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OssMalattieRare "ERNs in action": da domani al via la 4° Conferenza sulle Reti di Riferimento Europee. Due le giornate d'incontro e oltre 400 i partecipanti, tra cui medici esperti, dirigenti ospedalieri, rappresentanti dei pazienti e delle Istituzioni europee. #ERNs bit.ly/2BlhkJA pic.twitter.com/rD0lKO0bNe
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OssMalattieRare Chi è affetto da #fenilchetonuria deve seguire, come terapia, un rigoroso regime alimentare, in passato abbandonato dai pazienti a causa del gusto poco gradevole degli alimenti. Per risolvere questo problema #APR ha introdotto una nuova tecnologia. #PKU bit.ly/2Kjrq0A pic.twitter.com/zSxl7WxqMH
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OssMalattieRare Una diagnosi tempestiva, è questa la richiesta che arriva dalle persone affette da #lipodistrofia . Guarda l’intervista a Valeria Corradin, vicepresidente dell’Associazione #AILIP bit.ly/2QbAslD pic.twitter.com/SWlA3M4y3O
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OssMalattieRare "Io non rischio", la campagna di sensibilizzazione per la prevenzione del #tumore del colon-retto. L'iniziativa si rivolge alla popolazione residente nella @RegioneLazio con età compresa tra i 50 e i 74 anni. @IREISGufficiale bit.ly/2ORDQNH pic.twitter.com/u6479AxlOG
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OssMalattieRare Nella gestione di una malattia rara come la #lipodistrofia serve un buono scambio di informazioni tra specialisti perché i casi sono pochi e l’esperienza va condivisa. Guarda l'intervista al prof. Marco Cappa @bambinogesu bit.ly/2ToQ9ol pic.twitter.com/5N1pz5iliR
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Milano - La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio di caplacizumab, farmaco indicato per il trattamento di adulti che hanno avuto un episodio di porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP), un raro disturbo della coagulazione. Caplacizumab è la prima terapia specificamente indicata per il trattamento della aTTP.

La aTTP è una patologia autoimmune della coagulazione del sangue che in molti casi ha un esito fatale. È caratterizzata dall'estesa formazione di coaguli in piccoli vasi sanguigni in tutto il corpo, che porta a trombocitopenia grave (conta piastrinica molto bassa), anemia emolitica microangiopatica (perdita di globuli rossi dovuta a distruzione), ischemia (limitato apporto di sangue ai tessuti) e danni agli organi, specialmente al cervello e al cuore.

Nonostante l'attuale standard di cura, che consiste in plasmaferesi quotidiana (PEX) e immunosoppressione, gli episodi di aTTP sono ancora associati a un tasso di mortalità che raggiunge il 20%, con la maggior parte dei decessi che si verificano entro 30 giorni dalla diagnosi. "La porpora trombotica trombocitopenica acquisita è una malattia devastante. Molti pazienti in trattamento con l'attuale standard terapeutico continuano a essere esposti al rischio di sviluppare complicanze trombotiche acute, tra cui infarto e ictus, recidive di malattia, mancanza di risposta al trattamento sino al decesso", afferma Marie Scully, Professore di ematologia presso University College London Hospitals. "L'approvazione di caplacizumab fornisce un'importante opzione di trattamento aggiuntiva per i pazienti europei, in quanto può ridurre significativamente il tempo per la normalizzazione della conta piastrinica e indurre una riduzione clinicamente significativa delle ricadute".

Caplacizumab è sviluppato da Ablynx, una società di Sanofi. Sanofi Genzyme, divisione specialty care di Sanofi, lavorerà con le autorità locali competenti dei diversi Paesi europei per rendere disponibile caplacizumab ai pazienti che ne hanno necessità. Caplacizumab è il primo farmaco basato sulla tecnologia Nanobody® di Ablynx a ricevere l'approvazione e il primo prodotto approvato della nuova divisione dedicata alle patologie ematologiche rare (Rare Blood Disorders franchise) di Sanofi Genzyme. Faranno parte di questa divisione anche i trattamenti per emofilia A e B sviluppati da Bioverativ, altra società acquisita da Sanofi all’inizio del 2018.

"L'approvazione di caplacizumab offre nuove speranze alle persone a cui è stata diagnosticata la aTTP, che fino ad oggi hanno affrontato una malattia molto difficile con opzioni di trattamento limitate", dichiara Bill Sibold, Executive Vice President e Head of Sanofi Genzyme. "Questa approvazione è un nuovo passo verso l’obiettivo di diventare l'azienda leader in ambito di malattie rare del sangue. Siamo entusiasti dell’opportunità di continuare a espandere la nostra attività nelle malattie rare del sangue e di aiutare molte persone con malattie molto gravi".



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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