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OssMalattieRare Clemente racconta la storia dei suoi due figli affetti da #MalattiaGranulomatosa cronica: dalle difficoltà diagnostiche al passaggio da un'assistenza incentrata sul bambino a una orientata sull'adulto. #Immunodeficienze bit.ly/2XtxNrk
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OssMalattieRare #Immunodeficienze Secondo il prof. Claudio Pignata @UninaIT “Lo #screeningneonatale è il punto di partenza, ma non basta: occorre formare i medici e creare una rete regionale di centri esperti”. bit.ly/2IEVK6C pic.twitter.com/aM7TZKtpe7
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OssMalattieRare #MalattiadiFabry : incontro regionale medici-pazienti del Lazio organizzato da #AiafOnlus . Sabato 22 giugno Roma bit.ly/31x3FdB
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OssMalattieRare Italia, Paese non ancora a misura di #epilessia . Difficoltà nell’accesso ai farmaci antiepilettici (FAE), ma anche nella loro prescrizione e dispensazione. La mappa dell’epilessia in Italia della Lega Italiana contro l’Epilessia (LICE) bit.ly/2XKuRDn pic.twitter.com/rK7xF6ZJZF
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OssMalattieRare Malformazione cavernosa cerebrale: fino al termine del mese di settembre, i pazienti potranno prendere parte al #TrialClinico in cui verrà testata l’efficacia del farmaco nella prevenzione dei sintomi. #FCCM #ClinicalTrial bit.ly/2RenGBa pic.twitter.com/MIICYwq4JY
11 days ago.

Beerse (Belgio) - Janssen-Cilag International NV (Janssen) ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i medicinali (EMA) ha espresso Parere Positivo all’autorizzazione all’immissione in commercio per darunavir/cobicistat/emtricitabina/tenofovir alafenamide fumarato [D/C/F/TAF]), terapia combinata mono-compressa (STR), in unica somministrazione giornaliera, a base di darunavir. Se approvata, sarà l’unico regime STR a base di darunavir indicato per il trattamento dell’infezione da virus dell’immunodeficienza umana di tipo 1 (HIV-1) in adulti e adolescenti di almeno 12 anni d’età e peso corporeo di almeno 40 kg, con impiego orientato sulla base dei risultati del test sul genotipo del virus.

Questo regime terapeutico STR unisce in un’unica compressa la comprovata efficacia e durata d’azione di darunavir e il miglior profilo  in termini di impatto  sulla funzionalità renale e  ossea  di emtricitabina/tenofovir alafenamide fumarato (F/TAF), rispetto a emtricitabina/tenofovir disoproxil fumarato (F/TDF),  l’unico a offrire i vantaggi di una migliore aderenza terapeutica favorita dalla terapia monocompressa assieme ai benefici dell’importante barriera genetica di darunavir rispetto allo sviluppo di resistenze.
“Se approvato, potremo offrire in un’unica compressa a somministrazione giornaliera un regime completo anti-HIV a base di darunavir, una delle terapie per l’HIV più diffuse nell’Unione Europea per la sua capacità di tenere sotto controllo l’infezione e per la solida barriera genetica contro lo sviluppo di resistenza. Siamo davvero entusiasti di questo passo che ci avvicina al momento in cui potremo mettere questa terapia STR a disposizione dei pazienti e che auspichiamo renderà più agevole la terapia per coloro, e sono molti, che convivono con questa infezione virale”, ha dichiarato Lawrence M. Blatt, Ph.D., Responsabile Mondiale Infettivologia di Janssen.

“Un regime STR a base di darunavir rappresenta un’evoluzione significativa in termini di opzioni terapeutiche per chi è affetto da HIV” ha dichiarato Jean-Michel Molina, Professore di Malattie Infettive presso l’Università Paris Diderot di Parigi. “Sono circa due milioni le persone in Europa che convivono con l’HIV e questa terapia d’associazione in mono-compressa rappresenta un vero progresso per chi è stato colpito dall’infezione per l’azione di riduzione della viremia al di sotto della soglia di rilevabilità e per migliorarne la qualità di vita. Una sola compressa da assumere fornisce maggiore libertà e flessibilità a chi è in terapia e questo ne può migliorare l’aderenza terapeutica”.

Il Parere Positivo del CHMP si è basato su uno studio di bio-equivalenza che ha messo a confronto la terapia in monocompressa a somministrazione unica giornaliera e la somministrazione in compresse separate della terapia combinata di darunavir [D] 800 mg, cobicistat [C] 150 mg, e dell’associazione a dose fissa emtricitabina/tenofovir alafenamide fumarato [FTC/TAF] 200 mg/10 mg. Il programma di studi clinici di Fase 3 di valutazione dell’efficacia e della sicurezza della terapia combinata a base di darunavir è in corso. I risultati dello studio di bio-equivalenza e i risultati ad interim dello studio registrativo di Fase 3 EMERALD in pazienti pre-trattati con terapia antiretrovirale (ART) in soppressione virologica passati al regime STR verranno presentati alla conferenza dell’International AIDS Society (IAS) a Parigi in Francia. Ulteriori risultati a 48 settimane dello studio EMERALD e i risultati a 48 settimane dello studio di Fase 3 AMBER in pazienti naïve a terapia ART verranno presentati in seguito. Per maggiori informazioni sulla totalità dei dati scientifici presentati dalle aziende Johnson & Johnson e dai loro partner clicca qui.

Il Parere Positivo del CHMP verrà ora esaminato dalla Commissione Europea, che è l’autorità competente per il rilascio dell’autorizzazione alla commercializzazione dei farmaci nell’ area economica europea. La decisione da parte della Commissione Europea è attesa nei prossimi mesi.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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