Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare Una malattia neurodegenerativa aggressiva e rara, ma molto più diffusa di quanto si immagini. Ne abbiamo parlato con il prof. Ferdinando Squitieri, Responsabile U.R. e Cura #Huntington @cssmendel e Direttore Scientifico della @LirhOnlus . bit.ly/2IHyZR9
About 5 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Vengono chiamati “bambini farfalla” per la fragilità della loro pelle. Jonathan e Hassan hanno avuto due destini diversi. Il bambino siriano affetto da #EpidermolisiBollosa è stato salvato dall'équipe dell' @UNIMORE_univ , del prof. Michele De Luca. bit.ly/2s9PMBa
About 7 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Per gestire i sintomi della #ChilomicronemiaFamiliare occorre seguire una dieta rigida e restrittiva. Un sondaggio presentato nel corso di un evento @nationallipid conferma che questa alimentazione influisce sulla salute mentale ed emotiva dei pazienti. bit.ly/2LsGyJk
About 10 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare “Una malattia così devastante ti induce, per forza di cose, a cambiare lo stile di vita.” Maria Grazia, protagonista della quarta puntata di #huntingtonstories , il progetto realizzato da @HuntingtonOnlus , racconta la sua esperienza con il marito. bit.ly/2KJGOlZ pic.twitter.com/nSUc9vbT0T
About 12 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare La diagnosi di #MalattiadiFabry fa paura, ma Angela guarda al futuro con speranza. La sua storia in questa intervista realizzata per il progetto #ViverelaFabry . Grazie #AIAFOnlus per il patrocinio a questa campagna. Guarda il VIDEO bit.ly/2khKDn3 pic.twitter.com/AHNKEi4rPj
1 day ago.

Beerse (Belgio) - Janssen-Cilag International NV (Janssen) ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i medicinali (EMA) ha espresso Parere Positivo all’autorizzazione all’immissione in commercio per darunavir/cobicistat/emtricitabina/tenofovir alafenamide fumarato [D/C/F/TAF]), terapia combinata mono-compressa (STR), in unica somministrazione giornaliera, a base di darunavir. Se approvata, sarà l’unico regime STR a base di darunavir indicato per il trattamento dell’infezione da virus dell’immunodeficienza umana di tipo 1 (HIV-1) in adulti e adolescenti di almeno 12 anni d’età e peso corporeo di almeno 40 kg, con impiego orientato sulla base dei risultati del test sul genotipo del virus.

Questo regime terapeutico STR unisce in un’unica compressa la comprovata efficacia e durata d’azione di darunavir e il miglior profilo  in termini di impatto  sulla funzionalità renale e  ossea  di emtricitabina/tenofovir alafenamide fumarato (F/TAF), rispetto a emtricitabina/tenofovir disoproxil fumarato (F/TDF),  l’unico a offrire i vantaggi di una migliore aderenza terapeutica favorita dalla terapia monocompressa assieme ai benefici dell’importante barriera genetica di darunavir rispetto allo sviluppo di resistenze.
“Se approvato, potremo offrire in un’unica compressa a somministrazione giornaliera un regime completo anti-HIV a base di darunavir, una delle terapie per l’HIV più diffuse nell’Unione Europea per la sua capacità di tenere sotto controllo l’infezione e per la solida barriera genetica contro lo sviluppo di resistenza. Siamo davvero entusiasti di questo passo che ci avvicina al momento in cui potremo mettere questa terapia STR a disposizione dei pazienti e che auspichiamo renderà più agevole la terapia per coloro, e sono molti, che convivono con questa infezione virale”, ha dichiarato Lawrence M. Blatt, Ph.D., Responsabile Mondiale Infettivologia di Janssen.

“Un regime STR a base di darunavir rappresenta un’evoluzione significativa in termini di opzioni terapeutiche per chi è affetto da HIV” ha dichiarato Jean-Michel Molina, Professore di Malattie Infettive presso l’Università Paris Diderot di Parigi. “Sono circa due milioni le persone in Europa che convivono con l’HIV e questa terapia d’associazione in mono-compressa rappresenta un vero progresso per chi è stato colpito dall’infezione per l’azione di riduzione della viremia al di sotto della soglia di rilevabilità e per migliorarne la qualità di vita. Una sola compressa da assumere fornisce maggiore libertà e flessibilità a chi è in terapia e questo ne può migliorare l’aderenza terapeutica”.

Il Parere Positivo del CHMP si è basato su uno studio di bio-equivalenza che ha messo a confronto la terapia in monocompressa a somministrazione unica giornaliera e la somministrazione in compresse separate della terapia combinata di darunavir [D] 800 mg, cobicistat [C] 150 mg, e dell’associazione a dose fissa emtricitabina/tenofovir alafenamide fumarato [FTC/TAF] 200 mg/10 mg. Il programma di studi clinici di Fase 3 di valutazione dell’efficacia e della sicurezza della terapia combinata a base di darunavir è in corso. I risultati dello studio di bio-equivalenza e i risultati ad interim dello studio registrativo di Fase 3 EMERALD in pazienti pre-trattati con terapia antiretrovirale (ART) in soppressione virologica passati al regime STR verranno presentati alla conferenza dell’International AIDS Society (IAS) a Parigi in Francia. Ulteriori risultati a 48 settimane dello studio EMERALD e i risultati a 48 settimane dello studio di Fase 3 AMBER in pazienti naïve a terapia ART verranno presentati in seguito. Per maggiori informazioni sulla totalità dei dati scientifici presentati dalle aziende Johnson & Johnson e dai loro partner clicca qui.

Il Parere Positivo del CHMP verrà ora esaminato dalla Commissione Europea, che è l’autorità competente per il rilascio dell’autorizzazione alla commercializzazione dei farmaci nell’ area economica europea. La decisione da parte della Commissione Europea è attesa nei prossimi mesi.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Amedeo Cencelli, 59 - 00177 Roma | Piva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni