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In una nuova sperimentazione è stata testata la sicurezza e l'efficacia dei due farmaci in combinazione

Ingelheim (GERMANIA) – Sull’American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine sono stati appena pubblicati i risultati dello studio clinico INJOURNEY, che ha valutato nintedanib in associazione a pirfenidone come terapia per la fibrosi polmonare idiopatica (IPF). La IPF è una malattia rara caratterizzata da una prognosi infausta e da un tasso di mortalità del 50% a 3 anni dalla diagnosi. Nintedanib e pirfenidone sono due farmaci antifibrotici che hanno dimostrato di poter rallentare la progressione della patologia.

Nonostante terapie efficaci, nella maggioranza dei pazienti con fibrosi polmonare idiopatica, la malattia continua a progredire, anche se più lentamente. Come per altre condizioni croniche, gli pneumologi valutano con interesse la possibilità di terapie combinate per migliorare ulteriormente gli esiti della malattia. La comunità scientifica si è chiesta se le due terapie attualmente disponibili potessero essere impiegate in associazione tra di loro, in sicurezza, nei pazienti con IPF. Lo studio INJOURNEY, che rientra nell’impegno di Boehringer Ingelheim a rispondere alla necessità di terapie, fornisce risposte a queste domande.

INJOURNEY è uno studio di 12 settimane, randomizzato e in aperto, che ha valutato sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica di nintedanib in combinazione con pirfenidone, rispetto a nintedanib assunto singolarmente, in pazienti con IPF. Come endpoint esplorativo è stata valutata la variazione di capacità vitale forzata (FVC), che è considerato l’endpoint di efficacia più consolidato negli studi sulla IPF. I risultati dimostrano che il profilo di sicurezza e tollerabilità della terapia d’associazione a base di nintedanib con aggiunta di pirfenidone è in linea con i profili noti dei singoli farmaci in pazienti con IPF.

“La sicurezza è sempre al primo posto quando si valuta la terapia più adatta per lo specifico paziente con IPF. I risultati di INJOURNEY forniscono le risposte alle domande su sicurezza, tollerabilità e possibili interazioni della terapia d’associazione a base di nintedanib con aggiunta di pirfenidone per il trattamento della IPF. I risultati sono rassicuranti e a favore di future ricerche su regimi d’associazione a base di nintedanib nella IPF”, ha dichiarato il Professor Carlo Vancheri, Professore Ordinario di Malattie dell’Apparato Respiratorio dell’Università di Catania, e Direttore del Centro di Riferimento Regionale per le Malattie Rare del Polmone e del Laboratorio di Medicina Respiratoria Sperimentale.

I risultati di INJOURNEY

L’endpoint primario di INJOURNEY era la percentuale di pazienti con eventi avversi gastrointestinali durante il trattamento, nel periodo dal basale alla settimana 12 di trattamento randomizzato. I risultati dimostrano che l’associazione di nintedanib e pirfenidone ha un profilo di sicurezza e tollerabilità gestibile nella maggioranza dei pazienti. Gli eventi avversi più frequenti sono stati diarrea, nausea e vomito, in linea con il profilo di sicurezza dei singoli farmaci, con un’incidenza lievemente superiore nel gruppo con l’aggiunta di pirfenidone. Con la terapia d’associazione, non sono stati osservati nuovi elementi da segnalare riguardo alla sicurezza, e gli eventi avversi gravi sono stati rari in entrambi i gruppi di trattamento.

I risultati indicano, inoltre, che ci potrebbe essere un declino più lento della FVC in pazienti trattati con pirfenidone aggiunto a terapia di base con nintedanib, rispetto a nintedanib assunto singolarmente, suggerendo un possibile beneficio dalla terapia d’associazione. Ulteriori indagini sono, tuttavia, necessarie per valutare in modo completo l’efficacia della terapia d’associazione.

“Siamo impegnati nella ricerca nell’ambito della fibrosi polmonare idiopatica, che è una malattia progressiva e dall’esito infausto. L’effetto di lungo termine di nintedanib nel rallentare la progressione della malattia, unito alla sua azione di riduzione del rischio di riacutizzazioni della IPF, ne fanno la terapia di prima scelta per la fibrosi polmonare idiopatica. Questi nuovi risultati forniscono la base per ulteriori indagini su regimi associativi con nintedanib come terapia di base”, ha dichiarato Ivan Blanarik, Senior Vice President e Responsabile Area Terapeutica Respiratoria di Boehringer Ingelheim.

Boehringer Ingelheim è fortemente impegnata nella ricerca scientifica, allo scopo di migliorare le cure per coloro che convivono con patologie respiratorie gravi. Nell’ambito di questo impegno, la società sta attualmente arruolando pazienti per partecipare a due ulteriori studi clinici (SENSCIS e PF-ILD) per valutare in modo completo il potenziale beneficio offerto da nintedanib in una gamma più ampia di patologie polmonari fibrosanti progressive, oltre la IPF. SENSCIS è lo studio più ampio condotto ad oggi su una terapia in pazienti con sclerosi sistemica (nota anche come sclerodermia) e malattia interstiziale polmonare (SSc-ILD). Lo studio PF-ILD sta invece valutando se nintedanib possa essere efficace nel trattamento di malattie polmonari interstiziali ulteriori alla IPF.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

GUIDA alle esenzioni per malattie rare

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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