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Il portfolio dell'azienda ora include dieci nuovi programmi in fase clinica e preclinica, principalmente per la malattia di Batten, ma anche per la Niemann-Pick tipo C, la Wolman, la Tay Sachs e altre patologie da accumulo lisosomiale

Cranbury (U.S.A.) – Amicus Therapeutics punta tutto sulla terapia genica: con la firma dell'accordo, giovedì scorso, la compagnia del New Jersey ha infatti acquisito Celenex, un'azienda privata specializzata in questa tecnologia. Amicus riceverà così i diritti commerciali e di sviluppo a livello mondiale per dieci programmi messi a punto dal Centro per la terapia genica del Nationwide Children’s Hospital e dalla Ohio State University. I principali programmi concessi in licenza ad Amicus riguardano la malattia di Batten nelle sue varianti CLN3, CLN6 e CLN8 (i primi due in fase clinica, l'ultimo in fase preclinica), e rappresentano delle potenziali terapie curative che potrebbero diventare le prime sul mercato per queste malattie rare e devastanti.

Celenex, infatti, è stata fondata dal produttore di Hollywood Gordon Gray e da sua moglie Kristen, genitori di Charlotte e Gwenyth, 7 e 5 anni, affette dalla malattia di Batten. Ulteriori programmi avranno l'obiettivo di trovare una terapia per malattie da accumulo lisosomiale come la Niemann Pick di tipo C, la Wolman, la Tay Sachs e altri disturbi simili.

Secondo i termini dell'accordo, Amicus effettuerà un pagamento anticipato di 100 milioni di dollari per acquisire tutte queste attività. Gli azionisti di Celenex potranno inoltre ottenere fino a 15 milioni di dollari al raggiungimento di target intermedi di sviluppo, 262 milioni in caso di presentazione e approvazione della Biologics License Application (BLA) e della Marketing Authorisation Application (MAA) per i diversi programmi, e 75 milioni a seconda dei volumi di vendita del farmaco. Il totale pagato da Amicus potrà essere quindi, al massimo, di 452 milioni di dollari.

La malattia di Batten è il nome comune di un ampio gruppo di patologie ereditarie del sistema nervoso, rare e fatali, conosciute anche come ceroidolipofuscinosi neuronali. In queste malattie, un difetto in uno specifico gene innesca una serie di problemi a cascata che interferisce con la capacità delle cellule di riciclare determinate molecole. La malattia ha diverse forme con caratteristiche e sintomi simili ma varia in gravità ed età di esordio, e ogni forma è causata da una mutazione in un gene diverso. La maggior parte delle forme di malattia di Batten inizia comunemente durante l'infanzia. Il primo sintomo è di solito una progressiva perdita della vista in bambini precedentemente sani, seguita da cambiamenti di personalità, problemi comportamentali e lentezza nell'apprendimento. Le crisi epilettiche compaiono in genere entro 2-4 anni dalla perdita della vista, ma psicosi e convulsioni possono manifestarsi in qualsiasi momento nel corso della malattia. I pazienti di solito vanno incontro a una perdita progressiva delle funzioni motorie e col tempo sono costretti su una sedia a rotelle, infine sono allettati e vanno incontro a morte prematura.

“La licenza e l'acquisizione di questi programmi di terapia genica offrono una straordinaria opportunità di trasformare la vita di migliaia di bambini affetti da alcune delle forme più devastanti di malattia da accumulo lisosomiale, per le quali oggi sostanzialmente non ci sono opzioni di trattamento”, ha detto John F. Crowley, presidente e amministratore delegato di Amicus Therapeutics. “Il rivoluzionario lavoro su questi programmi del dr. Brian Kaspar e della dr.ssa Kathrin Meyer del Nationwide Children's Hospital, insieme al professore della Ohio State University Arthur Burghes, ha portato a risultati preclinici straordinariamente solidi e coerenti e ora, nella malattia CLN6, incoraggiano i primi risultati nei bambini. Questa è la migliore espressione della scienza e della biotecnologia, e ha al centro l'amore, l'energia e la passione di due genitori straordinari, Gordon e Kristen Gray, che hanno smosso mari e monti per collaborare con i ricercatori e far progredire questi farmaci potenzialmente salvavita per le loro figlie, e ora per molte altre migliaia di bambini”, prosegue Crowley. “Sono onorato del fatto che loro due e il loro gruppo di ricerca abbiano scelto di affidare questi dieci programmi all'appassionato team di scienziati e imprenditori di Amicus. Non riesco a pensare a una base migliore per l'ingresso di Amicus nel campo della terapia genica”.

Tutti i programmi acquisiti sfruttano la somministrazione intratecale e lo stesso approccio vettoriale AAV utilizzato con successo negli studi clinici su altre rare indicazioni del sistema nervoso centrale, come l'atrofia muscolare spinale (SMA). Questa tecnologia e questo approccio sono considerati una piattaforma di rilascio genico clinicamente validata per le malattie del sistema nervoso centrale. Brian Kaspar, co-fondatore di Celenex, e Kathrin Meyer, Principal Investigator presso il Nationwide Children's Hospital Center for Gene Therapy, continueranno a supportare questi programmi come consulenti scientifici di Amicus.

“Le prove di efficacia preclinica che abbiamo visto fino ad oggi nella malattia CLN3, CLN6 e CLN8, supportano ulteriormente l'applicabilità del vettore AAV che abbiamo sviluppato al Nationwide Children's Hospital per le malattie genetiche del sistema nervoso centrale”, ha detto Kathrin Meyer. “Credo fermamente che Amicus sia il partner scientifico e clinico ottimale per portare avanti questi programmi e non vedo l'ora di collaborare attivamente con il loro team per lo sviluppo di queste importanti terapie potenziali e per farle arrivare al maggior numero di bambini, il più velocemente possibile. Hanno davvero il potenziale per trasformare le loro vite”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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