La FDA ha approvato la terapia con questo ormone ricombinante, ma occorrono nuovi studi per valutarne la sicurezza a lungo termine

BOSTON (U.S.A.) – La leptina è un ormone secreto dagli adipociti che regola il metabolismo energetico sia tramite un'azione periferica sulla sintesi e l'utilizzo del glucosio, sia attraverso la regolazione centrale sull'assunzione del cibo. I pazienti con ridotta quantità di grassi nel loro tessuto adiposo (lipoatrofia) avranno bassi livelli di leptina, e gli stati ipoleptinemici vengono associati a una varietà di disfunzioni metaboliche.
Pronunciate complicazioni di insulino-resistenza, dislipidemia e fegato grasso sono state osservate nei pazienti affetti da lipodistrofia generalizzata congenita o acquisita , mentre anomalie un po' meno gravi sono associate al virus dell'immunodeficienza umana (HIV) e all'uso della terapia antiretrovirale altamente attiva, la cosiddetta lipodistrofia HIV-associata.


Come riportano tre ricercatori della Harvard Medical School di Boston sulla rivista Metabolism: clinical and experimental, precedenti studi in aperto non controllati hanno dimostrato che dosi fisiologiche di leptina hanno corretto molti dei disordini metabolici osservati nei soggetti con rare sindromi da cattiva distribuzione del grasso, come la lipodistrofia generalizzata. Nella lipodistrofia HIV-associata, molto più frequente, la terapia di sostituzione con leptina ha dimostrato di diminuire la massa grassa centrale e migliorare la sensibilità all'insulina, i livelli di glucosio e la dislipidemia.

L'americana Food and Drug Administration ha recentemente concesso l'approvazione alla terapia con leptina ricombinante per la lipodistrofia generalizzata congenita e acquisita, considerando la necessità clinica insoddisfatta di questo gruppo di pazienti. Sono necessari tuttavia ampi studi, ben progettati e controllati con placebo, per valutare l'efficacia a lungo termine, la sicurezza e gli effetti indesiderati di questa terapia sostitutiva.

È necessario, inoltre, ulteriore lavoro per valutare i meccanismi di azione della leptina, da sola o in combinazione con la terapia antiretrovirale altamente attiva e con i farmaci metabolici, per il trattamento della lipodistrofia. Queste iniziative – suggeriscono i ricercatori – potrebbero comportare grandi benefici e minori complicanze per i pazienti che soffrono o sono a rischio di  sindrome da lipodistrofia HIV-associata e delle sue gravi comorbilità.

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