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OssMalattieRare #SLA , la ricerca riparte dal paziente per arrivare a terapie efficaci. Il tema è stato al centro dell’evento di divulgazione scientifica ‘ #FocusSLA ’, recentemente tenutosi a Genova. @Fond_AriSLA @aislaonlus bit.ly/2C34650 pic.twitter.com/8t7CFjKE1c
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Milano – Bayer ha annunciato l’approvazione da parte della Commissione Europea di un nuovo schema di trattamento per aflibercept, che consentirà ai medici di estendere gli intervalli fra le iniezioni, trattando sempre in modo proattivo i pazienti affetti da degenerazione maculare senile neovascolare (wAMD – wet Age-related Macular Degeneration). Grazie al nuovo schema di trattamento, già nel primo anno di terapia i medici potranno estendere gli intervalli fra le iniezioni, in base agli esiti visivi e/o anatomici.

Il nuovo approccio si basa sui risultati dello studio ALTAIR, durante il quale, dopo 52 settimane, per il 57% dei pazienti è stato possibile programmare la successiva iniezione di aflibercept dopo 12 o più settimane. Lo studio ha valutato intervalli al massimo di 16 settimane fra un’iniezione e l’altra. I pazienti coinvolti nella sperimentazione hanno guadagnato in media 9,0 lettere e, in particolare, il 50% dei partecipanti alla settimana 52 ha guadagnato 10 o più lettere, equivalenti a due linee sulla scala ETDRS (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study). A dimostrazione della sostenibilità di questo approccio proattivo questi risultati sono rimasti per la gran parte invariati anche nel secondo anno.

“La degenerazione maculare senile neovascolare può avere un impatto devastante sulla vita del paziente, che va ben oltre la perdita della vista causata dalla malattia”, ha dichiarato il Dott. Michael Devoy, Responsabile Medical Affairs & Pharmacovigilance della Divisione Pharmaceuticals di Bayer AG e Chief Medical Officer di Bayer. “Con questo nuovo schema di trattamento, per alcuni pazienti affetti da wAMD, il numero di iniezioni e le visite ospedaliere nel secondo anno si potrebbero ridurre a meno di quattro, continuando a garantire risultati e funzione visiva. In tal modo i pazienti potranno dedicare più tempo alle cose che amano.”

La scheda tecnica aggiornata parla di schema di trattamento “Treat & Extend”. Questo consente ai clinici di extendere l’intervallo fra le iniezioni con incrementi di due o quattro settimane, già durante il primo anno di trattamento con Eylea. Se gli esiti visivi e/o anatomici peggiorano durante la fase di T&E, gli intervalli vanno ridotti di conseguenza. Le dosi iniziali sono tre dosi mensili seguite da un’iniezione dopo due mesi.

A livello mondiale, si stima che la AMD sia la principale causa di cecità per tre milioni di persone, equivalenti all’8,7% di tutti i casi rilevati e al 50% di quelli registrati nei paesi sviluppati. La sola wAMD sarebbe responsabile di oltre l’80% dei casi di cecità legale della totalità dei pazienti affetti da AMD. Si prevede inoltre che il numero di persone colpite da wAMD aumenterà ulteriormente, visto il rischio di progressione della malattia con l’avanzare dell’età e l'incremento della popolazione over 65, che si stima possa più che raddoppiare entro il 2025, passando da 390 milioni a 800 milioni di persone.

Aflibercept è un trattamento anti-VEGF (fattore di crescita vascolare endoteliale, proteina presente per natura nell’organismo) standard of care a livello globale, con una stima di oltre 20 milioni di dosi somministrate in tutto il mondo dalla data di lancio.

Bayer e Regeneron Pharmaceuticals, Inc. stanno collaborando allo sviluppo globale di aflibercept. Regeneron possiede i diritti esclusivi su aflibercept negli Stati Uniti, mentre Bayer detiene i diritti esclusivi di commercializzazione del farmaco al di fuori degli USA, dove le due società si dividono equamente i profitti di vendita, fatta eccezione per il Giappone, dove Regeneron riceve una percentuale del fatturato netto.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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