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John CrowleyCrowley (Amicus Therapeutics): “I nostri farmaci devono essere economici e accessibili, se hanno un impatto profondo sulla vita del paziente i profitti si genereranno come conseguenza. Vogliamo offrire valore e continuare ad investire per realizzare la prossima generazione di trattamenti”

A tu per tu con John Crowley, fondatore di Amicus Therapeutics e grande innovatore nel settore delle biotecnologie applicate allo sviluppo di farmaci orfani, non solo per gli straordinari risultati ottenuti dall’azienda che dirige, ma per l’approccio di business totalmente incentrato sui bisogni del paziente.

Signor Crowley, quale pensa sia stata la difficoltà maggiore affrontata in questi anni, nel suo rapporto coi pazienti?
Penso che i momenti più difficili per i pazienti e per le loro famiglie siano quelli in cui si trovano davanti a una diagnosi di patologie per cui non è disponibile alcun trattamento. La mia famiglia ha lottato per trovare un trattamento per la malattia di Pompe, al fine di salvare la vita dei nostri figli e poter passare ancora molti anni insieme. Anni nei quali non ci siamo arresi e abbiamo lottato per cercare una terapia migliore della prima (Clicca qui per conoscere la vicenda personale di Crowley e la storia della sua azienda). Parlo spesso con molte famiglie che stanno vivendo una situazione simile a quella che abbiamo passato noi e che ogni giorno corrono contro il tempo, sperando che si renda disponibile un trattamento per i propri figli. Se viene avviato uno studio clinico potranno partecipare? I processi regolatori saranno abbastanza veloci da permettere loro di avere accesso al trattamento? Come padre e amministratore delegato di un’azienda biotecnologica, ritengo che si abbia bisogno di un framework più rapido ed efficiente, per far sì che i farmaci possano agilmente superare i trial clinici e i processi di regolamentazione.

Che ruolo ha il 'Chief Patient Advocate' in Amicus e quali sono le sue funzioni?
Il ruolo del Chief Patient Advocate di Amicus è unico nel suo genere, crediamo di essere la prima azienda che affida a questo ruolo un rapporto diretto con l'amministratore delegato, conferendogli la facoltà di effettuare in piena autonomia delle segnalazioni. In Amicus, la tutela del paziente è intesa nel senso più ampio del termine e attivata su molte malattie rare, non solo per quelle presenti nella nostra pipeline o nel nostro portfolio aziendale. Il Chief Patient Advocate assicura che lo staff e l'azienda mettano sempre il paziente in primo piano e che le sue opinioni siano adeguatamente rappresentate in tutto ciò che facciamo. In alcune aziende, il Patient Advocacy è un’area della comunicazione, del marketing o dei medical affairs, in Amicus abbiamo ritenuto giusto garantire una maggiore indipendenza a questa figura, per l’importanza delle funzioni che ricopre.

Gli obiettivi di un’azienda non possono prescindere dal profitto. Il valore umano degli stakeholder può essere valorizzato senza perdere di vista la componente economica? Come?
Il modello di business di Amicus si basa sulla convinzione che riuscendo a sviluppare dei trattamenti che avranno un impatto profondo sulla vita del paziente, i profitti si genereranno come conseguenza. Abbiamo altresì la convinzione che i nostri farmaci debbano essere economici e accessibili, vogliamo offrire valore ai pazienti e continuare a investire nella nostra pipeline per realizzare la prossima generazione di trattamenti.

Quanto e in che modo la ricerca scientifica può migliorare la qualità di vita dei pazienti?
La ricerca scientifica può avere un impatto significativo sulla vita dei pazienti e delle loro famiglie, soprattutto quando la malattia ha cause genetiche, fattore che agevola lo sviluppo di un trattamento. Galafold è il primo farmaco orale prodotto per la malattia di Fabry e costituisce un ottimo esempio: abbiamo messo a punto un metodo per identificare più di 300 mutazioni che risultano sensibili alla terapia. Conoscere la genetica di una malattia rara può essere un elemento utile anche per altre malattie, che sono correlate alla prima ma che interessano una popolazione diversa.

Pensa che l’esempio virtuoso di aziende come Amicus potrebbe spingere i governi a investire di più nella ricerca sulle malattie rare?
L'investimento pubblico nelle malattie rare varia da Paese a Paese, e con l’avvicendarsi dei vari governi. Quindi, oltre al sostegno governativo, è importante continuare a sostenere gli investimenti per i nuovi trattamenti attraverso gli enti non profit, le organizzazioni dei pazienti, gli istituti di ricerca, le società biotecnologiche e i fondi di venture capital.



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Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

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