA) – Gilead Sciences ha presentato i risultati di due studi sugli agonisti sperimentali del recettore toll-like 7 (TLR7) facenti parte di un programma di ricerca sulla cura dell’HIV. I risultati dello studio preclinico e di quello clinico di Fase I dimostrano che gli agonisti TLR7 vesatolimod (GS-9620) e GS-986 possono indurre attivazione immunitaria; tali risultati, inoltre, fanno seguito a precedenti ricerche precliniche le quali suggeriscono che gli agonisti del TLR7 – utilizzati nell'ambito dei regimi di combinazione – svolgano un ruolo potenziale nelle strategie che perseguono la remissione virale. Il serbatoio virale dell’HIV è presente anche negli individui con soppressione virologica, e la sua eliminazione è considerata uno dei principali presupposti per la scoperta di una cura. I dati sono stati presentati alla X International AIDS Society (IAS) Conference on HIV Science, appena conclusosi a Città del Messico.

“Sebbene i trattamenti siano migliorati in modo significativo, le persone con HIV devono comunque affrontare una vita intera di terapie e di potenziali complicanze. Questa realtà guida la nostra costante ricerca di una cura per l’HIV”, ha affermato Diana Brainard, Senior Vice President della divisione HIV and Emerging Viruses presso Gilead Sciences. “Questi risultati dimostrano che gli agonisti del TLR7 hanno un ruolo potenziale nelle strategie scalabili atte a ottenere una remissione virale sostenuta nell'uomo; continueremo pertanto a valutare questi agenti come parte di regimi curativi sperimentali”.

Gli studi sugli agonisti TLR7 presentati allo IAS includono:

1) Presentazione orale WEAA0304: Vesatolimod (GS-9620) is safe and pharmacodynamically active in HIV-infected individuals (Vesatolimod è sicuro e farmacodinamicamente attivo nei soggetti con infezione da HIV)

Questo studio clinico di Fase I, condotto in doppio cieco e controllato con placebo, ha arruolato 48 persone con HIV (di cui 43 maschi) in terapia antiretrovirale (ART). L’età mediana dei partecipanti a questo studio era di 47 anni, con una mediana di 8,1 anni di terapia. Nel corso dello studio, 36 partecipanti hanno ricevuto dosi crescenti di vesatolimod (1-12 mg) e 12 hanno ricevuto placebo a settimane alterne. Vesatolimod a dosi più elevate ha stimolato una serie di risposte immunitarie, è stato ben tollerato a tutte le dosi e non sono stati rilevati eventi avversi gravi correlati al farmaco, che possono determinare la sospensione del farmaco in studio. Eventi avversi correlati al farmaco in studio, inclusi sintomi lievi e transitori di tipo influenzale, sono stati osservati in 9 partecipanti su 36 a dosi di 2 mg e superiori, coerentemente con gli studi precedenti. Questi sintomi si sono risolti entro un giorno, e non si sono verificati a ogni somministrazione.

“Questo studio dimostra che vesatolimod può essere somministrato a persone con HIV a dosi che potrebbero sortire un effetto immunitario e che sono ben tollerate. I risultati supportano ulteriori studi sul potenziale ruolo di vesatolimod come parte di regimi di combinazione terapeutici volti a raggiungere il controllo dell’HIV senza terapia antiretrovirale”, ha dichiarato Sharon A. Riddler, Direttore della ricerca clinica nella divisione Malattie infettive della School of Medicine dell’Università di Pittsburgh, uno dei ricercatori responsabili dello studio.

2) Presentazione orale WEAA0105: Oral TLR7 agonist administration induces an immunostimulatory response in SIV-infected ART-suppressed infant rhesus macaques (“La somministrazione orale di agonisti del TLR7 induce una risposta immunostimolante negli infanti di macaco Rhesus con infezione da SIV e soppressione da ART”)

Questo studio preclinico ha valutato la somministrazione orale di GS-986 in due macachi Rhesus infetti da virus dell’immunodeficienza delle scimmie (SIV). A sette mesi di età, a entrambi i macachi sono stati somministrati per via orale 0,1 mg di GS-986. Quattro settimane dopo è stata somministrata una seconda dose da 0,3 mg, e in entrambi i casi sono stati monitorati emocromo, cariche virali, concentrazioni di citochine e risposta immunitaria. A entrambi i livelli di dosaggio, 0,1 mg e 0,3 mg, GS-986 ha indotto attivazione del sistema immunitario, con aumenti osservati delle citochine/chemochine plasmatiche periferiche e attivazione delle cellule immunitarie. GS-986 è stato ben tollerato, con un emocromo completo normale e con mantenimento della soppressione virale.

Questi risultati aggiungono nuove informazioni ai dati preclinici esistenti su GS-986 per quanto riguarda la potenziale futura applicazione di un agonista orale del TLR7 nelle persone con HIV.

Vesatolimod e GS-986 sono composti sperimentali e non sono approvati dalla US Food and Drug Administration, né da qualsiasi altra Autorità Regolatoria. La loro sicurezza ed efficacia non sono state stabilite. 

Ad oggi, non esiste una cura per l’infezione da HIV o per l’AIDS.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni