La porpora trombotica trombocitopenica (TTP) è una malattia rara dovuta a un deficit dell'enzima ADAMTS13, un problema che può avere un'origine congenita oppure essere provocato da una reazione autoimmune (forma acquisita della malattia). Questo disturbo determina la formazione di coaguli che, bloccando i vasi sanguigni, possono dare luogo ad una serie di conseguenze molto pericolose. Sul New England Journal of Medicine sono stati pubblicati i promettenti risultati di un recente studio che i ricercatori dell'Università Medica di Vienna hanno condotto per valutare l'uso del farmaco caplacizumab come terapia per la fase acuta della TTP.

Si parla di TTP acquisita (aTTP) quando la presenza di specifici autoanticorpi inibitori provoca una ridotta attività dell'enzima ADAMTS13, con il conseguente accumulo di grandi multimeri di 'fattore di von Willebrand' (vWF). Tali molecole si aggregano alle piastrine inducendo un progressivo sviluppo di coaguli che vanno a bloccare i vasi sanguigni più piccoli (microangiopatia trombotica). Nella sua fase acuta, la TTP risulta essere spesso fatale a causa di gravi patologie secondarie come attacco cardiaco, ictus o insufficienza renale.

Gli scienziati dell'Università Medica di Vienna hanno diretto uno studio per verificare l'efficacia del composto sperimentale caplacizumab per il trattamento di 75 pazienti affetti da TTP acquisita. Il farmaco, un anticorpo anti-vWF di nuova concezione, si è rivelato in grado di bloccare l'interazione delle piastrine con il fattore di von Willebrand, contrastando la formazione di coaguli e trombi e consentendo una più rapida risoluzione degli episodi acuti di TTP rispetto al placebo.

Gli stessi ricercatori stanno attualmente conducendo indagini sull'impiego di un altro tipo di terapia per il trattamento di pazienti con TTP ereditaria.

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