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OssMalattieRare Identificata l'origine molecolare della #fibrosipolmonareidiopatica (IPF) Un recente studio americano ha dimostrato come blocco del gene FOXM1 può ridurre l'attivazione dei fibroblasti e il processo patologico della malattia. bit.ly/2J7dPvn pic.twitter.com/kRYNX4PTDN
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OssMalattieRare Una lettura facile ed esaustiva sul valore di un approccio terapeutico come quello dell' #RNAinterference per il quale, nel 2006, due ricercatori americani hanno ricevuto il premio #Nobel . Il quaderno di @PharmaStar bit.ly/2KNCcv1 pic.twitter.com/ylt3G8Ks4K
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OssMalattieRare I primi 25 anni dell’associazione @xfragileitalia . Tre giornate di studio per festeggiare e ricordare il percorso fatto in questi anni. bit.ly/2GI1AQy pic.twitter.com/V5oK3lzDVJ
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OssMalattieRare Sostenere l’innovazione e la sperimentazione non convenzionale che migliora la qualità di vita delle persone con una malattia o una disabilità, questo l’obiettivo di #MaketoCare , l’iniziativa promossa da @SanofiGenzymeIT , giunta alla sua terza edizione. bit.ly/2Lkblrz pic.twitter.com/gO4Nhm0Iw4
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OssMalattieRare Testare i livelli di caffeina nel sangue potrebbe contribuire a una diagnosi precoce del #Parkinson . Lo sostiene uno studio giapponese pubblicato recentemente sull'edizione online del @GreenJournal . bit.ly/2sbKqFM
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Londra - ViiV Healthcare, azienda globale specializzata nell’HIV, a maggioranza GSK in partecipazione con Pfizer Inc. e Shionogi Limited, ha annunciato la partenza di uno studio di Fase III disegnato per valutare se, negli adulti con HIV-1 virologicamente soppressi, in corso di trattamento con un regime a tre farmaci contenente tenofovir alafenamide fumarato (TAF), lo switch a un regime a due farmaci (2DR) con dolutegravir e lamivudina è in grado di mantenere la soppressione virologica. Lo studio TANGO si propone di arruolare circa 550 adulti con HIV-1, reclutati in centri per la ricerca clinica in Nord America, Europa, Australia e Giappone.

Il trattamento dell’HIV è un percorso a lungo termine per le persone che vivono con questa malattia, e richiede l’aderenza alle terapie per tutta la vita. A partire dall’introduzione, 20 anni fa, della terapia antiretrovirale altamente attiva, i regimi di trattamento per l’HIV hanno in genere incluso l’impiego di tre farmaci antiretrovirali. ViiV Healthcare sta guardando al futuro esplorando come il trattamento per l’HIV possa evolvere verso una riduzione del numero di farmaci a cui ogni paziente è esposto, mantenendo al contempo il livello di efficacia ottenuto con i regimi a tre farmaci.

John C Pottage, Jr, MD, Chief Scientific and Medical Officer, ViiV Healthcare, afferma: “Con lo studio TANGO ci stiamo ponendo una semplice domanda: è possibile che le persone con infezione da HIV, virologicamente soppresse, possano ridurre il numero dei farmaci del regime che assumono mantenendo la soppressione virologica? Se i dati permetteranno di rispondere positivamente a questa domanda, si potrà consentire agli operatori sanitari di gestire i rischi di tossicità a lungo termine riducendo l’esposizione ai farmaci antiretrovirali nel corso di un trattamento che prosegue per tutta la vita. Crediamo che dolutegravir, con la sua elevata barriera alla resistenza, abbia il giusto profilo clinico per essere il 'core' dei 2DR per il trattamento dell’HIV-1 e attendiamo di avere i risultati di TANGO nel 2019”.

Lo studio TANGO ha l’obiettivo di dimostrare la non inferiorità a 48 settimane nell’attività antivirale dello switch a dolutegravir e lamivudina rispetto alla continuazione con il regime contenente TAF, nei pazienti virologicamente soppressi. TANGO valuterà inoltre il grado di soddisfazione dei pazienti, l’attività antivirale a lungo termine, la tollerabilità e la sicurezza del 2DR con dolutegravir e lamivudina fino a 96 settimane.

Lo studio TANGO segue gli studi GEMINI, nei quali viene valutato il regime 2DR con dolutegravir e lamivudina nei pazienti con infezione da HIV-1, naive alla terapia (non pretrattati). I risultati di questi studi sono attesi nel corso di quest’anno.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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