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OssMalattieRare Aiutaci a promuovere la conoscenza della #ceroidolipofuscinosi di tipo 7, meglio nota come #MalattiadiBatten . Questa #malattiarara ha colpito due fratellini, Marco e Francesco. Per loro la speranza arriva da una terapia sperimentale negli USA. @AssNCL pic.twitter.com/MGw8NtZHRB
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Siena – Gilead Sciences ha annunciato il raggiungimento dell'endpoint primario in quattro studi di Fase III nel corso dei quali si sta valutando una combinazione a singola compressa contenente bictegravir (50 mg; BIC), un nuovo inibitore sperimentale dell’attività di strand transfer dell’integrasi (INSTI), insieme a emtricitabina/tenofovir alafenamide (200/25 mg; F/TAF), per il trattamento dell’infezione da HIV-1. Si tratta di un nuovo farmaco a base di TAF – il profarmaco di tenofovir (TFV), principio attivo presente in molti trattamenti consolidati per l’HIV, che ne consente l’accumulo all’interno delle cellule (concentrazioni 4 volte più elevate) limitandone la presenza nel flusso sanguigno (90% in meno di farmaco nel sangue), in grado quindi di ridurre la tossicità a livello dei reni e delle ossa nei pazienti con HIV.

Tre degli studi in corso sono stati concepiti per investigare l’efficacia e la sicurezza di BIC/F/TAF rispetto ai regimi contenenti dolutegravir (50 mg; DTG) tra i pazienti naïve al trattamento (Studi 1489 e 1490) e tra i pazienti virologicamente soppressi provenienti da un precedente regime antiretrovirale (Studio 1844). Un quarto studio condotto su pazienti virologicamente soppressi confronta il passaggio a BIC/F/TAF rispetto alla permanenza in un regime soppressivo composto da due inibitori nucleosidici della trascrittasi inversa e un inibitore della proteasi (Studio 1878).

“Questo regime sperimentale a singola compressa riunisce la potenza di un inibitore dell’integrasi – bictegravir – con il consolidato profilo di efficacia e sicurezza del trattamento a base di TAF ed emtricitabina”, ha affermato Andrea Antinori, Direttore U.O.C. Immunodeficienze Virali, Istituto Nazionale per le Malattie Infettive Lazzaro Spallanzani, IRCCS, Roma. “Sulla base di quanto emerso dai risultati di questi studi di Fase III, la combinazione di bictegravir e F/TAF rappresenta, al momento, un progresso di assoluto rilievo nel trattamento con triplice terapia. La combinazione di bictegravir e F/TAF si è dimostrata non-inferiore rispetto a regimi 'standard of care' sia nel trattamento del paziente naïve che nelle persone che cambiano la terapia in presenza di una soppressione virale, e questo significa avere a disposizione una nuova opzione di trattamento, estremamente sicura ed efficace, per una larga parte dei pazienti affetti da HIV”.

Gli Studi 1489 e 1490 hanno valutato la sicurezza e l’efficacia di BIC/F/TAF rispetto alle associazioni abacavir/dolutegravir/lamivudina (600/50/300 mg; ABC/DTG/3TC) e DTG + F/TAF in 600 pazienti naïve al trattamento per ciascuno studio. Lo Studio 1844 ha valutato la sicurezza e l’efficacia del passaggio da un regime basato su DTG e ABC/3TC o da una combinazione a dose fissa di ABC/DTG/3TC a BIC/F/TAF in 520 adulti virologicamente soppressi (livelli di HIV-1 RNA <50 copie/ml). Lo Studio 1878 ha valutato il passaggio a BIC/F/TAF rispetto alla permanenza in un regime composto da atazanavir (300 mg; ATV) o darunavir (800 mg; DRV) + emtricitabina/tenofovir disoproxil fumarato (200/300 mg; F/TDF) o ABC/3TC in 520 adulti virologicamente soppressi.

BIC/F/TAF è risultato non inferiore ai regimi di confronto in tutti e quattro gli studi, con percentuali paragonabili di soggetti che hanno raggiunto livelli di HIV-1 RNA <50 copie/ml (Studi 1489 e 1490) o siano riusciti a mantenere un valore di HIV-1 RNA <50 copie/ml (Studi 1844 e 1878). Inoltre, in tutti gli studi BIC/F/TAF è stato ben tollerato; nessun paziente ha interrotto il farmaco in studio a causa di eventi renali e non è stata identificata alcuna resistenza emergente al trattamento con BIC/F/TAF.

Gilead prevede di presentare i dati di questi studi di Fase III in occasione di conferenze scientifiche che si svolgeranno nel corso del 2017. BIC in combinazione con F/TAF come regime di a singola compressa è un trattamento sperimentale, la cui sicurezza o efficacia non sono ancora state determinate.

Ulteriori informazioni sugli studi clinici sono disponibili qui.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

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